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MG領(lǐng)域重磅新藥進(jìn)入醫(yī)保，惠及廣大gMG患者群眾。

重癥肌無力（MG）是獲得性神經(jīng)-肌肉接頭傳遞障礙的自身免疫性疾病，乙酰膽堿受體（AChR）抗體是最常見的致病性抗體。肌無力常從單一肌群開始，逐漸累及其他肌群直至全身，轉(zhuǎn)化為全身型MG（gMG）。2025年5月我國自主研發(fā)的創(chuàng)新型雙靶點生物制劑注射用泰它西普（商品名：泰愛）獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，新增第三個適應(yīng)癥，適用于抗AChR抗體陽性的成人gMG患者，該新增適應(yīng)癥已被納入2025年12月7日最新發(fā)布的《2025年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，于2026年1月1日正式執(zhí)行，這將有力推動該疾病治療向著更高效、更普惠的方向邁進(jìn)。

獲批新適應(yīng)癥當(dāng)年被納入醫(yī)保目錄，我國自主研發(fā)的泰它西普具備哪些優(yōu)勢？

作為我國首個靶向BLyS/APRIL的原研雙靶點生物制劑，泰它西普的準(zhǔn)入歷程展現(xiàn)出我國制藥企業(yè)以實際行動助力患者可及的擔(dān)當(dāng)。其系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）適應(yīng)癥在2023年獲批當(dāng)年即主動降價58%進(jìn)入國家醫(yī)保目錄，年治療費用降至約10萬元，今年5月獲批的gMG適應(yīng)癥亦于年底迅速納入醫(yī)保目錄，可以看到企業(yè)通過持續(xù)推動創(chuàng)新生物制劑準(zhǔn)入與可負(fù)擔(dān)性，切實讓更多患者早日受益。我國目前約有20萬中國gMG患者，隨著泰它西普gMG適應(yīng)癥的獲批，這將極大的減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，并有助于患者在這一重磅強效的創(chuàng)新藥物中持久獲益，進(jìn)一步增加臨床用藥的可及性。

泰它西普適應(yīng)癥范圍從SLE、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）擴展至重癥肌無力，源于兩大核心支撐：得益于泰它西普在SLE和RA治療中積累的豐富臨床數(shù)據(jù)與良好安全性記錄，其gMG適應(yīng)癥的審批進(jìn)程顯著提速。此前泰它西普gMG適應(yīng)癥被國家藥監(jiān)局納入突破性治療品種和優(yōu)先審評，即體現(xiàn)了監(jiān)管機構(gòu)對其臨床價值的認(rèn)可。2025年12月7日最新醫(yī)保目錄發(fā)布，泰它西普治療gMG的適應(yīng)癥首次被納入其中，成為新版醫(yī)保目錄中gMG領(lǐng)域唯一*采用皮下注射且新增的生物制劑。這一給藥方式具有使用便捷、患者可居家自行操作、減少反復(fù)就醫(yī)奔波、提高治療依從性等優(yōu)勢，有望為gMG患者帶來療效相當(dāng)、價格親民、用藥便捷的治療選擇。

注：截至發(fā)文日期2025年12月12日前

臨床證據(jù)亮眼：

泰它西普快速、持久改善重癥肌無力癥狀

泰它西普是一種注射用重組人B淋巴細(xì)胞刺激因子受體-抗體融合蛋白，可同時抑制B淋巴細(xì)胞刺激因子（BLyS）和增殖誘導(dǎo)配體（APRIL）過度表達(dá)，阻止B細(xì)胞異常分化和成熟，減少MG相關(guān)自身抗體的產(chǎn)生，從而發(fā)揮治療作用[1]。通過精準(zhǔn)地識別并耗竭異?；钴S的、可能導(dǎo)致自身免疫性疾病的B細(xì)胞，泰它西普可以助力患者重建一個更加穩(wěn)定和諧的免疫環(huán)境，換言之，其不僅有助于控制疾病本身活動性，還減少了由于免疫系統(tǒng)過度耗竭而引起的感染風(fēng)險?？傮w而言，泰它西普這種直擊致病性抗體產(chǎn)生源頭的“雙靶點、上游阻斷、對因治療”的作用機制有助于減輕自身免疫反應(yīng)，重塑免疫穩(wěn)態(tài)，進(jìn)而持久改善MG患者的癥狀。故在今年發(fā)布的《中國重癥肌無力診斷和治療指南（2025版）》中，推薦泰它西普用于治療抗AChR抗體陽性gMG成人患者[2]。

在2025年4月5~9日于美國召開的第77屆神經(jīng)病學(xué)學(xué)會年會（AAN）會議上公布了泰它西普針對成人gMG的Ⅲ期臨床數(shù)據(jù)[3]，結(jié)果顯示：

• 肌無力癥狀顯著改善：自第4周起，泰它西普相較安慰劑組顯著改善患者M(jìn)G-ADL和QMG評分（P＜0.01），并持續(xù)至24周，第24周時MG-ADL評分降低5.74分，比安慰劑組較基線的改善高4.83分（P＜0.001），QSM評分降低8.66分，比安慰劑組較基線的改善高6.39分（P＜0.001）。

圖 A圖：泰它西普治療組和安慰劑組患者M(jìn)G-ADL評分較基線的變化情況；B圖：泰它西普治療組和安慰劑組患者QMG評分較基線的變化情況

• 起效迅速、臨床獲益顯著：在治療應(yīng)答方面，自第4周起，泰它西普組有48.1%的患者M(jìn)G-ADL較基線降低≥3分，40.7%的患者QMG較基線降低≥5分；24周時，泰它西普組98.1%的患者M(jìn)G-ADL降低≥3分，87%的患者QSM降低≥5分，均顯著高于安慰劑組（P＜0.001）。

圖 A圖：泰它西普治療組和安慰劑組患者M(jìn)G-ADL評分較基線降低≥3分的患者比例；B圖：泰它西普治療組和安慰劑組患者QMG評分較基線降低≥5分的患者比例

• 安全性良好，與此前安全性特征保持一致：在安全性方面，在本項研究中泰它西普表現(xiàn)出的安全性特征與此前其在SLE、RA、進(jìn)行性系統(tǒng)性硬化癥、IgA腎病中的臨床試驗數(shù)據(jù)以及上市后監(jiān)測數(shù)據(jù)一致。

上述研究結(jié)果驗證了泰它西普在快速、顯著、持續(xù)改善gMG患者臨床癥狀方面的療效，同時還具備可靠安全性。在用藥方面，泰它西普使用劑量為240mg/次，每周皮下注射一次，患者可居家使用，避免了頻繁往返醫(yī)院對工作和生活帶來的影響。遵照目前說明書，該藥物的皮下注射部位為大腿、腹部和上臂，在室溫條件下從復(fù)溶到完成皮下注射的總時間不應(yīng)超過4小時。本品給藥期間，經(jīng)臨床醫(yī)生充分評估患者使用本品的安全耐受性后決定是否需要下調(diào)劑量。在特殊人群中，輕度肝功能損害及輕、中度腎功能損害患者無需進(jìn)行劑量調(diào)整。

結(jié)語

泰它西普憑借其獨特的雙靶點機制，在顯著提升療效的同時保障治療安全，有效助力“雙達(dá)標(biāo)”治療目標(biāo)的落地，今年獲批gMG新適應(yīng)癥并納入最新醫(yī)保目錄更是為國內(nèi)約20萬名重癥肌無力患者點燃了全新希望！我們相信，隨著泰它西普在臨床的廣泛應(yīng)用，必將惠及更廣泛的患者群體，幫助他們重建“有力”人生。展望未來，泰它西普不僅重塑gMG治療格局，其創(chuàng)新機制更有望為其他B細(xì)胞相關(guān)的神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病開辟全新的治療路徑！

參考文獻(xiàn)：

[1]戴廷軍，焉傳祝. 重癥肌無力的免疫靶向治療進(jìn)展[J]. 重慶醫(yī)科大學(xué)學(xué)報,2024,49(5):603-609.

[2]中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會神經(jīng)免疫學(xué)組 . 中國重癥肌無力診斷和治療指南（2025版）[J]. 中華神經(jīng)科雜志, 2025, 58(7): 721-741.

[3]Yin J, Zhao M, Xu X, et al. A multicenter, randomized, open‐label, phase 2 clinical study of telitacicept in adult patients with generalized myasthenia gravis[J]. European Journal of Neurology, 2024 Aug;31(8):e16322.

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