根據(jù)生物制藥公司Day One近日新聞稿，該公司計(jì)劃于2025年11月23日在神經(jīng)腫瘤學(xué)會(huì)(SNO)第30屆年會(huì)暨教育日上公布其已在美國(guó)獲批上市的兒科低級(jí)別膠質(zhì)瘤靶向治療藥物ojemda的FIREFLY-1二期試驗(yàn)的最新隨訪數(shù)據(jù)，包括患者停藥后的無(wú)治療間隔數(shù)據(jù)也將首次公開(kāi)。

兒科低級(jí)別膠質(zhì)瘤是兒童中最常見(jiàn)的腦腫瘤，BRAF基因是其最常見(jiàn)的突變基因，主要包括兩種類(lèi)型的BRAF突變——BRAF基因融合和BRAF點(diǎn)突變。在ojemda問(wèn)世之前，對(duì)于由BRAF基因融合引起的兒科低級(jí)別膠質(zhì)瘤患者，沒(méi)有任何被批準(zhǔn)的治療方法。

Ojemda(tovorafenib，托沃拉非尼)于2024年4月獲得FDA加速批準(zhǔn)，用于治療6個(gè)月及以上患有復(fù)發(fā)性或難治性?xún)嚎频图?jí)別膠質(zhì)瘤且攜帶BRAF融合或重排或BRAFV600突變的患者。這是首個(gè)獲批用于治療此類(lèi)患者的II型RAF抑制劑，基于2期臨床試驗(yàn)中觀察到的緩解率和緩解持續(xù)時(shí)間通過(guò)加速審批途徑獲得上市批準(zhǔn)。

支持上市批準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

在關(guān)鍵的FIREFLY-1二期試驗(yàn)中，評(píng)估了ojemda作為每周一次口服單藥療法治療6個(gè)月至25歲患有復(fù)發(fā)性或進(jìn)展性?xún)和图?jí)別膠質(zhì)瘤且已知具有激活BRAF改變的患者的安全性和有效性。研究將137例患者分為兩個(gè)組，第1組(n=77)用于療效分析，第2組提供了另外60名患者的安全性數(shù)據(jù)。

第一組的主要終點(diǎn)是最佳總緩解率（ORR），由獨(dú)立放射學(xué)審查委員會(huì)根據(jù)神經(jīng)腫瘤學(xué)高級(jí)別膠質(zhì)瘤療效評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)確定，總緩解率為67%，中位達(dá)到緩解時(shí)間為3個(gè)月。

截至2023年6月5日的數(shù)據(jù)截止日期，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為16.6個(gè)月。

根據(jù)兒童神經(jīng)腫瘤低級(jí)別膠質(zhì)瘤療效評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)，獨(dú)立審查委員會(huì)評(píng)估的最佳總緩解率次要終點(diǎn)為51%，中位緩解持續(xù)時(shí)間為13.8個(gè)月，中位達(dá)到緩解時(shí)間為5.3個(gè)月。

在137例患者（1組和2組）中，最常見(jiàn)的各級(jí)別治療相關(guān)不良事件為毛發(fā)顏色改變（76%）、肌酸磷酸激酶升高（56%）和貧血（49%）。42%的患者發(fā)生≥3級(jí)治療相關(guān)不良事件，其中最常見(jiàn)的是肌酸磷酸激酶升高（12%）和貧血（10%）。9例（7%）患者因治療相關(guān)不良事件而停止ojemda治療。

這一試驗(yàn)結(jié)果證明了ojemda具有為患有這種棘手腦腫瘤的兒童提供有效治療方案的潛力。

將公布的最新三年隨訪數(shù)據(jù)

本次將公布的最新數(shù)據(jù)包括FIREFLY-1試驗(yàn)超過(guò)36個(gè)月的隨訪結(jié)果。還將首次公布完成全部26個(gè)療程（約24個(gè)月）后停止治療的患者的無(wú)治療間隔期數(shù)據(jù)。Day One在新聞稿中指出，三年隨訪結(jié)果顯示，患者具有持久的緩解，停藥后臨床病情穩(wěn)定，且疾病進(jìn)展后仍有再次治療的可能。這些發(fā)現(xiàn)將在SNO會(huì)議上詳細(xì)闡述，旨在進(jìn)一步強(qiáng)化ojemda的臨床療效。

參考來(lái)源：‘Day One Announces New OJEMDA? (tovorafenib) Data to be Presented in Oral Session at the 2025 Society for Neuro-Oncology (SNO) Annual Meeting’，新聞稿。Day One Biopharmaceuticals, Inc.；2025年11月10日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢(xún)主治醫(yī)師。