AI大模型顛覆生命科學(xué)研發(fā)！告別全領(lǐng)域研發(fā)盲目試錯，DRUG-seq2+AI大模型精準(zhǔn)破局！

昕瑞再生自主研發(fā)DRUG-seq2 高通量藥物擾動轉(zhuǎn)錄組技術(shù)，與前沿AI 虛擬細(xì)胞深度融合，構(gòu)建“干濕閉環(huán)”智能平臺，賦能新藥研發(fā)、細(xì)胞治療、機(jī)制研究等全場景，實(shí)現(xiàn)研發(fā)轉(zhuǎn)化效率指數(shù)級提升。

DRUG-seq2：高通量藥物篩選的「基因顯微鏡」

DRUG-seq2是一項(xiàng)革命性的微量細(xì)胞轉(zhuǎn)錄組測序技術(shù)，其核心優(yōu)勢在于：

• 超高通量：兼容 96/384 孔板，單次實(shí)驗(yàn)可篩選數(shù)百至數(shù)千種化合物；

• 極低樣本量：僅需≥1000個細(xì)胞，適用于干細(xì)胞、類器官等珍貴樣本；

• 基因級分辨率：直接捕獲mRNA 3'端序列，通過Barcode標(biāo)簽和UMI（Unique Molecular Identifier）實(shí)現(xiàn)精確定量，檢測深度可達(dá)10000+基因；

• 無偏篩選：不依賴預(yù)設(shè)靶點(diǎn)，全面揭示藥物的分子機(jī)制和潛在脫靶效應(yīng)；

技術(shù)原理上，DRUG-seq采用"裂解即檢"策略：細(xì)胞經(jīng)藥物處理后直接在孔板內(nèi)裂解，通過攜帶Barcode的oligo dT磁珠捕獲mRNA，經(jīng)反轉(zhuǎn)錄、模板切換和文庫構(gòu)建后，實(shí)現(xiàn)多樣本混合測序。

AI 虛擬細(xì)胞：真實(shí)細(xì)胞的「數(shù)字鏡像」

虛擬細(xì)胞不是抽象模型，而是由海量實(shí)測數(shù)據(jù)訓(xùn)練而成的 AI 智能體，是可預(yù)測、可推演、可驗(yàn)證的數(shù)字細(xì)胞。

核心技術(shù)邏輯：數(shù)據(jù)→模型→預(yù)測閉環(huán)

1.數(shù)據(jù)喂養(yǎng)：DRUG-seq2 產(chǎn)出 10?級藥物細(xì)胞響應(yīng)數(shù)據(jù)，提供高維標(biāo)準(zhǔn)化訓(xùn)練素材

2.模型進(jìn)化：深度學(xué)習(xí)學(xué)習(xí)“藥物擾動→轉(zhuǎn)錄變化→細(xì)胞命運(yùn)” 因果鏈，構(gòu)建可解釋分子機(jī)制模型

3.預(yù)測反哺：對新化合物 / 新細(xì)胞類型分鐘級快速推演，精準(zhǔn)指導(dǎo)下一輪實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)

應(yīng)用場景：三大核心突破

1. 中藥復(fù)方現(xiàn)代化：從"黑箱"到"白箱"

中藥復(fù)方成分復(fù)雜、靶點(diǎn)不明，傳統(tǒng)方法難以解析其科學(xué)內(nèi)涵。DRUG-seq2可高通量檢測復(fù)方中各組分處理后的細(xì)胞轉(zhuǎn)錄譜變化，結(jié)合虛擬細(xì)胞的網(wǎng)絡(luò)藥理學(xué)模擬，能夠：

• 快速識別活性化合物群

• 揭示多靶點(diǎn)協(xié)同機(jī)制

• 精準(zhǔn)預(yù)測藥效與潛在毒性

基于Connectivity Map（CMap）底層邏輯，DRUG-seq2通過比對藥物處理后的基因簽名（Gene Signature）與疾病簽名，可在虛擬細(xì)胞中模擬藥物-疾病匹配度，加速老藥新用的發(fā)現(xiàn)。例如，在血管靜脈畸形中，DRUG-seq2已成功篩選出博蘇替尼（Bosutinib）是治療靜脈畸形的潛在藥物。

3. 細(xì)胞治療：從"經(jīng)驗(yàn)摸索"到"數(shù)字編程"干細(xì)胞分化與細(xì)胞治療工藝開發(fā)依賴復(fù)雜的條件優(yōu)化，傳統(tǒng)試錯周期長、成本高。DRUG-seq2可高通量篩選培養(yǎng)基配方、分化因子組合與時序條件，捕獲細(xì)胞命運(yùn)轉(zhuǎn)變的轉(zhuǎn)錄組軌跡；虛擬細(xì)胞據(jù)此學(xué)習(xí)"條件-狀態(tài)-功能"的映射規(guī)律，預(yù)測最優(yōu)分化路徑與規(guī)模化工藝參數(shù)，加速細(xì)胞治療產(chǎn)品從實(shí)驗(yàn)室到臨床的轉(zhuǎn)化。

技術(shù)亮點(diǎn)：為什么我們能做得更好？

?干濕閉環(huán)驗(yàn)證：AI預(yù)測→DRUG-seq2實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證→數(shù)據(jù)反饋優(yōu)化模型，形成自我增強(qiáng)的AI-實(shí)驗(yàn)循環(huán)

?多維度數(shù)據(jù)融合：整合轉(zhuǎn)錄組、細(xì)胞表型、化合物結(jié)構(gòu)信息，構(gòu)建多模態(tài)預(yù)測模型

?自動化與標(biāo)準(zhǔn)化：從細(xì)胞培養(yǎng)、藥物處理到文庫構(gòu)建，全流程兼容自動化工作站，確保數(shù)據(jù)可重復(fù)性

?開放生態(tài)：支持對接公共數(shù)據(jù)庫（如CMap、GDSC）和私有數(shù)據(jù)，持續(xù)擴(kuò)展虛擬細(xì)胞的預(yù)測能力

未來展望：構(gòu)建藥物研發(fā)的"數(shù)字基礎(chǔ)設(shè)施"

DRUG-seq2與虛擬細(xì)胞的結(jié)合，不僅僅是兩種技術(shù)的疊加，更是藥物研發(fā)范式的根本轉(zhuǎn)變：

"我們正從'先實(shí)驗(yàn)、后理解'的經(jīng)驗(yàn)?zāi)Ｊ?，走?先預(yù)測、后驗(yàn)證'的工程模式。"

未來，這一平臺將：

賦能AI制藥：為生成式AI提供高質(zhì)量、標(biāo)準(zhǔn)化的訓(xùn)練數(shù)據(jù)

加速細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化：提升目標(biāo)細(xì)胞產(chǎn)率與功能成熟度，縮短研發(fā)周期

推動綠色制藥：減少動物實(shí)驗(yàn)和濕實(shí)驗(yàn)次數(shù)，實(shí)現(xiàn)可持續(xù)研發(fā)

南京昕瑞再生醫(yī)藥科技有限公司致力于以技術(shù)創(chuàng)新推動生命科學(xué)進(jìn)步。DRUG-seq 2× 虛擬細(xì)胞平臺現(xiàn)已開放合作，歡迎制藥企業(yè)、科研院所和醫(yī)療機(jī)構(gòu)攜手，共同開啟智能藥物篩選的新篇章。

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藥物擾動圖譜+AI的文章：

1.DeMeo, Benjamin, et al. "Active Learning Framework Leveraging Transcriptomics Identifies Modulators of Disease Phenotypes." Science, 2025

2.van Niekerk, E. A., et al. "Thiorphan Reprograms Neurons to Promote Functional Recovery After Spinal Cord Injury." Nature, 2025

3.Pan, Zihang, et al. Generation of iPSC-derived human venous endothelial cells for the modeling of vascular malformations and drug discovery. Cell Stem Cell. 2025

4.Li, S. et al. Chemical reprogramming of fibroblasts into retinal pigment epithelium cells for vision restoration. Nat Commun 2025

關(guān)于昕瑞再生

南京昕瑞再生醫(yī)藥科技有限公司成立于2019年，依托于北京大學(xué)分子醫(yī)學(xué)南京轉(zhuǎn)化研究院的軟硬件支持。公司核心團(tuán)隊(duì)成員來自北京大學(xué)、復(fù)旦大學(xué)、南京大學(xué)等知名高校，基于創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)20余年在干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域以及小分子創(chuàng)新藥開發(fā)領(lǐng)域的知識和經(jīng)驗(yàn)，打造了世界領(lǐng)先的細(xì)胞表型藥篩平臺CREDIT (Cell Revitalization Drug Innovation Technology)。該平臺整合了細(xì)胞疾病模型構(gòu)建、細(xì)胞表型多組學(xué)定量評測、人工智能等前沿技術(shù)，為以細(xì)胞疾病表型逆轉(zhuǎn)、衰老表型逆轉(zhuǎn)為原理的新藥開發(fā)以及基于干細(xì)胞分化或原代細(xì)胞培養(yǎng)的再生醫(yī)療新方法開發(fā)奠定了技術(shù)基礎(chǔ)。公司自主知識產(chǎn)權(quán)的代表性技術(shù)DRUG-seq2少量細(xì)胞高通量3’轉(zhuǎn)錄組測序技術(shù)、PHDs-seq 高通量靶向轉(zhuǎn)錄組測序技術(shù)等已在早期藥物發(fā)現(xiàn)、細(xì)胞毒性測試、培養(yǎng)液開發(fā)、靶點(diǎn)研究等領(lǐng)域展現(xiàn)威力，廣泛應(yīng)用于自研及科研服務(wù)項(xiàng)目。