數(shù)據(jù)顯示，2024年，中國企業(yè)自主研發(fā)的FIC進入臨床階段的數(shù)量達120個，研發(fā)進度排名第一，占全球總量超30%；而2015年這一比例僅4%，十年間中國創(chuàng)新藥全球首發(fā)份額躍升近十倍。

群星璀璨中，遠大醫(yī)藥（00512.HK）作為全球僅有的四家實現(xiàn)創(chuàng)新核藥商業(yè)化的藥企之一，驗證了其戰(zhàn)略的前瞻性。5月初，公司股價強勢四連漲，周內(nèi)漲幅超20%，短期走出翻倍行情。中金公司在兩個月內(nèi)兩次上調(diào)目標價超10%至8港元，推動其市值向300億港元發(fā)起沖擊。

而昨日（7月7日），遠大醫(yī)藥再次扔出重磅炸彈，支撐這一勢能延續(xù)：基于釔[90Y]微球注射液DOORwaY90臨床試驗的突破性中期數(shù)據(jù)成功達到預(yù)設(shè)的共同主要終點，F(xiàn)DA提前正式批準了該產(chǎn)品新增適應(yīng)癥，用于治療不可切除肝細胞癌（HCC），且未限制腫瘤直徑大小。

圖源：遠大醫(yī)藥官網(wǎng)

這標志著該產(chǎn)品成為全球首個且唯一獲FDA批準、用于不可切除HCC和結(jié)直腸癌肝轉(zhuǎn)移雙重適應(yīng)癥的選擇性內(nèi)放射治療產(chǎn)品。

可以看到，遠大醫(yī)藥作為全球核藥龍頭，已經(jīng)起飛。

01

一款產(chǎn)品，超級能打

如文章開頭所述，7月7日晚，遠大醫(yī)藥宣布全球創(chuàng)新放射性產(chǎn)品SIR-Spheres?釔[90Y]微球注射液提前正式獲得FDA批準，新增不可切除肝細胞癌（HCC）適應(yīng)癥，且未限制腫瘤直徑大小。

這一批準基于DOORwaY90臨床試驗（在不可切除的HCC選擇性體內(nèi)放射療法的安全性和有效性）的突破性中期數(shù)據(jù)——經(jīng)獨立中心審查評估，客觀緩解率（ORR）高達98.5%；所有可評估患者均顯示治療反應(yīng)，局部腫瘤控制率達到100%；中位緩解持續(xù)時間超過300天（注：完整試驗數(shù)據(jù)待研究完成后公布，最終結(jié)果可能存在差異）。

要知道，肝癌治療領(lǐng)域存在巨大未滿足需求。根據(jù)GLOBOCAN數(shù)據(jù)，肝癌全球年新發(fā)病例約87萬，死亡病例約76萬，死亡人數(shù)居所有癌種第三位。中國情況更為嚴峻——2022年新發(fā)肝癌約37萬例，占全球42.5%；死亡約32萬例，占全球42.1%。

在原發(fā)性肝癌類型中，以HCC最為常見，占比85%-90%，且由于肝癌早期癥狀隱匿，不足30%的患者在初診時適合根治性治療。即使通過手術(shù)切除，5年復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移率高達50%-70%，中國患者5年生存率僅有12%。因此HCC患者仍急需有效治療手段。

而易甘泰?釔[90Y]微球注射液精準介入治療則為該類患者帶來了更多的治療希望。

從機制上來看，釔[90Y]微球注射液是通過在術(shù)中將攜帶同位素90Y的微球通過肝動脈選擇性插管方式，送至肝臟腫瘤的毛細血管網(wǎng)動脈端。90Y發(fā)射出的β射線可直接或間接損傷細胞DNA，誘導(dǎo)腫瘤細胞的免疫反應(yīng)并引起免疫原性細胞死亡。

此外，90Y治療能同時激活外周血中免疫T細胞，使T細胞持續(xù)響應(yīng)并介導(dǎo)抗腫瘤治療。因此，90Y具有激活局部和系統(tǒng)免疫的抗腫瘤作用，可誘導(dǎo)持續(xù)的免疫應(yīng)答。

基于以上作用原理，該產(chǎn)品的市場潛力已初步顯現(xiàn)。

作為遠大醫(yī)藥的核心核藥產(chǎn)品，易甘泰?釔[90Y]微球注射液2024年實現(xiàn)銷售收入近5億港元，同比增速超176%，連續(xù)兩年實現(xiàn)銷售收入同比超140%增長。

自2022年5月在中國上市以來，該產(chǎn)品已累計治療近2000例患者，手術(shù)已在國內(nèi)22個省市的50余家醫(yī)院開展，并進入《2024年CSCO原發(fā)性肝癌診療指南》等多項權(quán)威臨床實踐指南。

此次FDA批準新適應(yīng)癥后，該產(chǎn)品在美國的市場空間將進一步擴大，同時為其在中國申請HCC適應(yīng)癥提供了強有力的臨床數(shù)據(jù)支持。

02

多領(lǐng)域創(chuàng)新進入收獲期

要知道RDC是臨床實操中唯一能夠?qū)崿F(xiàn)診療一體化的藥物，具備廣闊的市場潛力，而遠大醫(yī)藥也經(jīng)過多年的深耕，逐漸形成了以易甘泰為核心的核藥產(chǎn)品集群，建立了豐富且極具競爭力的核藥產(chǎn)品管線

其中2020年11月，遠大醫(yī)藥與Telix簽訂合作協(xié)議，一舉獲得包括TLX591-CDx在內(nèi)的多款具備First in Class潛力的RDC產(chǎn)品。

值得一提的是，海外市場的表現(xiàn)驗證了TLX591-CDx的巨大潛力，TLX591-CDx已在美國、澳大利亞和加拿大等地獲批上市，并在歐洲的上市申請中獲得積極反饋。該產(chǎn)品2024年實現(xiàn)約7.83億澳元的全球銷售收入，同比增長近56%，顯示出強勁的市場競爭力。

除此之外，在之前的遠大醫(yī)藥，押中重磅RDC一文中，提到過從Telix手中獲得的另一款靶向LAT1的核藥TLX101。

今年4月份，Telix公布了TLX101臨床2期Ipax-Linz研究的初步結(jié)果，在8名首次或第二次復(fù)發(fā)的HGG患者（包括GBM患者），結(jié)果顯示，療效方面，TLX101聯(lián)合外照射放療（EBRT）組mOS為12.4個月（從治療起算）或32.2個月（從初次診斷起算），顯著優(yōu)于歷史對照組的9.9個月（僅接受EBRT治療）；安全性方面，TLX101治療耐受性良好，尚未報告嚴重不良事件，再次驗證了TLX101的潛力。

目前，Telix正在全力加速TLX101在GBM適應(yīng)癥上的驗證，有望在2025年下半年開啟臨床試驗。

呼吸及重癥領(lǐng)域產(chǎn)品也同樣突破在即。

2024年12月，遠大醫(yī)藥自主開發(fā)的全球創(chuàng)新藥STC3141在國內(nèi)用于治療膿毒癥的II期臨床已完成全部患者入組并給藥，比預(yù)定計劃提前6個月。且在5月6日宣布STC3141在中國開展的用于治療膿毒癥的II期臨床研究成功達到臨床終點。

結(jié)果顯示，藥物治療組第7天SOFA評分較基線均有明顯下降，尤其是高劑量組，降幅明顯大于安慰劑組，差異具有統(tǒng)計學(xué)顯著性和臨床意義；次要終點的趨勢與主要終點一致，符合預(yù)期。此外，STC3141安全性、耐受性良好，且藥代動力學(xué)特征也符合預(yù)期。

這也就意味著，STC3141通過中和胞外組蛋白和中性粒細胞誘捕網(wǎng)來逆轉(zhuǎn)機體過度免疫反應(yīng)造成的器官損傷，有望填補這百億級市場的治療空白。

在眼科領(lǐng)域，遠大醫(yī)藥用于治療蠕形螨瞼緣炎及蠕形螨導(dǎo)致的瞼板腺功能障礙的眼用制劑GPN01768（TP-03）的新藥上市申請已獲國家藥監(jiān)局受理。

公司近期布局的OC-01進入了《中國干眼臨床診療專家共識（2024年）》的推薦療法，該產(chǎn)品是全球首款且唯一一款獲批治療輕、中、重度干眼的鼻噴霧劑，其一改眼表給藥的治療方式，創(chuàng)造性地采用經(jīng)鼻給藥方式。

值得一提的是，OC-01在美國上市一年內(nèi)便開出超過9.7萬份處方，2023年該產(chǎn)品在美國實現(xiàn)銷售收入約4200萬美元，目前該產(chǎn)品已在國內(nèi)獲批上市，具備可觀的商業(yè)化潛力。