今日（3月31日），新西蘭衛(wèi)生副部長David Seymour表示，對新西蘭藥品管理機(jī)構(gòu)Pharmac作出的“歷史性決定”表示歡迎——從明天（4月1日）起，新西蘭將全面資助用于治療囊性纖維化的突破性藥物，且不再受年齡限制。

David Seymour。圖片來自社交媒體

從4月1日起，Pharmac將實(shí)施以下資助方案：

• 全面普及Trikafta：資助范圍擴(kuò)大至所有符合診斷標(biāo)準(zhǔn)的兒童。此前，該藥僅資助6歲及以上患兒，明天起6歲以下幼兒也將獲得資助。

• 放寬Kalydeco準(zhǔn)入： 只要符合臨床診斷，任何年齡的患者均可獲得資助。

• 引入新藥Alyftrek：正式開始資助這一全新的藥物。

這三種藥物都是針對囊性纖維化的革命性療法。它們與傳統(tǒng)的“對癥治療”（如化痰、抗感染）不同，屬于囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)因子（CFTR）調(diào)節(jié)劑，旨在從基因和細(xì)胞層面修復(fù)導(dǎo)致疾病的根本缺陷。

據(jù)悉，囊性纖維化是一種嚴(yán)重的遺傳性疾病，會導(dǎo)致體內(nèi)分泌異常黏稠的粘液，阻塞肺部和胰腺，引發(fā)嚴(yán)重的呼吸道感染和消化問題。通常在生命早期就會對肺部和消化系統(tǒng)造成損害。Trikafta等新藥能夠針對基因缺陷進(jìn)行修復(fù)，被患者家屬視為“奇跡藥物”。

Trikafta示意圖

新西蘭目前約有500至540名囊性纖維化患者。預(yù)計在新政實(shí)施的第一年，將有約35名原本不符合年齡條件的幼兒能夠立即獲得資助。

2023年之前，新西蘭6歲以下的患兒家庭面臨極度艱難的選擇：要么每年自費(fèi)支付數(shù)十萬紐幣的巨額藥費(fèi)，要么為了保命，舉家搬遷至海外（如澳大利亞）獲得藥物支持，要么只能眼睜睜看著孩子病情惡化。

Seymour強(qiáng)調(diào)：“囊性纖維化在生命早期就會造成傷害，等待年齡達(dá)標(biāo)絕非可選項(xiàng)?！爆F(xiàn)在，醫(yī)生可以根據(jù)臨床判斷，在最合適的時機(jī)為任何年齡的患者開藥。

Seymour指出，這一決定是Pharmac與囊性纖維化社群密切合作的成果。這些藥物被譽(yù)為“改變?nèi)松钡寞煼?/strong>，能顯著提高患者的生活質(zhì)量和預(yù)期壽命。讓患者更便捷地獲得藥物，意味著他們能更長時間保持健康，從而減少了對醫(yī)院等其他醫(yī)療資源的壓力。

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