兒童藥重磅文件再次提及“國(guó)家兒童基本藥物目錄”。

5月7日，國(guó)家衛(wèi)生健康委等8部門(mén)聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于改革完善兒童用藥供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見(jiàn)》（簡(jiǎn)稱(chēng)《實(shí)施意見(jiàn)》）。這份文件多次提及兒童藥與基本藥物目錄（簡(jiǎn)稱(chēng)“基藥目錄”）的銜接，比如“完善兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新機(jī)制”部分提到，優(yōu)先納入國(guó)家基本藥物目錄。在“完善兒童用藥臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則”部分，《實(shí)施意見(jiàn)》指出，擴(kuò)大國(guó)家基藥目錄中兒童用藥品種、劑型和規(guī)格范圍，探索制定國(guó)家兒童基藥目錄。

1982年，我國(guó)首次公布基本藥物目錄，現(xiàn)行是2018年版，共收錄藥品品種685種，其中新增了22種臨床急需的兒童藥。在《實(shí)施意見(jiàn)》之前，已有文件提到“國(guó)家兒童基藥目錄”。2021年9月，國(guó)務(wù)院印發(fā)的《中國(guó)兒童發(fā)展綱要（2021—2030年）》提出，擴(kuò)大國(guó)家基藥目錄中兒科用藥品種和劑型范圍，探索制定國(guó)家兒童基藥目錄。同年11月發(fā)布的《國(guó)家基本藥物目錄管理辦法（修訂草案）》提到，國(guó)家基本藥物包括化學(xué)藥品和生物制品目錄、中藥目錄和兒童藥品目錄等。

2026年2月11日，11部門(mén)聯(lián)合印發(fā)《國(guó)家基本藥物目錄管理辦法》（簡(jiǎn)稱(chēng)《管理辦法》），自發(fā)布之日起施行。這一文件被視為國(guó)家基藥目錄將更新的重要信號(hào)?！豆芾磙k法》指出，國(guó)家基本藥物包括化學(xué)藥品和生物制品、中藥（中藥飲片和中成藥）等，化學(xué)藥品和生物制品、中成藥中均包含兒童藥品。

“探索制定國(guó)家兒童基藥目錄的意義在于從頂層設(shè)計(jì)上回應(yīng)當(dāng)前兒童用藥存在的痛點(diǎn)?！鄙虾Ｊ行l(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林分析，首先，當(dāng)前，兒童用藥面臨“用藥靠掰，劑量靠猜”的現(xiàn)實(shí)困境，無(wú)法真正考慮到兒童特殊的生理、心理特點(diǎn)，一份權(quán)威目錄能精準(zhǔn)指明臨床急需的兒童藥品種或劑型，提高企業(yè)研發(fā)的積極性；其次，當(dāng)前有大量上市藥品，通過(guò)目錄有望篩選出安全有效的兒童藥，配合即將修訂的中國(guó)國(guó)家處方集（兒童版）以及制定的兒童用藥臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則，為臨床診療提供參考，避免籠統(tǒng)地依靠經(jīng)驗(yàn)用藥；第三，目錄提供兒童藥在醫(yī)保準(zhǔn)入、采購(gòu)方面提供依據(jù)，也有望為兒童藥的支付指明方向，讓有限的醫(yī)保資金更精準(zhǔn)地保障兒童用藥。

在國(guó)際層面，早在2007年，WHO就發(fā)起了“量身定制兒童藥物”的行動(dòng)，并公布了第一份世衛(wèi)組織《兒童基本藥物標(biāo)準(zhǔn)清單》。2025年9月，WHO公布了最新版《兒童基本藥物標(biāo)準(zhǔn)清單》。金春林指出，國(guó)際上在兒童基藥目錄方面已經(jīng)有比較先進(jìn)和成熟的經(jīng)驗(yàn)，國(guó)內(nèi)提出探索制定國(guó)家兒童基藥目錄也有利于彌合差距。制定認(rèn)同基藥目錄需要0到1搭建一個(gè)系統(tǒng)，在兒童藥選擇范圍有限、篩選標(biāo)準(zhǔn)不明晰、與醫(yī)保目錄、集采等政策銜接方面都可能面臨挑戰(zhàn)，但如果做好了，對(duì)系統(tǒng)性解決兒童用藥問(wèn)題有不可替代的意義。

江海證券2024年研報(bào)指出，兒童藥品市場(chǎng)規(guī)模近年來(lái)呈現(xiàn)出穩(wěn)步增長(zhǎng)的趨勢(shì)，但相對(duì)于整體藥品市場(chǎng)而言，其占比仍然較小，具有較大的發(fā)展空間，兒童用藥鼓勵(lì)政策的持續(xù)出臺(tái)激發(fā)市場(chǎng)活力。目前我國(guó)兒童藥品種和類(lèi)別相對(duì)較少，劑型短缺，用藥規(guī)范亟待提升。此外，米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)提到，截至2022年底全國(guó)兒童藥市場(chǎng)規(guī)模達(dá)到450億元，同期我國(guó)藥品總規(guī)模約1.64萬(wàn)億元，兒童藥占比僅約為2.7%，與兒童群體占總?cè)丝诒壤啾让黠@偏低。

針對(duì)兒童藥存在的問(wèn)題，《實(shí)施意見(jiàn)》提供了涵蓋兒童用藥研發(fā)、注冊(cè)、生產(chǎn)、使用、報(bào)銷(xiāo)等全鏈條政策，有利于激發(fā)市場(chǎng)活力。

在研發(fā)環(huán)節(jié)，《實(shí)施意見(jiàn)》提出，聚焦兒童重大疾病和用藥負(fù)擔(dān)，滿(mǎn)足臨床急需，引導(dǎo)協(xié)同研發(fā)，填補(bǔ)用藥空白。創(chuàng)新藥物研發(fā)國(guó)家科技重大專(zhuān)項(xiàng)支持兒童高發(fā)疾病的創(chuàng)新品種、多聯(lián)疫苗、兒童用藥（限藥品說(shuō)明書(shū)中有明確兒童適應(yīng)證和兒童用法用量的藥品）適宜劑型的研發(fā)。鼓勵(lì)開(kāi)展兒童用藥監(jiān)管所需的新工具、新方法、新標(biāo)準(zhǔn)研究。鼓勵(lì)兒童罕見(jiàn)病及兒童重大疾病防治研究。完善鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單和鼓勵(lì)仿制藥品目錄配套政策，對(duì)納入其中的兒童用藥予以?xún)?yōu)先審評(píng)審批。

在支付環(huán)節(jié)，《實(shí)施意見(jiàn)》指出，在國(guó)家組織藥品集中帶量采購(gòu)中，對(duì)兒童專(zhuān)用藥與成人用藥分組采購(gòu)。在省級(jí)醫(yī)藥采購(gòu)平臺(tái)掛網(wǎng)過(guò)程中落實(shí)各省掛網(wǎng)規(guī)則，在藥品集中帶量采購(gòu)過(guò)程中優(yōu)化差比價(jià)規(guī)則，激勵(lì)兒童適宜劑型、規(guī)格的供應(yīng)。鼓勵(lì)針對(duì)兒童專(zhuān)用劑型、專(zhuān)用規(guī)格制定單獨(dú)差異化的包裝。此外，推進(jìn)醫(yī)保支付方式改革，在確定分組、系數(shù)等要素時(shí)適當(dāng)向兒童傾斜，動(dòng)態(tài)調(diào)整完善病種分組方案。加強(qiáng)數(shù)據(jù)支撐，支持商業(yè)健康保險(xiǎn)開(kāi)發(fā)兒童保險(xiǎn)保障產(chǎn)品，鼓勵(lì)將創(chuàng)新藥、罕見(jiàn)病用藥納入保障范圍。