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大腦中有一種維持神經(jīng)系統(tǒng)穩(wěn)態(tài)的特殊結構叫作血腦屏障（blood-brain barrier，BBB）。血腦屏障不僅能阻擋有害物質，也會將有益的治療藥物阻擋在外。

作為全球領先的生物技術公司和體外診斷領導者，在將藥物輸送到大腦方面，羅氏制藥（Roche）已經(jīng)探索了超過十年?，F(xiàn)在，羅氏宣布與一家生物技術初創(chuàng)公司合作，利用其技術探索藥物進入大腦的新途徑。

羅氏合作的公司是由「基因組學之父」George Church 博士聯(lián)合創(chuàng)立的 Manifold Bio，該公司旨在基于人工智能技術打造藥物發(fā)現(xiàn)與疾病治療新方法。

羅氏以 5500 萬美元的價格獲得了 Manifold 藥物研發(fā)工具的使用權。Manifold 運用人工智能識別能夠將藥物導向特定組織的生物途徑，其平臺能夠檢測數(shù)以萬計可能穿越血腦屏障的「運輸工具」。

篩選最優(yōu)「運輸工具」

由于血腦屏障阻礙了藥物分子進入大腦發(fā)揮作用，因此很多神經(jīng)系統(tǒng)疾病難以有效治療，正如 Manifold 首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人 Gleb Kuznetsov 所說：「以往開展臨床試驗總感覺像被反綁雙手，因為我們從未真正設計出能完全成功入腦的分子?！?/p>

Manifold 聯(lián)合創(chuàng)始人 Gleb Kuznetsov、Pierce Ogden。

Kuznetsov 用汽車維修生動闡釋了藥物治療的關鍵：「若能像拆卸發(fā)動機那樣將病變細胞取出人體，修復后放回原位，許多疾病早已攻克。但這顯然極難實現(xiàn)。因此藥物設計的核心在于讓『修理工』精準抵達體內(nèi)受損細胞?！?/p>

與嚴重依賴體外檢測的傳統(tǒng)方法不同，Manifold 的 mDesign 平臺可以直接在活體生物環(huán)境中評估「運輸工具」，而非在培養(yǎng)皿或試管中進行。該公司表示，mDesign 平臺能以前所未有的規(guī)模提供生理相關數(shù)據(jù)，將極大加速基礎研究向實際藥物的轉化進程。

Manifold 篩選出的最優(yōu)「運輸工具」將與工程抗體或基因藥物結合 —— 這兩類療法恰是血腦屏障最擅長阻擋的。

根據(jù)協(xié)議，Manifold 將主導研發(fā)活動，以識別和開發(fā)針對羅氏特定載荷的血腦屏障穿梭載體。羅氏則將主導后續(xù)的臨床前、臨床和商業(yè)化工作。

盡管羅氏與 Manifold 尚未公開具體靶向疾病，但 Kuznetsov 透露某些目標疾病屬于衰老相關疾病。

制藥新風口

根據(jù)合作協(xié)議，羅氏將向 Manifold 支付 5500 萬美元的首付款，而 Manifold 還有資格因重大研發(fā)、發(fā)現(xiàn)獲得總額超過 20 億美元的里程碑款項。

值得注意的是，羅氏與 Manifold 的合作并不是個例。今年以來，血腦屏障遞送技術站上了全球制藥行業(yè)的合作風口。

7 月，JCR 制藥公司先后與阿斯利康旗下罕見病部門 Alexion、生物技術公司 Acumen Pharmaceuticals 達成合作，兩項合作都是面向血腦屏障遞送技術。

同樣是在 7 月，生物科技公司維泰瑞隆宣布與諾華達成協(xié)議，授予諾華一項獨家選擇權，以收購其專有的「腦部遞送模組 (BrainDeliveryModule，BDM)」平臺。

上個月，一家名為 Aerska 的初創(chuàng)公司獲多家企業(yè)投資正式成立，致力于推動 RNA 干擾藥物入腦研究。

從發(fā)展路線上看，將人工智能與藥物遞送相結合，已成為全球藥物研發(fā)的前沿范式。

過去幾年，羅氏已簽署多項 AI 領域合作協(xié)議，例如與 Dyne Therapeutics 共同開發(fā)神經(jīng)系統(tǒng)基因療法。

未來，也許就像 Manifold 首席技術官兼聯(lián)合創(chuàng)始人 Pierce Ogden 指出的，人工智能本身已不再構成競爭優(yōu)勢，只有與高質量數(shù)據(jù)相結合，才能在制藥賽道上領先一步。

參考內(nèi)容：

https://www.biopharmadive.com/news/roche-taps-an-ai-specialist-to-craft-new-brain-drugs/804186/

https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-signs-2b-pact-pilot-manifold-bios-shuttles-brain

https://www.businesswire.com/news/home/20251101912697/en/Manifold-Bio-Announces-Strategic-Collaboration-with-Roche-to-Develop-Multiple-Next-Generation-Brain-Shuttles-for-Neurological-Diseases