編者按：

2026年4月15日至21日，世界腫瘤日與腫瘤防治宣傳周如期而至，主題為“早防早篩早治，同心攜手抗癌”，在這一重要時間節(jié)點，動脈網(wǎng)正式推出“生命之光：腫瘤防治破局進行時”專題策劃。

當(dāng)前，我國腫瘤防治正經(jīng)歷從“治療為主”向“預(yù)防+早篩+精準(zhǔn)治療+康復(fù)管理”全鏈條轉(zhuǎn)型的關(guān)鍵期，CAR-T、TCR-T、ADC、mRNA疫苗等先進療法持續(xù)突破，腫瘤治療加速邁向個性化、精準(zhǔn)化與聯(lián)合治療的新階段。

作為醫(yī)療健康垂直媒體，動脈網(wǎng)將聚焦技術(shù)突破、臨床轉(zhuǎn)化、政策落地與產(chǎn)業(yè)協(xié)同等重點話題，對話臨床專家、企業(yè)決策者與產(chǎn)業(yè)專家，記錄創(chuàng)新技術(shù)如何跨越實驗室與市場的鴻溝，在產(chǎn)業(yè)土壤中落地生根、開花結(jié)果。

“一邊是腫瘤臨床缺醫(yī)少藥，一邊是行業(yè)只聚焦四五十個熱門靶點。這種反差的根源，在于我們對疾病的理解不夠，真正具有成藥潛力的靶點約3000個，但受限于對疾病機制的認(rèn)知匱乏，目前FDA獲批腫瘤藥物僅覆蓋了約100個靶點，剩下的靶點不是不想談，而是沒有理解?！?/strong>近日，科計算技術(shù)西部研究院研究員、圖靈-達(dá)爾文實驗室副主任趙宇向動脈網(wǎng)表示。

在全球腫瘤防治版圖上，技術(shù)突破浪潮洶涌而至，但臨床的困境依然沉重，問題的關(guān)鍵或許不在于分子發(fā)現(xiàn)的速度，而在于對疾病理解太淺。而AI，正在成為那個打破認(rèn)知邊界的變量。

在2026年第32個全國腫瘤防治宣傳周到來之際，動脈網(wǎng)圍繞AI在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的潛力對話趙宇——一位致力于用計算醫(yī)學(xué)平臺重新理解疾病、推動AI從“找分子”走向“讀懂生命”的探索者。

中科計算技術(shù)西部研究院研究員、圖靈-達(dá)爾文實驗室副主任趙宇

在趙宇看來，腫瘤等臨床診療難題背后正是生命科學(xué)數(shù)百年來緩慢前行的真相：人類對疾病的認(rèn)識，很大程度上依賴科學(xué)家天才般偶然的靈感，大多改變醫(yī)學(xué)史的重大發(fā)現(xiàn)都起源于“意外收獲”。

這種高度依賴偶然靈感的模式，不僅速度慢、效率低，也不可控，遠(yuǎn)遠(yuǎn)跟不上未被滿足的臨床需求。

值得期待是，如今AI可能會顛覆包括腫瘤診療在內(nèi)的創(chuàng)新藥研發(fā)邏輯。

趙宇表示，當(dāng)前AI正成為人類體外一顆“智商1000的大腦”。它并非基于傳統(tǒng)概率統(tǒng)計，而是依托信息論構(gòu)建的計算醫(yī)學(xué)平臺，它不做簡單檢索與統(tǒng)計，而是在海量高維數(shù)據(jù)中挖掘人類肉眼無法察覺的內(nèi)在關(guān)聯(lián)，進而形成“涌現(xiàn)”能力，觸及人類此前從未理解的底層機制。

這將催生全然不同的AI制藥路徑。如果說此前的AI只是把眼光放在“分子模型”，追求降本增效，那么如今“生物學(xué)模型”將從發(fā)病機制和人體整體出發(fā)，重新審視疾病，這或?qū)㈩嵏册t(yī)藥產(chǎn)業(yè)傳統(tǒng)范式。

趙宇將“生物學(xué)模型”比喻為“研究人體土壤學(xué)”——不是在看一個分子、一個靶點，而是在看整個生命的運行方式。

“我們總是身處變革時代卻渾然不覺，每天都是流水般過去，卻不知道這可能是創(chuàng)新藥歷史中濃墨重彩的一天?！?趙宇表示。

01.

不缺分子但缺藥，問題出在哪里？

趙宇經(jīng)常提到一個觀點：醫(yī)藥行業(yè)的研發(fā)體系終將被顛覆。

新藥研發(fā)有一個眾所周知的“反摩爾定律”，每九年研發(fā)效率將下降一半。

早年行業(yè)便有 “十年、十億美金、不足百分之十成功率” 的 “三十定律”，本就已是極高門檻；而如今，創(chuàng)新藥研發(fā)更是步入了 “16年、26億美元、3%成功率”的殘酷階段。

趙宇認(rèn)為，這一問題的根源不在于分子發(fā)現(xiàn)的速度，而是對疾病理解不足。

“人類25000個編碼區(qū)基因里面，F(xiàn)DA已經(jīng)獲批成藥的靶點有600多個，但國內(nèi)市場中的熱門靶點只有四五十個，其他都很少提及，因為缺少深刻理解。”趙宇指出。

這就帶來了“尷尬”的局面：一方面，藥企在已知靶點上拼命內(nèi)卷，“部分靶點下，國內(nèi)仿制藥600多個，變構(gòu)分子60多個”；另一方面，腫瘤等科室臨床卻缺醫(yī)少藥，大量問題難以解決。

“臨床上不缺分子，但缺藥?！痹谮w宇看來，這不是效率問題，而是方向問題，因為過去的新藥研發(fā)，很大程度上依賴科學(xué)家的“靈感”。

但現(xiàn)在不同了，趙宇告訴動脈網(wǎng)，AI可以大幅拓展人類智力邊界，“例如代表人類智力巔峰的三大數(shù)學(xué)家之一高斯，智商接近300，普通人只有100左右，那我們能否用AI建立智商1萬甚至1億的外部大腦？”

趙宇坦言，雖然智商1億的大腦還在路上，但智商1000的大腦目前已經(jīng)建立起來了。

趙宇團隊搭建的計算醫(yī)學(xué)平臺即屬于這類“大腦”，其工作方式并非檢索或統(tǒng)計，而是基于信息論，在海量高維數(shù)據(jù)中尋找那些人類肉眼看不到的關(guān)聯(lián)，趙宇稱之為“涌現(xiàn)”。

“涌現(xiàn)非常強調(diào)對整體性的理解，即第n層呈現(xiàn)的現(xiàn)象，并不能用n-1層的疊加來展示。放在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，研究者習(xí)慣于把人體拆成胃、腸、肝、脾、腎，拆成心內(nèi)科、胸外科、骨科等，但是哪怕拆得再細(xì)，也難以理解整個人體，而AI要做的，恰恰是完成整體性理解。”

02.

通過整體性理解，破譯癌癥“密碼”

國內(nèi)某計算醫(yī)學(xué)團隊在5年前完成的一項研究，清晰地展示了“整體性理解”在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的價值。

2021年前后，該團隊在《柳葉刀》子刊發(fā)表了一篇論文，結(jié)論很顛覆，也很“宿命”。論文首次從胚系基因組層面，對占乳腺癌患者超過80%的HER2陰性乳腺癌給出了機制性解釋：這類患者的先天胚系基因組中，已經(jīng)編碼了HER2信號通路的異常激活狀態(tài)。

換句話說，一部分女性的乳腺癌風(fēng)險，并非后天偶發(fā)，而是在出生之時就已被寫入基因組；隨著年齡增長，尤其在45歲后免疫能力下降階段，這種被“預(yù)編碼”的風(fēng)險開始顯性化，發(fā)病率隨之顯著提升。

這一結(jié)論在當(dāng)時具有顛覆性，“當(dāng)時讓許多醫(yī)學(xué)專家難以接受?！壁w宇表示。

為了解釋這一結(jié)論，趙宇比喻稱，每個人體內(nèi)都有上千條信號通路，就像一個大廠房中有上千個儀表盤在不停工作，如果只有個別儀表盤亮紅燈，就不足以構(gòu)成問題，只有當(dāng)特定組合、特定數(shù)量的儀表盤全紅，才會導(dǎo)致問題，即人體出現(xiàn)疾病。

“我們把生物學(xué)家命名的信號通路和人類基因組學(xué)數(shù)據(jù)做映射，再把信號通路和疾病表型建立關(guān)聯(lián)，然后借助計算機醫(yī)學(xué)平臺試圖還原這一過程，最終得出了結(jié)論和模型?！?/p>

基于這一“病因級”認(rèn)知突破，團隊進一步開發(fā)出基于胚系基因組編碼的乳腺癌個體化風(fēng)險評估工具，并在臨床中進行前瞻性驗證。

在廣東省人民醫(yī)院乳腺外科，由論文第一作者、時任廣東省人民醫(yī)院主任的楊梅牽頭開展的臨床研究中，納入了1500余名存在乳腺結(jié)節(jié)的女性健康門診人群。研究顯示，僅通過口腔拭子或血液組學(xué)分析，即可對個體風(fēng)險進行評估，其中共有82人被判定為乳腺癌高風(fēng)險人群。

在這82人中，有67位女性接受了臨床建議，完成結(jié)節(jié)切除并進行病理檢測，而結(jié)果顯示，這67人中高達(dá)54人已處于癌前病變或已發(fā)生癌變。

這一結(jié)果從臨床層面印證了前述理論：乳腺癌風(fēng)險可以在癥狀出現(xiàn)之前，通過胚系基因組被提前識別，為這 54 位女性爭取到了早發(fā)現(xiàn)、早干預(yù)的關(guān)鍵時機，為后續(xù)規(guī)范治療、守護生命健康贏得了寶貴主動權(quán)。

“我經(jīng)常說我們是算命的團隊?！痹谮w宇看來，這一技術(shù)的顛覆性在于，如果能提前十幾年看到發(fā)病風(fēng)險，那就不必等到腫瘤發(fā)展、轉(zhuǎn)移再治療，而是關(guān)口前移，可能根本無需走到確診用藥環(huán)節(jié)，這些都離不開計算機醫(yī)學(xué)平臺的功勞。

這個邏輯還可以繼續(xù)延伸，趙宇提問了一個更大膽的問題：肺癌一定叫肺癌嗎？它的發(fā)病部位在肺部，但發(fā)病機制在分子層面是否會與其他癌癥一樣，如果從底層機制去命名，會是什么名字？

“也就是說，幾十年以來人類一直基于器官給疾病命名，但是當(dāng)我們開始從分子層面、從DNA層面理解疾病時，這個命名體系本身可能需要重構(gòu)?！?/strong>趙宇表示。

03.

分子模型和生物學(xué)模型：邏輯完全不同

雖然AI在疾病機制探索范疇有巨大潛力，但目前國內(nèi)AI制藥產(chǎn)業(yè)似乎仍是集體傾力于“如何開發(fā)得更快”，而在相當(dāng)程度上忽視了“應(yīng)該開發(fā)什么”這一更首要的科學(xué)問題。

對此，趙宇給出了清晰的區(qū)分：醫(yī)藥領(lǐng)域的人工智能可以分為“分子模型”和“生物學(xué)模型”。

分子模型即當(dāng)前市場中上最常見的AI制藥方向——用AI預(yù)測蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)、設(shè)計小分子、優(yōu)化化合物，其底層邏輯是“AI+物理、化學(xué)”，本質(zhì)上更接近材料學(xué)。

據(jù)趙宇分析，分子模型提高了分子發(fā)現(xiàn)的效率，但并未改變產(chǎn)業(yè)邏輯，它覆蓋了整個制藥環(huán)節(jié)中15%到20%的時間和資金成本。

而生物學(xué)模型不同，其底層邏輯是“AI+生物學(xué)”，解決的是“疾病如何發(fā)生”、“靶點是否正確”的問題，覆蓋的是臨床試驗環(huán)節(jié)，相當(dāng)于整個制藥環(huán)節(jié)80%的成本和風(fēng)險。

“生物學(xué)模型在改變產(chǎn)業(yè)邏輯，也將改變醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的研發(fā)范式?！壁w宇認(rèn)為。

摩根士丹利也在《跨越分子：2026年，人工智能藥物發(fā)現(xiàn)的成敗之年》報告中指出，更具變革潛力的“生物學(xué)模型”旨在回答“應(yīng)該研發(fā)什么藥”的根本問題，通過預(yù)測靶點-疾病關(guān)系、作用機制來指導(dǎo)早期研發(fā)決策，雖驗證周期長，但一旦成功，其價值將是決定性的。

趙宇用一個比喻形象地解釋生物學(xué)模型在做什么——“研究人體土壤學(xué)。”

“橘生江南為橘，江北為枳，就是因為土壤不一樣。腫瘤是在人體的自洽系統(tǒng)中長出的不死細(xì)胞，必然與‘土壤’有關(guān)，有人骨轉(zhuǎn)移、有人腦轉(zhuǎn)移，情況完全不一樣。所以只有理解了‘土壤’，創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)才能做很多事，不只是新藥研發(fā)，還與個性化診療、伴隨診斷、虛擬臨床試驗以及為臨床醫(yī)生提供精準(zhǔn)的診療‘導(dǎo)航’等息息相關(guān)?！?/p>

那么創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)從分子模型邁向生物學(xué)模型，究竟還有多遠(yuǎn)？趙宇的回答出人意料：雖然這個“智商1000的大腦”還在成長，會受限于算力、數(shù)據(jù)，也受限于應(yīng)用的反饋，但最大的瓶頸不是技術(shù)，而是認(rèn)知。

趙宇表示，全球很少有藥企在做基礎(chǔ)科學(xué)發(fā)現(xiàn)，而是習(xí)慣性地從分子做起，因為這件事已經(jīng)變得工程化、流程化且確定性高，而那些需要窮盡一生去追尋的科學(xué)發(fā)現(xiàn)——比如理解一個疾病的發(fā)病機制——反而無人問津，畢竟一個重大發(fā)現(xiàn)可能需要科學(xué)家耗費畢生心血。

但現(xiàn)在，一個“智商1億”的大腦正在出現(xiàn)，問題在于智商不到200的人類圍在這一大腦旁邊，左右審視，不知如何對話，或者根本不信任它，所以認(rèn)知的改變非常重要。除此之外，示范應(yīng)用的出現(xiàn)同樣關(guān)鍵——當(dāng)行業(yè)親眼看到可驗證的成果，改變才會真正發(fā)生。

此外，趙宇還提到了一個令他擔(dān)憂的現(xiàn)象：國內(nèi)生物醫(yī)藥領(lǐng)域似乎廣泛存在“仿制藥思維”， 追求確定性、追求投資穩(wěn)妥性，結(jié)果是一個靶點下的紅海和內(nèi)卷，更嚴(yán)重的是這種思維會導(dǎo)致行業(yè)回避對生命的探索，而“產(chǎn)業(yè)紅火”與“臨床缺藥”之間巨大落差，正是在于缺少對生命科學(xué)、對疾病機制的理解。

在趙宇看來，AI在醫(yī)藥領(lǐng)域仍有漫長的道路要走，但外界不應(yīng)輕易否定AI。

“將視野拉至歷史維度，第四次工業(yè)革命不過剛剛開啟，正如當(dāng)年的蒸汽機時代與互聯(lián)網(wǎng)時代的開端。時下有聲音抱怨大模型不好用，這無異于在馬車時代評判初生的蒸汽機，若干年后回望，當(dāng)下的苛責(zé)或許略顯幼稚?！?/p>

“新技術(shù)代表的是趨勢、方向與潛在能力，而非即刻完美的解決方案?！?/strong>趙宇表示。

趙宇還指出了一個耐人尋味的雙重標(biāo)準(zhǔn)：在臨床腫瘤用藥中，有相當(dāng)比例的藥物效果有限，但人們對此習(xí)以為常，對人較為寬容。一旦換成人工智能，標(biāo)準(zhǔn)便驟然嚴(yán)苛起來——即便模型已展現(xiàn)出不錯的效果，仍被要求達(dá)到百分之百的完美。

綜上所述，雖然生物學(xué)模型尚未廣泛應(yīng)用，但在趙宇看來，生物學(xué)模型顛覆醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)范式只是時間問題。

“除了AI，找不到第二個必然因素，未來每個靶點，都可能是成為千億級的產(chǎn)業(yè)，而那個智商1000的大腦，還在繼續(xù)成長。”

*封面來源：神筆PRO

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