12月18日，艾威藥業(yè)（IVIEW Therapeutics中國子公司）宣布，其自主研發(fā)的創(chuàng)新基因治療藥物GVB-2001已成功完成原發(fā)性開角型青光眼首例患者治療。該治療由蘇州大學附屬第一醫(yī)院眼科主任陸培榮教授主導實施，目前患者已完成2周隨訪，未發(fā)生與藥物相關(guān)的不良事件，眼壓呈現(xiàn)下降趨勢，標志著這款適用于所有開角型青光眼患者的基因療法在人體臨床應用中邁出關(guān)鍵一步。

GVB-2001是IVIEW Therapeutics針對原發(fā)性開角型青光眼開發(fā)的基因治療候選藥物，也是無需篩選基因背景、適用于所有原發(fā)性開角型青光眼患者的基因療法。其采用優(yōu)化的自互補腺相關(guān)病毒載體，通過單次前房注射將治療性基因精準遞送至青光眼發(fā)病核心部位 —— 小梁網(wǎng)，通過調(diào)節(jié)細胞功能增強房水外流能力，實現(xiàn)快速、持續(xù)的眼壓控制，從病理機制層面干預疾病進展，從根源上降低視神經(jīng)損傷風險。

據(jù)艾威藥業(yè)新聞稿介紹，相較于傳統(tǒng)治療手段，GVB-2001展現(xiàn)出三大核心突破：一是打破基因類型限制，無需區(qū)分患者基因突變類型，覆蓋全球近6000萬原發(fā)性開角型青光眼患者，解決了現(xiàn)有靶向基因療法適用人群狹窄的痛點；二是實現(xiàn)一次性給藥長效獲益，臨床前研究證實其降壓效果穩(wěn)定持久，避免了傳統(tǒng)滴眼液需終身使用、依從性差的問題，也減少了長期用藥帶來的眼表刺激等副作用；三是靶向遞送效率高，精準作用于病變組織，降低了手術(shù)治療可能帶來的創(chuàng)傷、瘢痕形成等風險，為難治性病例提供了全新治療選擇。

本次接受治療的首例患者干預眼已處于無光感狀態(tài)，且既往接受過多次抗青光眼手術(shù)，術(shù)后眼壓持續(xù)控制不佳，屬于臨床公認的難治性病例。在通過嚴格的臨床篩選與倫理審查后，患者于近期接受了GVB-2001單次前房注射治療。截至術(shù)后2周隨訪節(jié)點，患者眼部耐受性良好，未出現(xiàn)與藥物相關(guān)的不良事件，也未發(fā)生明顯的前房炎癥、眼壓突然升高等臨床關(guān)注的安全性風險，同時患者眼壓已呈現(xiàn)下降趨勢，有望逐步擺脫對多種抗眼壓藥物的依賴，為后續(xù)治療帶來積極信號，后續(xù)將繼續(xù)對患者進行長期密切隨訪，持續(xù)監(jiān)測藥物的安全性、療效穩(wěn)定性及長期獲益。

參考資料：
[1]艾威藥業(yè)新聞稿

免責聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。