據(jù)Fennec制藥公司12月2日宣布，其在日本開(kāi)展藥物Pedmark（硫代硫酸鈉注射液）降低順鉑引起的聽(tīng)力損失的II/III期臨床試驗(yàn)STS-J01取得了積極的頂線結(jié)果：該藥物可降低化療引起的耳損傷。這項(xiàng)研究結(jié)果為該藥的全球臨床證據(jù)基礎(chǔ)增加了令人信服的支持。

順鉑和其他鉑類化療藥物廣泛用于治療實(shí)體瘤，對(duì)提高生存率至關(guān)重要，但這些救命的治療往往會(huì)導(dǎo)致永久性、不可逆的聽(tīng)力喪失，也稱為耳毒性。Pedmark?是目前唯一獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)的、用于降低1個(gè)月及以上患有局限性、非轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤的患兒接受順鉑治療后耳毒性風(fēng)險(xiǎn)的藥物。

STS-J01是一項(xiàng)由研究者發(fā)起、開(kāi)放標(biāo)簽、單臂的II/III期臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)旨在評(píng)估Pedmark降低順鉑治療引起的非轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤兒科、青少年及青年成人患者耳毒性的療效。

研究納入了33例患者，分為兩個(gè)隊(duì)列：27例3-18歲兒童（主要隊(duì)列），6例1個(gè)月至3歲以下嬰兒（探索性隊(duì)列）。所有患者均患有局限期實(shí)體瘤，包括神經(jīng)母細(xì)胞瘤、肝母細(xì)胞瘤、生殖細(xì)胞腫瘤、骨和軟組織肉瘤、髓母細(xì)胞瘤和非典型畸胎瘤樣橫紋肌瘤。

患者在順鉑輸注6小時(shí)后通過(guò)靜脈輸注給藥Pedmark，劑量根據(jù)體重進(jìn)行調(diào)整。

主要終點(diǎn)是3至18歲年齡組患者治療結(jié)束時(shí)聽(tīng)力障礙的發(fā)生率，評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)采用美國(guó)言語(yǔ)-語(yǔ)言-聽(tīng)力協(xié)會(huì)（ASHA）標(biāo)準(zhǔn)。次要終點(diǎn)包括安全性、抗腫瘤療效、藥代動(dòng)力學(xué)以及采用Brock分級(jí)評(píng)估的聽(tīng)力損失發(fā)生率。探索性指標(biāo)包括縱向聽(tīng)力學(xué)隨訪和替代聽(tīng)力測(cè)試的驗(yàn)證。

結(jié)果達(dá)到了主要終點(diǎn)，與既往報(bào)告的僅接受順鉑治療的患者相比，接受Pedmark治療的3-18歲患者的聽(tīng)力損失顯著降低?；诼?tīng)力損失的評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)ASHA標(biāo)準(zhǔn)和Brock評(píng)分，接受Pedmark治療的可評(píng)估患者中，分別有24%和16%的患者出現(xiàn)聽(tīng)力損失；而順鉑治療組患者為56%和63%。此外，在7至18歲這一最大的患者亞組中，僅有19%和14.3%出現(xiàn)聽(tīng)力損失，這些結(jié)果同樣是根據(jù)ASHA標(biāo)準(zhǔn)與Brock評(píng)分得出的。

此外，藥代動(dòng)力學(xué)分析表明順鉑暴露量未降低，且未發(fā)現(xiàn)不良相互作用或抗腫瘤活性減弱的證據(jù)。分析顯示總體腫瘤緩解率為95%，證實(shí)Pedmark不會(huì)干擾順鉑的抗腫瘤活性。

研究中，Pedmark的耐受性良好。在報(bào)告的200多例治療期間出現(xiàn)的不良事件中，沒(méi)有一例歸因于Pedmark。

基于這些結(jié)果，F(xiàn)ennec表示計(jì)劃在日本注冊(cè)Pedmark?，并將探索合作或授權(quán)許可的機(jī)會(huì)。該研究的完整結(jié)果將在未來(lái)的科學(xué)報(bào)告中公布，并投稿至同行評(píng)審期刊發(fā)表。

參考來(lái)源：‘FENNEC PHARMACEUTICALS ANNOUNCES POSITIVE TOPLINE RESULTS FROM INVESTIGATOR-INITIATED CLINICAL STUDY OF PEDMARK? IN JAPAN TO REDUCE CISPLATIN-INDUCED HEARING LOSS’，新聞稿。Fennec Pharmaceuticals Inc.；2025年12月2日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。