3月16日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示顯示，前沿生物1類新藥FB7013注射液獲批臨床，擬用于原發(fā)性IgA腎病的治療。根據(jù)公示信息，F(xiàn)B7013注射液是靶向MASP-2的GalNAc偶聯(lián)的siRNA藥物，抑制MASP-2可能對IgA腎病的腎小球和小管間質(zhì)都有保護(hù)作用。

IgA腎病是常見的原發(fā)性腎小球腎病之一，其核心病理特征為免疫球蛋白A（IgA，主要為半乳糖缺陷型IgA1，Gd-IgA1）免疫復(fù)合物在腎小球系膜區(qū)異常沉積，進(jìn)而引發(fā)系膜細(xì)胞增生、基質(zhì)擴(kuò)張等病理改變，最終導(dǎo)致慢性腎功能衰竭/終末期腎病（ESRD）。

FB7013注射液是一款靶向補(bǔ)體系統(tǒng)凝集素途徑關(guān)鍵蛋白MASP-2靶點(diǎn)的siRNA藥物。該產(chǎn)品通過特異性抑制MASP-2活性阻斷凝集素途徑異常激活，減少補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟組織損傷；基于作用機(jī)制，未來可拓展至膜性腎病、糖尿病腎病等多個(gè)補(bǔ)體異常激活相關(guān)疾病領(lǐng)域。

根據(jù)前沿生物此前新聞稿介紹，F(xiàn)B7013在健康食蟹猴中對靶蛋白具有強(qiáng)效且持久的抑制作用，單次皮下注射FB7013對血清MASP-2蛋白的最大敲降幅度>95%，且維持時(shí)間長，在給藥后105天蛋白敲降幅度仍大于90%，預(yù)期在臨床階段有望實(shí)現(xiàn)每3-6個(gè)月給藥一針，有望提升患者的用藥依從性。

FB7013在食蟹猴IgA腎病模型中顯示出明確的療效，且試驗(yàn)觀察期間，安全性良好。在食蟹猴IgA腎病模型中，F(xiàn)B7013單次皮下注射給藥后，尿總蛋白肌酐比值（uPCR）和尿總蛋白（uTP）呈劑量依賴地持續(xù)顯著降低，腎小球?yàn)V過率（eGFR）呈劑量依賴地持續(xù)升高；高劑量治療8周后，使腎小球系膜區(qū)系膜細(xì)胞數(shù)量減少36%，使腎小球內(nèi)IgA沉積減少43%。經(jīng)In-silico脫靶分析、RNA-seq分析和miRNA樣脫靶分析，F(xiàn)B7013未見明顯的脫靶風(fēng)險(xiǎn)。安全藥理學(xué)結(jié)果表明，F(xiàn)B7013對清醒食蟹猴心血管系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)及中樞神經(jīng)系統(tǒng)均無明顯影響。

2025年11月，在由美國腎臟病學(xué)會(huì)（ASN）主辦的2025 ASN Kidney Week上，前沿生物受邀參加大會(huì)并以口頭報(bào)告的形式發(fā)布了FB7013在食蟹猴IgA腎病模型中完整的臨床前藥效數(shù)據(jù)。

參考資料：

[1]喜報(bào)丨關(guān)于FB7013境內(nèi)生產(chǎn)藥品注冊臨床試驗(yàn)申請獲得受理通知書.From https://mp.weixin.qq.com/s/LUNrhkaN1tk01vyqygNGKg

免責(zé)聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點(diǎn)不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點(diǎn)。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。