自身免疫疾病CAR-T療法有望明年遞交上市申請

Kyverna Therapeutics宣布，其在研療法mivocabtagene autoleucel（miv-cel，原名KYV-101）用于治療僵人綜合征（SPS）的注冊性2期臨床試驗(yàn)KYSA-8獲得積極的頂線結(jié)果。Miv-cel是一款全人源、自體、CD19靶向并采用CD28共刺激結(jié)構(gòu)域的CAR-T細(xì)胞療法。SPS是一種致殘性強(qiáng)、進(jìn)展性的自身免疫疾病，目前尚無獲得美國FDA批準(zhǔn)的治療手段。

研究結(jié)果顯示，miv-cel在所有主要和次要終點(diǎn)上均取得具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的臨床獲益，單次給藥即可實(shí)現(xiàn)殘疾狀態(tài)的逆轉(zhuǎn)，并使患者停止既往免疫治療。在運(yùn)動功能方面，miv-cel在定時25英尺步行測試（T25FW）中帶來了顯著且持久的改善，與基線相比，第16周的中位改善幅度達(dá)到46%（p=0.0002），其中81%的患者步行能力改善超過20%，這是被認(rèn)為具有臨床意義的閾值。安全性方面，miv-cel整體耐受性良好。Kyverna計(jì)劃于2026年上半年就SPS適應(yīng)癥遞交miv-cel的生物制品許可申請（BLA）。根據(jù)新聞稿，該療法有望成為首個獲FDA批準(zhǔn)用于自身免疫疾病的CAR-T療法。

突破性抗癌療法2/3期試驗(yàn)再傳積極結(jié)果

ImmunityBio宣布，在對卡介苗（BCG）無應(yīng)答的高危高級別僅乳頭狀病變的非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者中，BCG聯(lián)合Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept）展現(xiàn)積極療效。

這次所公布的QUILT-3.032臨床2/3期研究共納入80例受試者；在36個月時，疾病特異性生存率為96%，無進(jìn)展生存率為83%，顯示出Anktiva在不伴原位癌（CIS）的高級別乳頭狀NMIBC人群中的長期療效持續(xù)性。此外，12個月與36個月的膀胱切除手術(shù)避免率分別達(dá)到92%和82%，進(jìn)一步支持其持久應(yīng)答與膀胱保留效果。安全性方面，Anktiva聯(lián)合BCG的耐受性良好，安全性特征與單用BCG一致。

Anktiva是一款I(lǐng)L-15超級激動劑。該療法在2019年獲FDA授予突破性療法認(rèn)定，用于與BCG聯(lián)合治療此前對BCG應(yīng)答不佳的非肌層浸潤性原位膀胱癌患者。2024年4月，美國FDA批準(zhǔn)Anktiva與BCG聯(lián)合使用，用于治療對BCG無應(yīng)答且伴有原位癌的非肌層浸潤性膀胱癌成年患者，這些患者伴或不伴有乳頭狀腫瘤。值得一提的是，行業(yè)媒體Evaluate曾將這款療法列為2024年有望獲批的10款潛在重磅療法之一。

創(chuàng)新單抗免疫療法向FDA遞交上市申請

Vanda Pharmaceuticals宣布，已向美國FDA遞交其在研療法imsidolimab的生物制品許可申請，用于治療泛發(fā)性膿皰型銀屑病（GPP）。GPP是一種罕見、慢性且可能危及生命的自身炎癥皮膚疾病，典型表現(xiàn)為廣泛膿皰與紅斑的突發(fā)發(fā)作，并伴隨發(fā)熱、乏力等全身癥狀；其主要驅(qū)動因素為

IL36RN

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此次BLA申報(bào)主要基于全球3期GEMINI-1與GEMINI-2研究的積極結(jié)果。分析顯示，單次靜脈給藥即可實(shí)現(xiàn)快速疾病清除，使患者達(dá)到皮損“清除”或“幾乎清除”的皮膚狀態(tài)；并且在隨后約2年的維持研究中，通過每月給藥療效得以持續(xù)。安全性方面，imsidolimab表現(xiàn)出良好的安全性特征，未觀察到具有臨床意義的安全性信號。

參考資料：

[1] Vanda Announces Submission of Biologics License Application to the FDA for Imsidolimab for the Treatment of Generalized Pustular Psoriasis. Retrieved December 16, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/vanda-announces-submission-of-biologics-license-application-to-the-fda-for-imsidolimab-for-the-treatment-of-generalized-pustular-psoriasis-302641858.html

[2] Kyverna Therapeutics Announces Positive Topline Data from Registrational KYSA-8 Trial of Miv-cel (KYV-101) in Stiff Person Syndrome. Retrieved December 16, 2025 from https://ir.kyvernatx.com/news-releases/news-release-details/kyverna-therapeutics-announces-positive-topline-data

[3] ANKTIVA? with BCG Demonstrates 96% Survival from Bladder Cancer at Three Years with Median Survival Not Yet Reached in BCG-Unresponsive High-Grade Papillary-Only Non-Muscle Invasive Bladder Cancer. Retrieved December 16, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251216185945/en/ANKTIVA-with-BCG-Demonstrates-96-Survival-from-Bladder-Cancer-at-Three-Years-with-Median-Survival-Not-Yet-Reached-in-BCG-Unresponsive-High-Grade-Papillary-Only-Non-Muscle-Invasive-Bladder-Cancer

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