國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)今日最新公示，上海思德克索生物科技有限公司申報的STX11101注射液新藥臨床試驗申請（IND）正式獲得受理，受理號為CXSL2600403，藥品類型為治療用生物制品1類，承辦日期為2026年4月13日。

這是國內(nèi)首個獲得CDE正式受理的基因工程修飾干細胞來源外泌體1類創(chuàng)新藥，標(biāo)志著我國外泌體藥物研發(fā)從實驗室階段正式跨入臨床轉(zhuǎn)化的新紀(jì)元，也為全球外泌體產(chǎn)業(yè)發(fā)展注入了"中國力量"。

攻克行業(yè)三大卡脖子難題，跑出中國外泌體加速度

成立于2023年6月的思德克索生物，是國內(nèi)少數(shù)專注于干細胞外泌體創(chuàng)新藥研發(fā)的企業(yè)。公司核心團隊由深耕干細胞與外泌體領(lǐng)域十余年的科學(xué)家和資深產(chǎn)業(yè)專家組成，同濟大學(xué)徐俊教授擔(dān)任首席科學(xué)官，擁有從基礎(chǔ)研究、工藝開發(fā)到臨床轉(zhuǎn)化的全鏈條能力。

外泌體藥物產(chǎn)業(yè)化一直是全球難題，純度低、產(chǎn)量不足、批次間差異大這三大痛點長期制約著行業(yè)發(fā)展。思德克索經(jīng)過兩年多的技術(shù)攻關(guān)，自主研發(fā)出國內(nèi)首創(chuàng)的基因工程修飾干細胞外泌體平臺技術(shù)，攻克了上述所有行業(yè)共性難題：

• 采用多級串聯(lián)分離純化工藝，將外泌體純度提升至97%以上，遠超行業(yè)平均水平

• 建立了標(biāo)準(zhǔn)化的細胞培養(yǎng)體系，實現(xiàn)了從實驗室到10L生物反應(yīng)器的無縫放大

• 開發(fā)了完善的質(zhì)量控制體系，確保不同批次產(chǎn)品的關(guān)鍵質(zhì)量屬性高度一致

正是憑借這套成熟的技術(shù)平臺，思德克索在短短不到三年時間內(nèi)就完成了從靶點驗證、工藝開發(fā)到IND申報的全過程，創(chuàng)造了外泌體藥物研發(fā)的"中國速度"。

直擊肝衰竭治療空白，有望成為全球First-in-Class

急性及慢加急性肝衰竭是臨床最兇險的肝病綜合征之一，起病急、進展快、并發(fā)癥多，28天死亡率高達50%-80%。目前臨床上除了緊急肝移植外，尚無任何有效的特異性治療藥物，而肝源短缺問題又使得絕大多數(shù)患者失去了生存機會，存在巨大的未滿足醫(yī)療需求。

STX11101注射液正是針對這一臨床空白開發(fā)的創(chuàng)新療法。該產(chǎn)品通過基因工程技術(shù)對人臍帶間充質(zhì)干細胞進行修飾，使其分泌的外泌體攜帶更多具有肝臟保護和再生功能的活性分子。

臨床前研究顯示，STX11101能夠精準(zhǔn)靶向受損肝臟組織，通過三重作用機制發(fā)揮治療效果：

1.直接保護受損肝細胞，抑制肝細胞凋亡

2.調(diào)節(jié)肝臟免疫微環(huán)境，減輕炎癥反應(yīng)

3.促進肝干細胞增殖分化，加速肝臟組織再生

在多種肝衰竭動物模型中，STX11101均展現(xiàn)出了顯著的治療效果，能夠顯著降低動物死亡率，改善肝功能指標(biāo)，且安全性良好，未觀察到明顯的毒副作用。

業(yè)內(nèi)專家表示，如果后續(xù)臨床試驗?zāi)軌蝌炞C其療效和安全性，STX11101有望成為全球首個獲批用于急性及慢加急性肝衰竭的外泌體藥物，徹底改變該領(lǐng)域無藥可治的局面。

外泌體：下一代生物藥的黃金賽道

外泌體是細胞分泌的直徑30-150nm的納米級囊泡，天然攜帶蛋白質(zhì)、mRNA、miRNA等生物活性物質(zhì)，是細胞間信息傳遞的重要載體。作為一種新型的生物治療藥物，外泌體具有免疫原性極低、安全性好、組織穿透性強、可進行基因工程改造等獨特優(yōu)勢，被認(rèn)為是繼小分子藥物、抗體藥物之后的第三代生物藥。

近年來，全球外泌體藥物研發(fā)進入爆發(fā)期，已有超過30款產(chǎn)品進入臨床試驗階段，適應(yīng)癥覆蓋腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病等多個領(lǐng)域。在國內(nèi)，布局外泌體賽道的企業(yè)已超過50家，但絕大多數(shù)仍處于早期研發(fā)階段，尚無產(chǎn)品進入臨床。

思德克索STX11101的成功受理，不僅打破了國內(nèi)外泌體1類新藥臨床申報的空白，也為后續(xù)企業(yè)的申報提供了重要的技術(shù)參考和監(jiān)管依據(jù)。作為國家ATMP產(chǎn)業(yè)（外泌體）戰(zhàn)略智庫單位，思德克索還積極參與國家外泌體質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的制定，推動整個行業(yè)的規(guī)范化發(fā)展。

多管線布局，全面發(fā)力重大疾病領(lǐng)域

除了STX11101注射液外，思德克索還構(gòu)建了豐富的外泌體藥物研發(fā)管線，覆蓋多個重大疾病領(lǐng)域：

• 人脂肪干細胞外泌體治療急性缺血性腦卒中項目已于今年2月在上海市第一人民醫(yī)院啟動I期臨床，這也是全球首個采用經(jīng)鼻給藥方式治療急性缺血性卒中的外泌體臨床試驗

• 針對阿爾茨海默病、帕金森病等神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病的多個項目正在進行臨床前研究

• 自身免疫性疾病和罕見病管線也在同步推進中

隨著技術(shù)的不斷成熟和監(jiān)管政策的逐步完善，外泌體藥物產(chǎn)業(yè)即將迎來黃金發(fā)展期。我們期待思德克索能夠繼續(xù)保持領(lǐng)先優(yōu)勢，早日將STX11101等創(chuàng)新產(chǎn)品推向市場，為廣大患者帶來新的治療希望。

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