總生存期間、無進展生存期、客觀緩解率......相信大家也都不陌生，這些都是腫瘤研究中常見的臨床指標，也是抗腫瘤藥物臨床研究終點最重要、最關(guān)鍵的評估指標！

因此，看懂這些新藥的臨床研究重點指標可以說是腫瘤臨床醫(yī)師的一項必備技能。

不過，面對諸如OS、PFS、DFS、DCR、ORR等各類指標，往往會搞得暈頭轉(zhuǎn)向。

根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品評審中心下發(fā)的《抗腫瘤藥物臨床試驗統(tǒng)計學(xué)設(shè)計指導(dǎo)原則（試行）》，全面盤點比較抗腫瘤藥物臨床研究的療效終點相關(guān)解讀。

OS（總生存期）

總生存期是指從隨機化開始（或單臂試驗中治療開始）到任何原因?qū)е滤劳龅臅r間。

意義

OS相對客觀并且精確可測，是隨機對照臨床試驗中衡量抗腫瘤藥物臨床獲益的最可靠終點。

使用原則：在安全性特征可接受的情況下，如果OS的改善具有統(tǒng)計學(xué)顯著性和臨床意義，可用來支持試驗藥物的新藥上市申請。

不過，要注意的是比較不同試驗的OS是不可靠的，因不同試驗在患者選擇、標準治療以及最佳支持治療等方面均可能存在異質(zhì)性，因此在單臂試驗中應(yīng)謹慎使用和解讀OS。

DFS（無病生存期）及PFS（無進展生存期）

無病生存期是指從隨機化開始（或單臂試驗中治療開始）至疾病復(fù)發(fā)或任何原因?qū)е滤劳龅臅r間（以先發(fā)生者為準）。

無進展生存期是指從隨機化開始（或單臂試驗中治療開始）至腫瘤進展或任何原因?qū)е滤劳觯ㄒ韵劝l(fā)生者為準）的時間。

意義

當生存期延長使得難以將 OS 作為主要終點時，DFS、PFS 可作為重要的終點指標。

此外，無病生存期多用于評價手術(shù)治療或放療后的輔助治療。

使用原則：PFS 在單臂試驗中難以解釋，例如一些受試者即使沒有積極治療也可能維持很長時間的病情穩(wěn)定。因此，以 PFS 為主要終點的注冊試驗應(yīng)設(shè)置對照組。

試驗中應(yīng)保存腫瘤影像學(xué)資料以便稽查和核查，同時注意區(qū)間刪失和信息刪失這兩個最易引起統(tǒng)計誤差的點。

ORR（客觀緩解率）、CR（完全緩解）及PR（部分緩解）

客觀緩解率是指按照公認的緩解評價標準（如實體瘤 RECIST 1.1版），腫瘤體積縮小達到預(yù)先規(guī)定值并能維持最低時限要求的患者比例。

完全緩解指所有腫瘤靶病灶消失，無新病灶出現(xiàn)，且腫瘤標志物正常，至少維持4周。

部分緩解是指腫瘤靶病灶最大徑之和減少≥30%，至少維持4周。

意義

ORR是基于腫瘤測量的最普遍的終點。ORR 一般不能作為藥物獲批的依據(jù)，對于一些 ORR 療效明顯或突破性藥物，尤其臨床急需藥，可通過 ORR 結(jié)果獲得藥品審批部門臨時快速獲批，但后續(xù)還需補充其 PFS 或 OS 結(jié)果。

使用原則：實體瘤的緩解可以是完全緩解或部分緩解。單獨使用 ORR 可能無法充分描述試驗藥物的抗腫瘤活性，故需要同時描述性分析緩解持續(xù)時間（即從初始腫瘤緩解到疾病進展或任何原因?qū)е滤劳龅臅r間，以先發(fā)生者為準）和至緩解時間。

對于通過穩(wěn)定疾病病情使患者臨床獲益的藥物，也可以分析疾病控制率（DCR），該指標不僅考慮疾病緩解病例，還包括疾病維持穩(wěn)定狀態(tài)持續(xù)一定時間的病例。

DCR（疾病控制率）、PD（病變進展）及SD（病變穩(wěn)定）

疾病控制率指按照公認的緩解評價標準（如實體瘤 RECIST 1.1 版），腫瘤經(jīng)治療后獲得緩解（PR+CR）和病變穩(wěn)定（SD）并能維持最低時限要求的患者比例。

病變進展指腫瘤靶病灶最大徑之和至少增加≥20%，或出現(xiàn)新病灶。

病變穩(wěn)定指腫瘤靶病灶最大徑之和縮小未達PR，或增大未達PD。

意義

通常結(jié)合ORR（PR+CR）分析腫瘤病人獲益情況，評估藥物治療效果及可持續(xù)性。DCR = CR+PR+SD；ORR = CR+PR。

聲明： 本文 旨在促進醫(yī)藥學(xué)術(shù)的溝通和交流，僅供醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士參閱，梅斯醫(yī)學(xué) 不對任何藥品和/或適應(yīng)癥作推薦。 文中 涉及的藥品信息僅供參考，不能以任何方式取代專業(yè)的醫(yī)療指導(dǎo)，也不應(yīng)被視為診療建議。若您想了解具體疾病診療信息，請遵從醫(yī)院醫(yī)生的意見或指導(dǎo)。

內(nèi)容來源：梅斯腫瘤新前沿

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介入小崔哥

崔偉醫(yī)學(xué)博士

廣東省人民醫(yī)院 微創(chuàng)介入科

• 擅長肺結(jié)節(jié)與肺癌、原發(fā)性肝癌和轉(zhuǎn)移性肝癌、梗阻性黃疸（膽管癌、胰腺癌等）、胃癌、結(jié)直腸癌、血管瘤、子宮肌瘤等良惡性腫瘤的微創(chuàng)介入（灌注化療、栓塞、消融、粒子、支架、濾器、輸液港等）與綜合治療（化療、靶向、免疫等）

• 微信公眾號“介入小崔哥”創(chuàng)立人

• 火爆全網(wǎng)的“腫瘤思維導(dǎo)圖”主編

• 榮獲2021、2022年度“年度好大夫”稱號

• 廣東省器官醫(yī)學(xué)與技術(shù)學(xué)會腫瘤精準醫(yī)學(xué)專業(yè)委員會 常務(wù)委員

• 嶺南血管瘤血管畸形聯(lián)盟 常務(wù)理事

• 廣東省基層醫(yī)藥學(xué)會呼吸介入診療專委會 委員
  

• 《中華介入放射學(xué)電子雜志》 通訊編委

• 主持國家自然科學(xué)基金青年項目一項

• 榮獲廣東省醫(yī)學(xué)科技進步二等獎一項

• 曾多次受邀參加國內(nèi)外學(xué)術(shù)會議，在北美放射學(xué)年會（RSNA，專業(yè)領(lǐng)域top1）等會議進行口頭報告
  

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