12月11日，賽諾菲（Sanofi）宣布其血友病siRNA（小干擾RNA）創(chuàng)新非因子療法——芬妥司蘭鈉注射液已正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，適用于患有以下疾病的12 歲及以上兒童和成人患者的常規(guī)預防治療，以防止出血或降低出血發(fā)作的頻率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，F(xiàn)VIII<1%）或存在或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，F(xiàn)IX<1%）。該療法通過每年最少6次皮下注射的創(chuàng)新機制，有望破解血友病人群長期面臨的"出血"與"針頭"雙重負擔。

血友病是中國首批被納入目錄的罕見病之一?；颊咭蛳忍烊狈μ囟蜃樱媾R自發(fā)性或創(chuàng)傷后過度出血的風險，終生伴隨"血流不止"的威脅與痛苦。如不能很好控制，最終可導致關節(jié)損傷、變形乃至殘疾，甚至威脅生命。

芬妥司蘭鈉注射液是通過降低抗凝血酶(AT)水平實現(xiàn)治療的血友病藥物，其每年僅需最少六次皮下注射，可通過預充注射筆或西林瓶與注射器進行給藥，從而為患者提供持續(xù)穩(wěn)定的保護。通過降低抗凝血酶——一種抗凝蛋白，芬妥司蘭鈉注射液可促使凝血酶生成增加，從而恢復血友病患者的凝血功能。該藥物采用小干擾RNA(siRNA)技術，使其能夠達成低給藥頻率、皮下注射以及低注射劑量。

此次獲批主要基于ATLAS 3期臨床研究數(shù)據(jù)。研究結果表明，與按需治療相比，接受芬妥司蘭鈉注射液治療的患者，無論是否伴有抑制物，均顯示出顯著療效：合并抑制物患者平均年化出血率（ABR）降低73%，無抑制物患者ABR降低71%。該數(shù)據(jù)證實其在廣泛血友病人群中均可提供有效的出血保護，顯著降低出血風險，且具有良好的安全性。

參考資料：
[1]一年最少6針皮下注射，血友病領域首個降低抗凝血酶創(chuàng)新療法賽菲因?在華獲批. From https://www.prnasia.com/story/515632-1.shtml

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