12月22日，和譽(yù)醫(yī)藥宣布，其自主研發(fā)的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑貝捷邁?（鹽酸匹米替尼膠囊）獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，適用于手術(shù)切除可能會(huì)導(dǎo)致功能受限或出現(xiàn)較嚴(yán)重并發(fā)癥的癥狀性腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成年患者。德國(guó)默克（Merck KGaA）擁有該產(chǎn)品在全球的商業(yè)化權(quán)益。

腱鞘巨細(xì)胞瘤是一種罕見(jiàn)的局部侵襲性腫瘤，主要累及關(guān)節(jié)、腱鞘及滑囊，可導(dǎo)致嚴(yán)重的局部病變和功能障礙。其發(fā)生機(jī)制為腫瘤性滑膜細(xì)胞中過(guò)度表達(dá)集落刺激因子1（CSF-1），從而導(dǎo)致表達(dá)集落刺激因子1受體（CSF-1R）的炎癥細(xì)胞在腫瘤中大量聚集。

鹽酸匹米替尼膠囊是一款由和譽(yù)醫(yī)藥研發(fā)的新型、可口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑。該產(chǎn)品已被NMPA納入突破性治療品種，以及被美國(guó)FDA授予突破性療法認(rèn)定，并被歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥物（PRIME）認(rèn)定。2023年12月，和譽(yù)醫(yī)藥與德國(guó)默克公司就該產(chǎn)品的商業(yè)化權(quán)利達(dá)成協(xié)議，德國(guó)默克公司會(huì)負(fù)責(zé)該產(chǎn)品在全球的商業(yè)化。

本次獲NMPA批準(zhǔn)基于全球3期MANEUVER研究的積極結(jié)果。研究顯示，第25周時(shí)，經(jīng)盲態(tài)獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)（BIRC）基于RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估，匹米替尼在主要終點(diǎn)ORR上顯著優(yōu)于安慰劑對(duì)照組（54.0% vs. 3.2%）。在多項(xiàng)與患者生活質(zhì)量密切相關(guān)的關(guān)鍵次要終點(diǎn)上，匹米替尼均取得了具有臨床意義的顯著改善，包括提升關(guān)節(jié)活動(dòng)度、改善軀體功能（PROMIS-PF），以及減輕最嚴(yán)重僵硬感和最嚴(yán)重疼痛。2025年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）大會(huì)上公布的長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)進(jìn)一步表明，匹米替尼可以為TGCT患者帶來(lái)強(qiáng)勁而持久的腫瘤緩解療效。中位隨訪14.3個(gè)月時(shí)，自研究開(kāi)始即接受匹米替尼治療的患者，ORR從第25周的54%顯著提升至76.2%，其中4例實(shí)現(xiàn)完全緩解。

在MANEUVER研究中，匹米替尼還展現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。治療期間，患者的中位劑量強(qiáng)度保持在88.2%的較高水平。大多數(shù)治療相關(guān)不良事件（TEAEs）為1-2級(jí)，未觀察到新的安全性信號(hào)，亦無(wú)膽汁淤積性肝毒性、藥物性肝損傷或毛發(fā)/皮膚色素減退等相關(guān)證據(jù)。

參考資料：
[1]和譽(yù)醫(yī)藥CSF-1R抑制劑貝捷邁?獲NMPA批準(zhǔn)，填補(bǔ)中國(guó)腱鞘巨細(xì)胞瘤系統(tǒng)性治療空白.From https://mp.weixin.qq.com/s/qWkV83vzpS9M0x5MPgCAUw

[2]全球首發(fā)，潛在同類最佳：腱鞘巨細(xì)胞瘤治療藥物貝捷邁?在華獲批. From https://www.prnasia.com/story/517023-1.shtml

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