2025年即將結(jié)束，截至目前，國家藥品監(jiān)督管理局今年共批準(zhǔn)了111款新藥（不包括中藥、新適應(yīng)癥），其中包含多款FIC創(chuàng)新藥，在腫瘤領(lǐng)域，anti-CD3/GPRC5D雙特異性抗體塔奎妥單抗、anti-EGFR/c-Met雙特異性抗體埃萬妥單抗接連獲批；自免領(lǐng)域有補(bǔ)體C5抑制劑澤盧克布侖鈉獲批用于重癥肌無力；另外罕見病領(lǐng)域有Sanofi研發(fā)的anti-vWF單域抗體卡拉西珠單抗獲批用于血栓性血小板減少癥等，這些藥品的上市將為中國患者帶來新的治療選擇。

2026即將到來之際，醫(yī)藥魔方為大家總結(jié)梳理了明年有望在中國上市的重磅藥品，供大家參考。

一、腫瘤領(lǐng)域

瑪貝蘭妥單抗（belantamab mafodotin）

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

瑪貝蘭妥單抗是GSK開發(fā)的一款靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），用于治療多發(fā)性骨髓瘤?，斬愄m妥單抗由人源化的抗BCMA單克隆抗體通過不可降解連接子與微管抑制劑MMAF共價(jià)連接，平均每個(gè)抗體分子上連接約4個(gè)MMAF分子。

瑪貝蘭妥單抗于今年10月獲得FDA批準(zhǔn)，聯(lián)合硼替佐米和地塞米松用于治療既往接受過至少兩種療法（包括PI和IMID制劑）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這也是全球首個(gè)獲批上市的BCMA ADC。此次獲批基于DREAMM-7 III期試驗(yàn)數(shù)據(jù)：在接受過至少兩線（3L+）治療的患者中，瑪貝蘭妥單抗聯(lián)合療法將患者死亡風(fēng)險(xiǎn)降低51%，中位PFS達(dá)到31.3個(gè)月，是達(dá)雷妥尤單抗三聯(lián)療法的三倍。

2024年12月，瑪貝蘭妥單抗聯(lián)合硼替佐米和地塞米松用于治療復(fù)發(fā)或難治多發(fā)性骨髓瘤的新藥申請(qǐng)已被NMPA受理并納入優(yōu)先審評(píng)。有望于2026年Q1在中國上市。

維替索妥尤單抗（tisotumab vedotin）

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

維替索妥尤單抗是由Genmab原研的一款抗體偶聯(lián)藥物，由靶向tissue factor的人源化單抗、可降解連接子以及微管抑制劑MMAE組成。目前在研的靶向tissue factor的抗體偶聯(lián)藥物共有18款，維替索妥尤單抗是該賽道第一款也是唯一一款獲批品種，并已于美歐日等多地獲批。

2021年9月，維替索妥尤單抗獲得FDA加速批準(zhǔn)，用于接受化療或疾病進(jìn)展患者治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌。此項(xiàng)批準(zhǔn)基于2期試驗(yàn)innovaTV 204（NCT03438396）結(jié)果，維替索妥尤單抗治療組ORR達(dá)到24%，mDOR為8.3個(gè)月，并表現(xiàn)出可控的耐受性和安全性。隨后，在2024年4月，基于Phase 3 innovaTV 301的陽性結(jié)果，維替索妥尤單抗由FDA加速批準(zhǔn)轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)，適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌。

2017年，Seagen（當(dāng)時(shí)為Seattle Genetics）宣布行使期權(quán)獲得與Genmab共同開發(fā)維替索妥尤單抗的權(quán)益。2022年，再鼎醫(yī)藥與Seagen Inc.宣布達(dá)成獨(dú)家合作和許可協(xié)議，再鼎醫(yī)藥支付了Seagen 3000萬美元的預(yù)付款并承諾后續(xù)的開發(fā)、注冊(cè)和商業(yè)化里程碑付款及額外凈銷售額的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)后，將維替索妥尤單抗引入中國市場，并負(fù)責(zé)其在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化。2025年3月，再鼎醫(yī)藥宣布維替索妥尤單抗首次在中國遞交上市申請(qǐng)（JXSS2500023），目前處于第一輪補(bǔ)充資料排隊(duì)待審評(píng)狀態(tài)，預(yù)計(jì)2026 Q1在中國上市。

塔拉妥單抗

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

塔拉妥單抗是一款First-in-Class的CD3/DLL3雙特異性T細(xì)胞銜接器。DLL3位于細(xì)胞表面，是一種抑制性Notch配體，在多種神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤中呈現(xiàn)高表達(dá)。在小細(xì)胞肺癌中，超過80%的患者腫瘤細(xì)胞表達(dá)DLL3，而在正常組織中表達(dá)極低，這使得DLL3成為一個(gè)非常具有吸引力的治療靶點(diǎn)。塔拉妥單抗能夠同時(shí)結(jié)合腫瘤細(xì)胞上的DLL3蛋白和T細(xì)胞上的CD3蛋白，進(jìn)而激活T細(xì)胞殺傷腫瘤細(xì)胞。

2019年10月，安進(jìn)和百濟(jì)神州達(dá)成戰(zhàn)略合作，其中包括共同推進(jìn)塔拉妥單抗在中國的開發(fā)和商業(yè)化。2025年8月，百濟(jì)神州宣布與Royalty Pharma達(dá)成特許權(quán)使用費(fèi)轉(zhuǎn)讓協(xié)議，以最高9.5億美元的價(jià)格，出售塔拉妥單抗除中國以外全球銷售額的特許權(quán)使用費(fèi)收取權(quán)。

塔拉妥單抗于2024年5月獲得美國FDA加速批準(zhǔn)，并于2025年11月轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)，用于治療含鉑化療期間或之后疾病進(jìn)展的廣泛期小細(xì)胞肺癌成人患者。此項(xiàng)批準(zhǔn)基于全球III期臨床研究DeLLphi-304（NCT05740566）數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，塔拉妥單抗中位OS顯著長于化療組（13.6個(gè)月 vs 8.3個(gè)月，p＜0.001），死亡風(fēng)險(xiǎn)降低40%。亞組分析顯示，無論患者是否對(duì)鉑類化療敏感、是否合并腦轉(zhuǎn)移或既往免疫治療史，塔拉妥單抗均展現(xiàn)生存獲益。

2025年7月，塔拉妥單抗在中國的上市申請(qǐng)獲得受理。此前，該藥物已被納入優(yōu)先審評(píng)程序，擬用于既往接受過至少二線治療（包括含鉑化療）失敗的廣泛期小細(xì)胞肺癌成人患者，預(yù)計(jì)2026年Q1在中國上市。

匹米替尼

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

匹米替尼是由和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑，擬用于治療成人腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）。TGCT是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、僵硬和活動(dòng)受限，發(fā)生機(jī)制與CSF-1過度表達(dá)導(dǎo)致表達(dá)CSF-1R的炎癥細(xì)胞大量聚集有關(guān)。

CTOS 2025年會(huì)上和譽(yù)醫(yī)藥公布了全球III期MANEUVER研究第二部分的長期療效和安全性數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，持續(xù)使用匹米替尼治療可為患者帶來逐步增強(qiáng)且持久的腫瘤緩解，ORR從中位隨訪14.3個(gè)月時(shí)的54.0%顯著提升至76.2%，其中4名患者達(dá)到完全緩解；初始分配至安慰劑組后改用匹米替尼的患者也獲得了臨床效益，ORR達(dá)到64.5%。研究同時(shí)顯示匹米替尼帶來了包括疼痛緩解、軀體功能提升以及整體生活質(zhì)量改善等具有臨床意義的患者報(bào)告結(jié)果（PROs）改善。在安全性方面，大多數(shù)治療相關(guān)不良事件為1-2級(jí)，整體安全性和耐受性良好且可控。

目前，匹米 替尼已 獲得NMPA和FDA授予的突破性療法認(rèn)定（BTD），并被納入

中國的優(yōu)先審評(píng)程序。2025年6月，鹽酸匹米替尼首次遞交上市申請(qǐng)（CXHS250006 3），并于2025 年12月9日完成新報(bào)任務(wù)審評(píng)，預(yù)計(jì)2026 Q1在中國上市。

索托克拉（Sonrotoclax）

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

索托克拉是百濟(jì)神州開發(fā)的一款新一代Bcl-2抑制劑。Bcl-2蛋白異常高表達(dá)在CLL/SLL等多種血液惡性腫瘤中廣泛存在，其通過阻斷細(xì)胞凋亡程序，為腫瘤細(xì)胞營造了持續(xù)存活與增殖的有利環(huán)境。Bcl-2抑制劑能特異性地結(jié)合并抑制Bcl-2蛋白，有效恢復(fù)腫瘤細(xì)胞的凋亡通路，誘導(dǎo)癌細(xì)胞死亡。

在研Bcl-2抑制劑競爭賽道中，索托克拉研發(fā)進(jìn)度位居第三，僅次于維奈克拉和利沙托克拉。百濟(jì)神州披露的數(shù)據(jù)顯示，與已上市的維奈克拉相比，索托克拉在臨床前研究及多種腫瘤模型中均展現(xiàn)出更高的藥效（效力提升超過10倍）和更優(yōu)的靶點(diǎn)選擇性，并有望克服部分耐藥問題。

在今年的ASH年會(huì)上，百濟(jì)神州公布了索托克拉單藥及聯(lián)合療法在B細(xì)胞惡性腫瘤中的最新臨床研究BGB-11417-101/202數(shù)據(jù)，與澤布替尼聯(lián)用在初治CLL/SLL患者中ORR達(dá)100%，48周時(shí)的uMRD4率達(dá)91%；與奧妥珠單抗聯(lián)用的ORR達(dá)93%，達(dá)到uMRD的中位時(shí)間為2.3個(gè)月。索托克拉單藥在R/R CLL/SLL患者中實(shí)現(xiàn)了76%的ORR和49.0%的最佳血液uMRD率。

目前，索托克拉已獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定，用于治療復(fù)發(fā)或難治性的MCL成 人患者。2025年4月，CDE正式受理索托克拉的新藥上市申請(qǐng)，并將其納入優(yōu)先審評(píng)程 序，擬用于治療既往接受過治療的CLL/SLL成人患者。同年5月，索托克拉第二項(xiàng)適應(yīng)癥中國申報(bào)上市獲受理，并已納入優(yōu)先審評(píng)，擬用于治療既往接受過抗CD20治療和BTKi治療的MCL成人患者，預(yù)計(jì)2026 Q1在中國上市。

舒瑞基奧侖賽

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q3

舒瑞基奧侖賽是科濟(jì)藥業(yè)研發(fā)的一款靶向Claudin18.2蛋白的自體CAR-T細(xì)胞治療 產(chǎn)品，主 要用于治療Claudin18.2陽性實(shí)體瘤，特別是胃/食管胃結(jié)合部癌（G/GEJC）和胰腺癌。

2025年ASCO會(huì)議上，科濟(jì)藥業(yè)公布了舒瑞基奧侖賽CT041-ST-01臨床試驗(yàn)結(jié)果。該試驗(yàn)是一項(xiàng)在中國開展的開放標(biāo)簽、多中心、隨機(jī)對(duì)照的確證性II期臨床試驗(yàn)，旨在對(duì)比舒瑞基奧侖賽注射液與現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療在Claudin18.2表達(dá)陽性、至少二線治療失敗晚期G/GEJC患者中的有效性和安全性。結(jié)果顯示，在所有隨機(jī)人群中，與標(biāo)準(zhǔn)治療組相比，舒瑞基奧侖賽可顯著延長PFS（mPFS 3.25個(gè)月vs 1.77個(gè)月；p<0.0001），并展現(xiàn)出有臨床意義的OS獲益（mOS 7.92個(gè)月vs 5.49個(gè)月，單側(cè)p=0.0416），且安全性可控。

基于CT041-ST-01研究結(jié)果，科濟(jì)藥業(yè)于2025年6月提交了舒瑞基奧侖賽的中國上市申請(qǐng)，用于至少二線治療失敗、Claudin18.2表達(dá)陽性的晚期G/GEJC患者，預(yù)計(jì)于2026 Q3獲批，有望成為全球首款上市的針對(duì)實(shí)體瘤的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。

倫康依隆妥單抗

(izalontamab brengitecan)

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q3

倫康依隆妥單抗是由百利天恒自主研發(fā)的一款潛在First-in-class EGFR×HER3雙抗ADC，雙靶點(diǎn)機(jī)制旨在克服耐藥性，目前正在全球范圍內(nèi)開展多項(xiàng)針對(duì)多種實(shí)體瘤的3期臨床試驗(yàn)。

2025年10月，百利天恒在ESMO大會(huì)公布了倫康依隆妥單抗在治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的3期臨床（NCT06118333）結(jié)果，在經(jīng)過重度預(yù)處理的患者中，確認(rèn)客觀緩解率cORR達(dá)到54.6%，中位無進(jìn)展生存期 mPFS達(dá)到8.38個(gè)月，并將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了56%，安全性可預(yù)測可管理，研究結(jié)果同步發(fā)表在《柳葉刀》。

目前倫康依隆妥單抗有包括鼻咽癌在內(nèi)的多項(xiàng)適應(yīng)癥被NMPA/FDA納入突破性治療品種名單，2025年11月，倫康依隆妥單抗用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的上市申請(qǐng)，已被CDE受理且納入優(yōu)先審評(píng)目錄，有望于2026 Q3在中國獲批。

二、感染領(lǐng)域

頭孢德羅

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

頭孢德羅是Shionogi研發(fā)的一款鐵載體頭孢菌素類抗生素，具有獨(dú)特的穿透革蘭陰性菌細(xì)胞膜的作用機(jī)制，可通過鐵載體側(cè)鏈穿透細(xì)胞外膜結(jié)合細(xì)胞外的游離鐵，與青霉素結(jié)合蛋白（PBPs）結(jié)合，繞過β-內(nèi)酰胺類抗生素常見的耐藥機(jī)制，用于治療耐碳青霉烯類革蘭陰性菌感染。

IDWeek 2025會(huì)議上Shionogi公布了為期5年的PROVE研究結(jié)果，評(píng)估了頭孢德羅在患有嚴(yán)重革蘭氏陰性病原體感染患者中的真實(shí)世界使用情況，結(jié)果表明，美國隊(duì)列的總體臨床治愈率達(dá)到70.1%，且上市5年后頭孢德羅對(duì)革蘭氏陰性菌仍保持高敏感性。

目前頭孢德羅已在美歐日等多個(gè)國家獲批上市，用于耐藥菌感染的尿路感染、醫(yī)院獲得性細(xì)菌性肺炎等患者的治療。2024年8月，CDE受理了其NDA申請(qǐng)，新報(bào)任務(wù)已于2025年11月25號(hào)完成審評(píng)，預(yù)計(jì)2026 Q1在中國獲批。

立貝韋塔單抗（libevitug）

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

立貝韋塔單抗是華輝安健開發(fā)的一款潛在First-in-Class、靶向PreS1結(jié)構(gòu)域的人源化單克隆抗體。它通過阻斷 HBV和HDV與其受體NTCP的結(jié)合，從而阻止病毒進(jìn)入肝細(xì)胞并中和 HBV/HDV 感染。立貝韋塔單抗已分別被中國CDE和美國FDA授予突破性療法認(rèn)證，用于治療慢性丁型肝炎病毒感染患者。

今年，華輝安健在AASLD大會(huì)上公布了立貝韋塔單抗治療慢性HDV感染患者的48周IIb期臨床數(shù)據(jù)（NCT05861674）。結(jié)果顯示，立貝韋塔單抗兩個(gè)劑量組的復(fù)合應(yīng)答率均顯著優(yōu)于對(duì)照組（35.0%/32.4% vs 5.0%）。同時(shí)立貝韋塔單抗在病毒學(xué)抑制、ALT復(fù)常及肝臟硬度改善方面均顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著且具有臨床意義的療效，并在48周治療期內(nèi)表現(xiàn)出良好的耐受性和優(yōu)異的安全性。

立貝韋塔單抗用于治療丁型肝炎的上市申請(qǐng)（CXSS2400142）于2024年12月獲得中國CDE的受理，是中國首個(gè)遞交NDA的丁肝治療藥物，且已被納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，目前處在一輪發(fā)補(bǔ)階段，有望在2026 Q1獲批上市。

三、心腦血管領(lǐng)域

Sotatercept

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

Sotatercept是Merck & Co研發(fā)的一款First-in-Class Ⅱ型激活素受體ACVR2A的融合蛋白，由ACVR2A胞外結(jié)構(gòu)域與IgG1的Fc結(jié)構(gòu)域融合而成，作為TGF-β超家族成員的選擇性配體陷阱，可重新平衡BMPR-Ⅱ信號(hào)傳導(dǎo)，恢復(fù)血管細(xì)胞生長平衡，抑制肺動(dòng)脈過度增殖和重塑，從而從疾病根源上改善肺動(dòng)脈高壓(PAH)。

2025年Merck & Co公布了sotatercept治療新診斷PAH成人患者的III期HYPERION試驗(yàn)的積極結(jié)果。研究顯示，與安慰劑相比，sotatercept將臨床惡化事件的風(fēng)險(xiǎn)降低了76%。該復(fù)合終點(diǎn)包括全因死亡和PAH相關(guān)住院。這種益處出現(xiàn)早且持續(xù)，sotatercept治療組有10.6%的患者經(jīng)歷至少一次臨床惡化事件，而安慰劑組為36.9%。安全性則與之前的試驗(yàn)一致。

2024年10月，sotatercept首次在中國申請(qǐng)上市，目前一輪發(fā)補(bǔ)已完成審評(píng)，有望于2026 Q1在中國獲批。

艾曲帕米（etripamil）

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

艾曲帕米是由Milestone Pharmaceuticals自主研發(fā)的一款速效L型鈣離子通道阻滯劑，半衰期大約20分鐘，通過鼻腔噴霧給藥快速起效，可由患者隨時(shí)隨地自行給藥，有望將目前在急診才能獲得的治療方式轉(zhuǎn)移至家中，為患者提供更加快速的治療方法。

2021年5月，箕星藥業(yè)和Milestone達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，獲得在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化在研藥物艾曲帕米治療陣發(fā)性室上性心動(dòng)過速（PSVT）和其它心血管疾病的獨(dú)家許可權(quán)。 2024年9月，箕星藥業(yè)宣布艾曲帕米治療PSVT患者的中國III期JX02002 臨床試驗(yàn)獲得積極頂線數(shù)據(jù)。JX02002是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究，共計(jì)500例患者入組，旨在評(píng)價(jià)患者在家中自行使用艾曲帕米以終止PSVT發(fā)作的有效性和安全性。研究達(dá)到了方案預(yù)設(shè)的主要終點(diǎn)，與安慰劑相比，服用艾曲帕米的患者在給藥后30分鐘內(nèi)，PSVT轉(zhuǎn)復(fù)為竇性心律的時(shí)間方面具有顯著優(yōu)效性（風(fēng)險(xiǎn)比=3.002；p=0.0005）。值得注意的是，在所有3期試驗(yàn)中，艾曲帕米給藥后24小時(shí)內(nèi)均未出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件。

基于艾曲帕米關(guān)鍵性III期 RAPID 研究和中國III期 JX02002 臨床研究所取得的數(shù)據(jù)結(jié)果，2025年1月，箕星藥業(yè)向NMPA提交艾曲帕米治療PSVT的上市申請(qǐng)（JXHS2500007），目前已完成新報(bào)任務(wù)審評(píng)，有望于2026 Q1在中國獲批。

普樂司蘭（plozasiran）

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

普樂司蘭是 Arrowhead 研發(fā)的First-in-Class RNAi療法，旨在減少載脂蛋白C-III（APOC3）的產(chǎn)生，從而降低甘油三酯水平，是家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）和嚴(yán)重高甘油三酯血癥（SHTG）的潛在治療方案。

2025年8月，賽諾菲與Arrowhead的子公司維亞臻生物簽署資產(chǎn)購買協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，賽諾菲將獲得在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化在研藥物普樂司蘭的權(quán)利。資產(chǎn)購買協(xié)議交割后，維亞臻將獲得賽諾菲1.3億美元的預(yù)付款，并將有資格在普樂司蘭鈉注射液在中國大陸的各種適應(yīng)癥獲批后獲得至多2.65億美元的額外里程碑付款。Arrowhead可獲得普樂司蘭鈉注射液在大中華區(qū)產(chǎn)品凈銷售額的特許權(quán)使用費(fèi)。

普樂司蘭用于治療FCS已獲得美國FDA和中國NMPA授予的突破性療法認(rèn)定。2025年1月，維亞臻向NMPA提交的普樂司蘭用于治療FCS患者的上市申請(qǐng)（JXHS2500018）獲得正式受理，并被納入優(yōu)先審批，有望于2026 Q1在中國獲批。

四、免疫領(lǐng)域

伊曲莫德

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

伊曲莫德是一款每日一次口服的選擇性 S1P1/4/5受體調(diào)節(jié)劑，目前已在美歐日多地獲批用于治療潰瘍性結(jié)腸炎（UC）。S1P是一種膜源性溶血磷脂信號(hào)分子，其受體屬于G蛋白偶聯(lián)受體，包括5種亞型（S1P1-S1P5）。伊曲莫德選擇性調(diào)節(jié)S1P1，S1P4，S1P5，通過S1P1將特定淋巴細(xì)胞亞群滯留于淋巴結(jié)，發(fā)揮抑炎作用；并避開與不良反應(yīng)相關(guān)的S1P2和S1P3，提升治療窗。

3期研究ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12結(jié)果顯示，伊曲莫德相較于安慰劑顯示出顯著療效，于2023年10月獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療中重度UC成人患者。2025年10月，云頂新耀公布了伊曲莫德在治療中重度UC的3期ENLIGHT UC研究結(jié)果，這是迄今為止亞洲UC患者中規(guī)模最大的關(guān)鍵3期試驗(yàn)，包括12周誘導(dǎo)期和40周維持期。伊曲莫德在所有主要和次要療效終點(diǎn)上均顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的顯著改善。

2024年12月，NMPA正式受理伊曲莫德用于治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎的NDA申請(qǐng)，有望于2026 Q1在中國獲批。

斯貝利單抗（sibeprenlimab）

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q2

斯貝利單抗是Visterra開發(fā)的一款抗APRIL單克隆抗體，通過限制Gd-IgA1的產(chǎn)生和免疫復(fù)合物的形成，阻斷IgA腎病免疫致病性級(jí)聯(lián)反應(yīng)中的關(guān)鍵起始步驟。目前，全球已有四款藥物獲批用于治療IgA腎病，包括Nefecon膠囊、司帕生坦片、伊普可泮膠囊和阿曲生坦片。斯貝利單抗是第一款提交上市申請(qǐng)的APRIL靶向藥物。

2025年11月25日，斯貝利單抗獲FDA加速批準(zhǔn)上市，用于治療有疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎病，通過減少蛋白尿減緩腎臟損傷，并延緩疾病向終末期腎病的進(jìn)展。此次批準(zhǔn)基于VISIONARY 3期中期分析，該分析顯示，在9個(gè)月的治療中，斯貝利單抗使蛋白尿顯著降低51%（p<0.0001），而安慰劑組為2%。該適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)可能取決于正在進(jìn)行的VISIONARY 3期研究中臨床益處的驗(yàn)證和描述，預(yù)計(jì)eGFR數(shù)據(jù)將于2026年初公布，以支持FDA的傳統(tǒng)批準(zhǔn)。

2025年7月，CDE 官網(wǎng)公示斯貝利單抗納入優(yōu)先審評(píng)目錄，2025年9月2日，其國內(nèi)上市申請(qǐng)獲 CDE 正式受理，用于治療IgA腎病成人患者，有望于2026 Q2在中國獲批。

阿伏利尤單抗（anifrolumab）

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q3

阿伏利尤單抗是阿斯利康開發(fā)的一款First-in-Class全人源化IgG1單克隆抗體，靶向I型干擾素受體1（IFNAR1），從而阻斷I型干擾素的活性。IFNAR1與IFNAR2可形成異二聚體IFN-α/β 受體，是參與調(diào)控系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）炎癥通路的細(xì)胞因子，在其病理生理學(xué)中起著核心作用，I型干擾素受體信號(hào)的增加與疾病活動(dòng)度和嚴(yán)重程度增加相關(guān)。

2021年8月，阿伏利尤單抗首次獲FDA批準(zhǔn)上市，用于接受標(biāo)準(zhǔn)治療的中重度SLE成人患者。多項(xiàng)注冊(cè)性臨床研究（III期TULIP-1/TULIP-2/II期MUSE）的數(shù)據(jù)表明，與安慰劑相比，在標(biāo)準(zhǔn)治療基礎(chǔ)上，接受阿伏利尤單抗治療的患者實(shí)現(xiàn)皮膚及關(guān)節(jié)多器官系統(tǒng)的整體疾病活動(dòng)度減少，同時(shí)口服皮質(zhì)類固醇（OCS）的使用也持續(xù)減少。

2025年8月20日，CDE官網(wǎng)顯示，阿伏利尤單抗注射液上市申請(qǐng)已獲受理，用于治療SLE患者，有望于2026 Q3在中國獲批。

五、罕見病領(lǐng)域

伏索利肽（vosoritide）

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

伏索利肽由BioMarin研發(fā)，用于治療骨骺尚未閉合兒童患者的軟骨發(fā)育不全生長障礙。在軟骨發(fā)育不全患者中，由于成纖維細(xì)胞生長因子受體3基因（FGFR3）發(fā)生功能獲得性突變，骨組織生成中的重要過程軟骨內(nèi)骨生長受到負(fù)向調(diào)控。伏索利肽是一種C型利鈉肽（CNP）類似物，作為FGFR3下游信號(hào)通路的正向調(diào)節(jié)劑，可促進(jìn)軟骨內(nèi)骨生長。

2021年11月，美國FDA加速批該藥用于增加5歲及以上骨骺（生長板）未閉合的軟骨發(fā)育不全兒科患者的線性生長。該藥是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)用于軟骨發(fā)育不全兒童的治療藥物。BioMarin在2025 ASBMR年會(huì)上公布的新數(shù)據(jù)進(jìn)一步證實(shí)了其治療軟骨發(fā)育不全的療效，3期CANOPY長期擴(kuò)展研究（111-302）表明，伏索利肽在青春期后仍能持續(xù)促進(jìn)生長，治療組男性比未治療者多生長7.55厘米，女性多生長8.07厘米。

2025年9月5日，CDE官網(wǎng)顯示伏索利肽的上市申請(qǐng)已獲受理，根據(jù)其注冊(cè)臨床研究信息，推測其適應(yīng)癥為兒童軟骨發(fā)育不全。此前已于2025年8月正式納入優(yōu)先審評(píng)目錄，有望于2026 Q1在中國獲批。

rilzabrutinib

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

rilzabrutinib是Sanofi研發(fā)的一款口服，可逆的BTK共價(jià)抑制劑，通過抑制巨噬細(xì)胞介導(dǎo)的血小板破壞，減少致病性自身抗體產(chǎn)生的雙重作用機(jī)制增加免疫性血小板減少癥（ITP）患者的血小板計(jì)數(shù)，降低出血風(fēng)險(xiǎn)。

2025年8月，賽諾菲宣布rilzabrutinib在美國獲得FDA批準(zhǔn)，成為全球首個(gè)用于治療免疫性血小板減少癥的BTK抑制劑。此次批準(zhǔn)基于關(guān)鍵的LUNA 3（NCT04562766）3期臨床研究，在202名成年持續(xù)性或慢性免疫性血小板減少癥患者中評(píng)估了rilzabrutinib的療效和安全性。結(jié)果表明，在第25周，rilzabrutinib組患者在血小板反應(yīng)持久性（23% vs 0%；p<0.0001），首次血小板反應(yīng)時(shí)間（36天 vs 未達(dá)到；p<0.0001）和患者健康生活質(zhì)量評(píng)分均有整體提高，且安全性良好。

目前rilzabrutinib獲得了FDA授予的ITP快速通道和孤兒藥認(rèn)定。賽諾菲于2024年12月在中國提交了rilzabrutinib的上市申請(qǐng)，用于治療原發(fā)免疫性血小板減少癥，目前新報(bào)任務(wù)已完成審評(píng)，有望于2026 Q1在中國獲批。

Onasemnogene abeparvovec

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q3

onasemnogene abeparvovec是諾華開發(fā)的一款基于腺相關(guān)病毒（AAV9）載體的基因治療藥物，用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）。SMA是一種嚴(yán)重的遺傳性、進(jìn)行性神經(jīng)肌肉疾病，會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的肌肉萎縮和多種疾病相關(guān)并發(fā)癥，是嬰兒死亡最常見的遺傳原因，也是最常見的罕見病之一。SMA由運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1（SMN1）突變引起，而該藥攜帶SMN1的功能性拷貝，通過單次注射即可實(shí)現(xiàn)肌肉細(xì)胞持續(xù)產(chǎn)生全長SMN蛋白，有望獲得終身臨床療效，恢復(fù)患者的正常肌肉功能，阻止疾病進(jìn)展。

目前，全球共有三款獲批的SMA治療藥物，其中onasemnogene abeparvovec是唯一一款一次性基因療法。2019年該藥首次獲得FDA批準(zhǔn)，靜脈注射用于治療2歲以下攜帶SMN1基因突變的SMA患者。2025年11月，該藥品再次獲批，鞘內(nèi)注射用于治療被確診為SMN1突變的2歲及以上SMA患者，此次獲批基于注冊(cè)性III期STEER研究的數(shù)據(jù)，并有開放標(biāo)簽Ⅲ期研究STRENGTH的數(shù)據(jù)支持。結(jié)果顯示，治療組患者的運(yùn)動(dòng)功能獲得了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善，患者出現(xiàn)了在疾病自然病程中通常無法觀察到的運(yùn)動(dòng)能力，且療效在52周的隨訪期內(nèi)得以維持。

2025年8月2日，onasemnogene abeparvovec鞘內(nèi)注射液在中國提交上市申請(qǐng)。此前，該藥物已被納入優(yōu)先審評(píng)程序，擬用于治療6月齡及以上5q型脊髓性肌萎縮癥患者，有望于2026 Q3在中國獲批。

六、其他領(lǐng)域

特澤利尤單抗（tezepelumab）

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

特澤利尤單抗是由安進(jìn)與阿斯利康聯(lián)合開發(fā)，是全球首個(gè)也是唯一一個(gè)已上市的靶向TSLP的單克隆抗體。特澤利尤單抗可阻斷TSLP，進(jìn)而抑制TSLP介導(dǎo)的炎癥通路。TSLP是一種關(guān)鍵的上皮細(xì)胞因子，位于多種炎癥級(jí)聯(lián)反應(yīng)的上游，與哮喘、慢性鼻-鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）、慢性阻塞性肺疾病（COPD）、嗜酸性食管炎（EoE）等疾病相關(guān)。

2021年12月，特澤利尤單抗首次在美國獲批上市，用于作為12歲及以上兒童和成人重度哮喘患者的附加維持治療。2022年9月又分別于歐洲和日本上市?；贗II期 WAYPOINT試驗(yàn)的有效性和安全性數(shù)據(jù)，2025年10月，特澤利尤單抗再獲FDA批準(zhǔn)并 且適應(yīng)癥擴(kuò)至CRSwNP。此外，針對(duì)EoE，COPD，塵螨過敏等適應(yīng)癥已處于臨床后期階段。據(jù)阿斯利康2024年報(bào)，特澤利尤單抗全年收入達(dá)到12.19億美元。

2024年11月特澤利尤單抗NDA申請(qǐng)已獲CDE受理，擬用于哮喘患者的治療，目前處于一輪發(fā)補(bǔ)階段，有望于2026 Q1在中國獲批。

洛替拉納（lotilaner）

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

洛替拉納是由Tarsus Pharmaceuticals開發(fā)的一款γ-氨基丁酸門控氯離子通道（GABA-Cl）非競爭性拮抗劑，用于治療蠕形螨性瞼緣炎。蠕形螨是該疾病的根本致病因素，洛替拉納可選擇性抑制蠕形螨體內(nèi)的GABA-Cl通道導(dǎo)致重提麻痹及死亡。同時(shí)，該藥物具有高度親脂性，有利于其在螨蟲寄生的睫毛毛囊皮脂環(huán)境中充分吸收，從而增強(qiáng)局部治療效果。

洛替拉納于2023年7月在美國獲批上市，是目前全球唯一一款靶向GABA-Cl通道的拮抗劑藥物，同時(shí)也是唯一一款獲批用于治療蠕形螨性瞼緣炎的藥物。其FDA批準(zhǔn)主要基于兩項(xiàng)關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)（NCT04475432/NCT04784091）研究結(jié)果，兩項(xiàng)研究共入組800余名患者，均成功達(dá)到主要和次要終點(diǎn)，且未觀察到具有臨床意義的嚴(yán)重不良反應(yīng)。在中國注冊(cè)進(jìn)展方面, 2023年10月公布的III期臨床研究結(jié)果（NCT05629390）同樣顯示出明確的療效和良好的安全性。結(jié)果表明，洛替拉納在蠕形螨感染根除率方面具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性優(yōu)勢（p<0.001），在眼瞼袖套狀分泌物治愈率方面雖呈陽性趨勢但未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性（p=0.15），整體耐受性良好。

2021年，Tarsus Pharmaceuticals與聯(lián)拓生物達(dá)成許可協(xié)議，授予聯(lián)拓生物在大中華區(qū)（中國大陸及港澳臺(tái)地區(qū)）對(duì)洛替拉納的獨(dú)家開發(fā)與商業(yè)化權(quán)益。2024年5月，遠(yuǎn)大醫(yī)藥與聯(lián)拓生物及Tarsus Pharmaceuticals達(dá)成產(chǎn)品引進(jìn)戰(zhàn)略合作，在滿足相關(guān)交割條件后，遠(yuǎn)大醫(yī)藥獲得洛替拉納在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)益。2024年12月，遠(yuǎn)大醫(yī)藥向NMPA提交的洛替拉納滴眼液用于治療蠕形螨性瞼緣炎的上市申請(qǐng)（JXHS2400107）獲得受理,有望于2026 Q1在中國獲批。

呫諾美林+曲司氯銨 (KarXT)

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

呫諾美林+曲司氯銨是一款復(fù)方毒蕈堿類抗精神病藥物，由呫諾美林（xanomeline）和曲司氯銨（trospium）組成。呫諾美林是一種針對(duì) M1和 M4 型毒蕈堿乙酰膽堿受體 (mAChR) 的激動(dòng)劑，能夠激活中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的膽堿能通路，曲司氯銨是mAChR的拮抗劑，可減少呫諾美林的錐體外系反應(yīng)，在維持藥物中樞作用的同時(shí)提高藥物的耐受性。

2024年10月29日，再鼎醫(yī)藥宣布其在中國進(jìn)行的KarXT治療精神分裂癥的3期試驗(yàn)取得積極結(jié)果。試驗(yàn)結(jié)果顯示，與安慰劑相比，KarXT組患者第五周的PANSS總分降低9.2分（-16.9 vs -7.7，p=0.0014）。該研究達(dá)到了試驗(yàn)的所有主要和次要終點(diǎn)，KarXT組在第 5 周時(shí) PANSS 陽性癥狀分量表評(píng)分、PANSS 陰性癥狀分量表評(píng)分、PANSS 陰性 Marder 因子評(píng)分、臨床總體印象嚴(yán)重程度量表評(píng)分以及PANSS應(yīng)答比例均有顯著改善。

2024年9月，美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)KarXT上市，用于治療成人精神分裂癥。2025年9月，KarXT首次被納入《中國精神分裂癥防治指南（2025版）》，這是其在全球首次被納入國家級(jí)指南，2025年1月18日KarXT的上市申請(qǐng)獲CDE受理，目前新報(bào)任務(wù)已完成審評(píng)，有望于2026 Q1在中國獲批。

德莫奇單抗 （Exdensur）

預(yù)計(jì)批準(zhǔn)時(shí)間：2026 Q1

德莫奇單抗是GSK開發(fā)的一種長效的人源化單克隆抗IL-5抗體，它通過與IL-5高親和力結(jié)合，阻斷IL-5與其受體相互作用，從而抑制嗜酸性粒細(xì)胞的增殖與活化。與第一代抗IL-5單抗如美泊利珠單抗相比，德莫奇單抗具有更長的半衰期和更高的結(jié)合親和力，每半年只需注射一次，顯著提升了患者的用藥便利性和依從性。

2025年12月16日，美國FDA已批準(zhǔn)Exdensur作為12歲及以上嗜酸性粒細(xì)胞表型嚴(yán)重哮喘患者的附加維持治療藥物。此次批準(zhǔn)基于III期SWIFT-1和SWIFT-2試驗(yàn)的研究數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)表明，每年兩次給藥可持續(xù)減少哮喘急性發(fā)作，與安慰劑相比，52周內(nèi)顯著降低了年化哮喘急性發(fā)作率（AER）（58%/48%)。匯總分析顯示，需要住院和/或急診就診的臨床顯著急性發(fā)作的年化發(fā)生率降低了72%。Exdensur是首個(gè)用于該適應(yīng)癥的超長效生物制劑，每年僅需兩次給藥即可持續(xù)抑制2型炎癥。

2025年1月1日，CDE網(wǎng)站顯示德莫奇單抗已在中國申報(bào)上市，根據(jù)臨床試驗(yàn)進(jìn)展，推測此次申報(bào)的適應(yīng)癥為重度嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘（SEA），目前處于一輪發(fā)補(bǔ)階段，有望于2026 Q1在中國獲批。

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