12月10日，賽諾菲宣布其RNAi療法芬妥司蘭（Fitusiran，中文商品名：賽菲因，英文商品名：Qfitlia）獲得國家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于患有以下疾病的12歲及以上兒童和成人患者的常規(guī)預(yù)防治療，以防止出血或降低出血發(fā)作頻率：①存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，F(xiàn)VIII<1%）或②存在或不存在凝血因子IX抑制物抑制物的重型B型血友�。ㄏ忍煨阅蜃覫X缺乏，F(xiàn)IX<1%）患者。該產(chǎn)品是血友病領(lǐng)域首款RNAi療法，一年最少只需注射6次。

芬妥司蘭是Alnylam Pharmaceuticals開發(fā)的一款靶向抗凝血酶III（AT III）的RNAi療法。2014年1月，賽諾菲以7億美元收購了該公司12%的股份，獲得了包括芬妥司蘭在內(nèi)的4款RNAi療法的權(quán)益。目前，賽諾菲僅擁有芬妥司蘭和Revusiran的權(quán)益。

截至目前，芬妥司蘭已完成3項III期研究：ATLAS-PPX、ATLAS-INH和ATLAS-A/B。

在ATLAS-PPX研究中，65例血友病A/B患者由接受旁路制劑（BPA）或凝血因子濃縮物（CFC）治療轉(zhuǎn)換為接受芬妥司蘭（80mg，皮下注射，每月1次）治療后，年化出血率（ABR）為0%。

在ATLAS-INH研究中，相比于BPA組（n=19），芬妥司蘭組（n=38）患者的ABR降低了90.8%（18.1% vs. 1.7%）。

在ATLAS-A/B研究中，相比于CFC組（n=40），芬妥司蘭組（n=80）患者的ABR顯著降低（31.0% vs. 3.1%）。

Copyright ? 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 免責(zé)申明：本微信文章中的信息僅供一般參考之用，不可直接作為決策內(nèi)容，醫(yī)藥魔方不對任何主體因使用本文內(nèi)容而導(dǎo)致的任何損失承擔(dān)責(zé)任。