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IgA腎病是我國(guó)最常見(jiàn)的原發(fā)性腎小球疾病，也是導(dǎo)致終末期腎病的主要原因之一。

近年來(lái)，隨著醫(yī)學(xué)界對(duì)IgA腎病發(fā)病機(jī)制的深入了解，新藥研發(fā)陸續(xù)取得重要進(jìn)展。

其中，補(bǔ)體系統(tǒng)在IgA腎病中的作用也日益受到關(guān)注（招募信息在文章結(jié)尾）。

什么是補(bǔ)體系統(tǒng)？

補(bǔ)體系統(tǒng)是先天免疫的重要組成部分，它一旦激活，就會(huì)迅速產(chǎn)生大量炎性因子，介導(dǎo)組織與器官損傷。

補(bǔ)體系統(tǒng)直接參與對(duì)腎臟的攻擊

目前常用“四重打擊”學(xué)說(shuō)來(lái)解釋IgA腎病的發(fā)病過(guò)程：

• 第一重打擊是黏膜免疫異常，產(chǎn)生致病性IgA1；

• 第二 重打擊 是針對(duì)致病性 IgA1 ，產(chǎn)生相應(yīng) 抗體；

• 第三 重打擊 是抗原與抗體結(jié)合，形成免疫復(fù)合物；

• 第四重打擊是免疫復(fù)合物沉積在腎臟，激活補(bǔ)體系統(tǒng)和其他介質(zhì)，引發(fā)腎臟炎癥和纖維化。

值得注意的是，前三個(gè)步驟并未對(duì)腎臟造成直接損傷，第四步則是導(dǎo)致腎組織實(shí)質(zhì)性損害的關(guān)鍵。

在這一過(guò)程中，補(bǔ)體系統(tǒng)扮演了“執(zhí)行者”的角色，直接參與了對(duì)腎臟的攻擊。

為什么新藥靶向補(bǔ)體C3？

補(bǔ)體系統(tǒng)可通過(guò)三條途徑激活：經(jīng)典途徑、替代途徑和凝集素途徑。

C3是血清中含量最高的補(bǔ)體成分，所有激活途徑都會(huì)引發(fā)C3活化及其組分C3b在靶目標(biāo)上的沉積。

因此，C3也被視為補(bǔ)體系統(tǒng)的“關(guān)鍵先生”，從機(jī)制上看，靶向抑制C3的藥物有望為IgA腎病的治療提供新策略。

RG002C0106是什么藥？

RG002C0106注射液 是一種靶向抑制補(bǔ)體C3生成的新藥，給藥方式為皮下注射。

該藥采用先進(jìn)的GalNAc遞送技術(shù)，可將siRNA片段特異性遞送到肝細(xì)胞，通過(guò)RNA干擾機(jī)制，特異性抑制肝臟生成C3，從而阻斷補(bǔ)體激活通路，減輕腎臟炎癥與損傷，進(jìn)而達(dá)到治療IgA腎病的目的。

什么意思呢？

這就好比RG002C0106像個(gè)“精準(zhǔn)快遞員”：它帶著“停工指令”直奔肝臟，指令讓肝臟停止生產(chǎn)在腎臟里“搗亂搞破壞”的壞分子--C3。C3生產(chǎn)大幅度減少，腎臟受到的攻擊（炎癥和損傷）也就隨之減少，從而達(dá)到治療IgA腎病、保護(hù)腎臟的目的。

簡(jiǎn)單理解就是：RG002C0106從源頭（肝臟）精準(zhǔn)切斷“破壞分子”C3的生產(chǎn)，讓腎臟少受傷害！

RG002C0106注射液具有治療頻率較低、患者依從性好、藥效持久的優(yōu)勢(shì)。

I期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，RG002C0106注射液能夠顯著持續(xù)降低血清C3水平，并有效抑制補(bǔ)體通路活性。

II期臨床試驗(yàn)開(kāi)啟招募

目前，該藥正在開(kāi)展II期臨床試驗(yàn)，并招募IgA腎病患者。

01

誰(shuí)能參加？

• 年齡18~65歲；

• 經(jīng)腎活檢確診為原發(fā)性IgA腎??；

• 24小時(shí)尿蛋白≥0.75g；

• eGFR≥30mL/min/1.73m2；

• 已接受穩(wěn)定劑量的基礎(chǔ)治療（如普利/沙坦、列凈類等）至少12周。

滿足上述主要條件的腎友可報(bào)名參加，工作人員將進(jìn)一步審核資料并溝通確認(rèn)最終入組資格。

02

有哪些醫(yī)院參與？

目前全國(guó)有15家臨床研究中心參與本項(xiàng)目，包括北京大學(xué)第一醫(yī)院、四川省人民醫(yī)院、廣東省人民醫(yī)院等。

03

如何報(bào)名？

有意了解或參與的IgA腎友，可以掃描下方二維碼聯(lián)系腎上線工作人員進(jìn)行咨詢和報(bào)名。

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