3月19日，和譽(yù)醫(yī)藥宣布，其自主研發(fā)的高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061已獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格（ODD），用于治療軟骨發(fā)育不全（ACH）。新聞稿表示，這是ABSK061近期獲得FDA針對(duì)ACH適應(yīng)癥的罕見(jiàn)兒科疾�。≧PD）資格后，在全球開(kāi)發(fā)進(jìn)程中斬獲的又一關(guān)鍵進(jìn)展。

軟骨發(fā)育不全是導(dǎo)致兒童嚴(yán)重生長(zhǎng)發(fā)育障礙的常染色體遺傳性罕見(jiàn)病，目前缺乏有效治療方法。研究表明，ACH的發(fā)病機(jī)制主要源于成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體3（FGFR3）基因突變引起的FGFR3異常激活，從而抑制軟骨的正常骨化過(guò)程。因此，針對(duì)ACH的分子病因開(kāi)發(fā)靶向抑制劑有望為ACH患者帶來(lái)精準(zhǔn)治療新希望。

據(jù)和譽(yù)醫(yī)藥新聞稿介紹，ABSK061是一款高活性、高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑，通過(guò)降低對(duì)FGFR1的抑制以及保持對(duì)FGFR2/3的高活性，該產(chǎn)品作為第二代FGFR抑制劑有望在臨床上取得更好的安全窗及療效。該產(chǎn)品在臨床前研究中已顯示出顯著的靶點(diǎn)抑制活性、良好的藥代動(dòng)力學(xué)特征以及安全性優(yōu)勢(shì)。其口服給藥方式有望極大提升患者，特別是兒童患者的用藥便利性和治療依從性，凸顯其作為ACH兒童及青少年患者治療選擇的臨床潛力。

目前，ABSK061針對(duì)3-12歲ACH兒童患者的2期臨床研究正在順利推進(jìn)中，已于2025年12月在中國(guó)完成首例患者給藥，該項(xiàng)研究的初步數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2026年下半年對(duì)外公布。

參考資料：

[1]和譽(yù)醫(yī)藥FGFR2/3抑制劑ABSK061獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療軟骨發(fā)育不全.From https://mp.weixin.qq.com/s/peCahkrOW2A4NVw4LeFQjQ

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