兒童用藥安全關系億萬家庭的幸福和諧。近日，國家衛(wèi)生健康委等8部門聯合印發(fā)《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》，聚焦兒童用藥領域的難點堵點，作出系列制度安排。未來，兒童用藥供應保障的著力點是什么？對此，業(yè)內專家進行了深入解讀。

聚焦問題

推出一攬子改革舉措

兒童用藥研發(fā)成本高、市場規(guī)模小、品種劑型規(guī)格少，是長期困擾全球的共性難題。2014年，國家衛(wèi)生計生委等6部門聯合印發(fā)《關于保障兒童用藥的若干意見》，首次在國家層面系統(tǒng)部署兒童用藥保障工作。十余年來，政策工具不斷豐富，改革合力逐步形成，兒童用藥急難愁盼問題得到基本緩解。

國家衛(wèi)生健康委藥政司負責人表示，總體來看，兒童用藥基本可以滿足當前臨床常見病治療所需，但還存在一些亟待解決的突出問題。一是兒童用藥品種少，兒童適宜的劑型和規(guī)格缺乏，結構失衡。二是上市藥品說明書中仍存在兒童用藥信息缺乏、不規(guī)范等問題。三是企業(yè)研發(fā)生產積極性未被有效激發(fā)。四是臨床必需但用量較少的兒童用藥供應保障能力仍不足。為適應保障兒童用藥新要求、新特點，更好滿足兒童疾病防治用藥需求，加快推進兒童用藥高質量發(fā)展，國家衛(wèi)生健康委等8部門聯合發(fā)布《實施意見》。

西安交通大學附屬兒童醫(yī)院副院長王壘深耕兒童心血管病治療領域多年，《實施意見》推出的一攬子改革舉措讓他倍感振奮。王壘介紹，針對兒童用藥研發(fā)投入大、周期長、臨床試驗難度高等問題，《實施意見》要求完善研發(fā)創(chuàng)新機制、豐富臨床研發(fā)模式、創(chuàng)新中醫(yī)藥研發(fā)機制等。針對兒童用藥生產批量小、利潤薄、供應不穩(wěn)定等問題，《實施意見》開出提升生產供應能力、強化質量規(guī)范監(jiān)管、加強知識產權保護等“長效方”。此外，《實施意見》強調從醫(yī)保支付、集中帶量采購、臨床綜合評價及配備管理等方面協(xié)同發(fā)力，提升兒童用藥的可及性、合理性�！�16條改革措施的制定，將有力推動構建系統(tǒng)完備、科學規(guī)范、運行高效的兒童用藥供應保障新機制。”王壘說。

中醫(yī)藥是我國獨特的衛(wèi)生資源，也是兒童疾病防治的有力武器�！啊秾嵤┮庖姟范嗵幹珒和兴幨聵I(yè)發(fā)展，將進一步發(fā)揮兒科中醫(yī)藥診療的特色優(yōu)勢。”河南中醫(yī)藥大學副校長、河南中醫(yī)藥大學第一附屬醫(yī)院黨委書記任獻青表示，未來兒童中藥供應保障將承擔五大重點任務：搭建全國數據聯動平臺，全面摸清使用現狀；深化用法用量研究、劑型改良，破解“兒童酌減”模糊表述等難題；制定共識指南，推動臨床用藥標準化、科學化；強化合理用藥培訓，提升基層辨證用藥、安全用藥能力；推進說明書規(guī)范升級，完善說明書內容。

聚焦需求

體現尊重臨床導向

“從《實施意見》起草、征求意見到正式成文，都能充分感受到國家尊重臨床需求的價值導向。”作為《實施意見》形成過程的見證者，首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院呼吸中心副主任徐保平對于“突出創(chuàng)新研發(fā)支持”的規(guī)定頗有感觸。

徐保平告訴記者，兒童用藥的品種、劑型、規(guī)格都急需擴充。比如，呼吸系統(tǒng)疾病是兒科最常見的疾病，但對兒童有特效的抗病毒藥物非常有限，目前臨床僅有抗流感病毒藥物，且品種很少。再如，頭孢曲松是兒童常用的抗菌藥物，劑型為1克/支，對于10千克的兒童來說一般一次使用半支，這意味著每次都要浪費一半。此外，兒童用藥劑型更是不足，臨床很多藥品都是片劑或膠囊，但是兒童特別是低齡兒童往往無法整吞藥片或膠囊，不僅服用困難，還存在安全隱患�！啊秾嵤┮庖姟丰槍@些問題作出了很多創(chuàng)新研發(fā)引導，期待未來能有更多兒童用藥品種、兒童適宜的劑型和規(guī)格問世，讓臨床選擇更豐富，讓兒童用藥更安全�！毙毂Ｆ秸f。

臨床試驗是藥品上市前的必經之路，醫(yī)療機構則是開展研究的主要陣地。上海交通大學醫(yī)學院附屬上海兒童醫(yī)學中心臨床藥學科主任李志玲坦言，受限于親情、倫理等多重因素，兒童臨床試驗存在入組困難、退出率高等問題，這在很大程度上影響了臨床試驗的進程。

李志玲介紹，《實施意見》提出的探索組織建立全國兒童臨床試驗協(xié)作網和跨機構倫理審查機制，有望助力破解現存的兒童臨床試驗困局。一是可破解招募困難困局。兒童受試者招募難度遠超成人，單個醫(yī)療機構往往難以完成，建立協(xié)作網可以推動協(xié)同招募、縮短試驗周期。二是可破解重復建設困局。過去醫(yī)療機構大都“各自為戰(zhàn)”，獨立建立倫理委員會，獨立招募兒童受試者，建立協(xié)作網可以實現倫理快速審查，提高效率。三是可破解標準不一困局。隨協(xié)作網推行的統(tǒng)一數據標準和分析規(guī)范等配套機制，可為多中心研究開展奠定數據基礎。

山西省兒童醫(yī)院趙瑞玲主任藥師立足兒科藥學服務一線，展開了系統(tǒng)思考。由于兒童用藥品種劑型規(guī)格少、藥品說明書中兒童用藥信息缺乏、“超說明書用藥”屢見不鮮等問題，兒科藥學服務顯得尤為重要。臨床藥師不僅要成為臨床醫(yī)生的助手、參謀，為臨床治療推薦安全、有效、經濟的藥品，同時也要成為患兒的朋友，為患兒及其家長提供科學、易懂的藥學服務�！啊秾嵤┮庖姟酚幂^大篇幅強調兒科藥學服務，正是考慮臨床用藥實際的體現，將有效提高兒童用藥的安全性、規(guī)范性、依從性�！壁w瑞玲說。

聚焦協(xié)同

多部門合力推動落地

小藥片連著大民生。藥品供應保障是重大的民生工程，需要多部門協(xié)同推進。

任獻青提出，《實施意見》立足兒童生理、病理獨特特征，強化多部門協(xié)同聯動，有利于構建“研發(fā)有支持、生產有保障、支付有傾斜、使用有規(guī)范、監(jiān)管有力度”的閉環(huán)治理格局，有利于靶向破解兒童用藥領域深層次、結構性難題。

王壘表示，兒童用藥創(chuàng)新研發(fā)不能僅依靠一個部門，必須依托多部門會商協(xié)作共同推進，《實施意見》很好地回應了這一現實需求�！秾嵤┮庖姟访鞔_，依托國家科技重大專項，支持兒童高發(fā)疾病的創(chuàng)新品種、適宜劑型、多聯疫苗的研發(fā)；完善鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單、鼓勵仿制藥品目錄配套政策，對納入其中的兒童用藥予以優(yōu)先審評審批，優(yōu)先納入國家基本藥物目錄、創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項等；對確定的兒童專用創(chuàng)新藥，早期介入、研審聯動，允許滾動提交資料，持續(xù)提升研發(fā)效率�！拔磥�，在衛(wèi)生健康、醫(yī)保、藥品監(jiān)管等部門的合力協(xié)同下，一定會有更多創(chuàng)新藥走進臨床�！蓖鯄颈硎�。

趙瑞玲重點關注兒童用藥醫(yī)保支持的內容�！秾嵤┮庖姟访鞔_，將符合條件的兒童用藥及時納入國家醫(yī)保藥品目錄，在醫(yī)保支付方式改革中在確定分組、系數等要素時適當向兒童傾斜，在藥品集中帶量采購中對兒童專用藥與成人用藥分組采購等。趙瑞玲認為，兒童用藥研發(fā)成本高、市場占有量少，優(yōu)化兒童用藥醫(yī)保支付、集中帶量采購模式，將有力推進兒童用藥的創(chuàng)新研發(fā)，更好地滿足臨床用藥需求。

《實施意見》提及的兒科臨床藥師培養(yǎng)模式，直擊其“晉升難”等痛點，讓李志玲等一線藥師看到了更廣闊的發(fā)展空間�！秾嵤┮庖姟访鞔_，優(yōu)化臨床藥師職稱晉升和績效考核體系，探索在衛(wèi)生專業(yè)技術資格有關考試中增加兒童用藥相關內容；制定符合兒科藥學服務特點的技術標準和評價規(guī)范；完善兒科臨床藥師職稱評定和培養(yǎng)標準。李志玲相信，這些制度的落地，將吸引更多優(yōu)秀人才投身兒科藥學事業(yè)。

國家衛(wèi)生健康委藥政司負責人表示，該委將會同有關部門建立跨部門信息共享、溝通會商和協(xié)同創(chuàng)新機制，推進兒童用藥研發(fā)、注冊、生產、使用、報銷等全鏈條政策銜接協(xié)同，形成工作合力，以點帶面推動解決行業(yè)重點難點問題，滿足好群眾需求。

評論

回應兒童用藥急難愁盼

兒童用藥事關民生福祉，點滴舉措關乎健康未來。近日，國家衛(wèi)生健康委等8部門聯合印發(fā)《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》，提出覆蓋兒童用藥研發(fā)、生產、供應、使用、支付、監(jiān)管等全鏈條的16條措施。8部門聯合發(fā)文釋放出積極信號：兒童用藥供應保障將從“點的突破”邁向“面的提升”新階段。

“用藥靠掰、劑量靠猜”，這一曾流傳多年的說法道出了無數家長和兒科醫(yī)生用藥的無奈。面對這一世界性難題，我國始終高度重視保障兒童健康權益，不斷完善兒童用藥供應保障政策。2014年，國家衛(wèi)生計生委等6部門聯合印發(fā)《關于保障兒童用藥的若干意見》，為我國兒童用藥供應保障工作搭建了制度框架。此后十余年間，政策工具不斷豐富，系列措施持續(xù)推出。我國兒童用藥供應保障能力明顯增強，兒童用藥數量和質量實現雙提升。

隨著經濟社會發(fā)展、群眾健康素養(yǎng)提升，兒童用藥需求逐漸呈現出精準化、個性化等特征。如何進一步調動企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)的主動性、積極性，提升臨床用藥的安全性及有效性，確保兒童用藥的可及性，成為迫切需要解決的問題。

此次印發(fā)的《實施意見》直面新階段兒童用藥的難點堵點，從行業(yè)、臨床、患方3方面給出了實實在在的解題之策。

回應行業(yè)需求，解決企業(yè)“不敢研發(fā)、不愿生產”的問題。企業(yè)研發(fā)生產兒童用藥的積極性不高，歸根結底在于投入產出比低、市場預期不足。《實施意見》提出，對符合規(guī)定的兒童用藥相關專利給予專利期限補償；對兒童用藥新品種、采用新劑型或者新規(guī)格的兒童用藥、增加兒童適應證的藥品，符合條件的給予不超過2年的市場獨占期；推進醫(yī)保支付方式改革，在確定分組、系數等要素時適當向兒童傾斜；在省級醫(yī)藥采購平臺掛網過程中落實各省掛網規(guī)則，在藥品集中帶量采購過程中優(yōu)化差比價規(guī)則，激勵兒童適宜劑型、規(guī)格的供應。這些鼓勵研發(fā)生產的舉措，更全面，也更具推動力。

回應臨床需求，解決兒科醫(yī)生“摸著石頭過河”的問題�！秾嵤┮庖姟肪劢箖和Ｒ姴�、重大疾病用藥，提出系列推動研發(fā)生產舉措。這將有效擴充兒童用藥品種、劑型、規(guī)格，為兒科醫(yī)生提供更多治療“武器”�！秾嵤┮庖姟丰槍嚎浦委燁I域長期存在的“超說明書用藥”困境，既支持醫(yī)療機構等對已上市藥品說明書提出增補兒童用藥信息的建議，為循證用藥“正名”；又強調組織權威機構制定相關規(guī)范，防止隨意擴大適用范圍。這不僅為臨床急需打開了通道，也為用藥安全設立了閘門。

回應患方需求，解決家長“買不到藥、不會用藥”的問題�！秾嵤┮庖姟诽岢�，不斷豐富中央和地方兩級儲備中的兒童用藥，季節(jié)性傳染病流行高發(fā)期間加強抗病毒、解熱鎮(zhèn)痛等兒童常用藥品供應保障；支持醫(yī)療機構兒科制劑在醫(yī)聯體等醫(yī)療機構間依法調劑使用，制定兒童常用醫(yī)療機構制劑清單。這將有效增強兒童用藥供應鏈韌性，筑牢兒童用藥供應保障的底線�！秾嵤┮庖姟诽岢觯С轴t(yī)療機構面向兒科患者提供藥學門診、住院個性化用藥監(jiān)護等服務；鼓勵三級醫(yī)院藥師下沉基層，指導基層為就診患兒提供連續(xù)、規(guī)范的用藥服務；加強兒童用藥宣教科普。這將有力提升兒童用藥規(guī)范性、有效性，筑牢兒童用藥質量安全的防線。

尤為值得一提的是，《實施意見》對中醫(yī)藥這一我國獨特衛(wèi)生資源給予充分重視。開展符合兒童生理、病理特征的中藥研究，加強符合兒童生長發(fā)育特征及提高兒童用藥依從性的中藥改良型新藥研發(fā)，開發(fā)兒科古代經典名方……這些部署有望讓中醫(yī)藥在兒童疾病防治中發(fā)揮更大作用。

構建完善的兒童用藥供應保障體系，關鍵在于各項措施的落地落實。只有當審批政策、產業(yè)措施、醫(yī)保改革、監(jiān)管手段等與推動兒童用藥高質量發(fā)展的目標銜接一致時，《實施意見》的政策愿景才能真正轉換為改革實效。

文：健康報記者 寧艷陽

編輯：肖琰（實習）

校對：楊真宇

審核：李明炫 徐秉楠