剛剛過(guò)去的新年，對(duì)悠悠（化名）一家是個(gè)難關(guān)，臘月二十七，悠悠在醫(yī)院輸了五小時(shí)的液，這一針又花費(fèi)兩萬(wàn)。整個(gè)春節(jié)，一家人四處奔波，籌集下一筆藥費(fèi)。每個(gè)星期要花大半天時(shí)間在醫(yī)院里輸液，一次藥費(fèi)兩萬(wàn)多，每個(gè)月藥費(fèi)10萬(wàn)，一年藥費(fèi)120萬(wàn)，這是罕見(jiàn)病患兒悠悠面臨的日常。對(duì)普通工薪家庭而言，這是個(gè)無(wú)法承受的天文數(shù)字。

每年2月的最后一天是“國(guó)際罕見(jiàn)病日”，今年主題是“不止罕見(jiàn)”。目前，我國(guó)罕見(jiàn)病患者超2000萬(wàn)，但實(shí)際可能有4000萬(wàn)至8000萬(wàn)患者受其困擾——罕見(jiàn)病的病種數(shù)量與患者規(guī)模，遠(yuǎn)超公眾的固有認(rèn)知。而像悠悠這樣陷入天價(jià)藥費(fèi)困境的罕見(jiàn)病患者并不罕見(jiàn)，因?yàn)榧{入醫(yī)保報(bào)銷的罕見(jiàn)病用藥數(shù)量有限，有的用藥也未納入商保，患者只能自費(fèi)，壓力可想而知。

悠悠是個(gè)典型案例。其患上的是“黏多糖貯積癥ⅣA型”的超罕見(jiàn)病，會(huì)引發(fā)骨骼、關(guān)節(jié)、眼、耳等多系統(tǒng)異常。全球目前首推的治療方案是使用特效藥“唯銘贊”的酶替代療法。然而，因?yàn)檫@個(gè)藥用的人太少，2024年5月退出了內(nèi)地市場(chǎng)。雖然廣東新推出的“港澳藥械通”政策提供了一個(gè)新的用藥渠道，但一直為藥費(fèi)托底的惠民?！八霘q康”，停止報(bào)銷藥費(fèi)了。

由此看出，悠悠陷入“希望—失望—希望—失望”魔咒中。面對(duì)一年120萬(wàn)元“天價(jià)”藥費(fèi)，這個(gè)普通家庭顯然無(wú)法承受，只能爭(zhēng)取2026年穗歲康能將“唯銘贊”重新納入，然而，2026年已至，希望依舊渺茫。期盼廣州有關(guān)方面看到悠悠及其家庭的不幸，早日將“唯銘贊”重新納入穗歲康保障范圍，這既能給悠悠帶來(lái)希望之光，對(duì)穗歲康而言也是推廣良機(jī)。

“唯銘贊”沒(méi)有納入醫(yī)保目錄多少可以理解，因?yàn)椤梆ざ嗵琴A積癥ⅣA型”病例太少，且該藥費(fèi)用昂貴，對(duì)醫(yī)?；鹗呛艽笙?，對(duì)普遍患者不公。但作為政府部門指導(dǎo)、廣州市民專屬的普惠型商業(yè)補(bǔ)充健康保險(xiǎn)，穗歲康應(yīng)該為悠悠這樣的患者提供保障。一來(lái)，廣州之前將“唯銘贊”納入穗歲康說(shuō)明可行，后來(lái)停止報(bào)銷令人費(fèi)解；二來(lái)，深圳惠民保可以報(bào)銷該藥。

既然深圳惠民?？梢詾椤梆ざ嗵琴A積癥ⅣA型”患者排憂解難，相鄰不遠(yuǎn)的廣州，其穗歲康應(yīng)該也可以。關(guān)鍵是，決策穗歲康的廣州有關(guān)部門和相關(guān)保險(xiǎn)公司，是否“算大賬”，是否愿意讓悠悠這樣的罕見(jiàn)病患者看到光？從經(jīng)濟(jì)層面看，將“唯銘贊”納入穗歲康可能不劃算，但要意識(shí)到這對(duì)塑造穗歲康形象，對(duì)推廣穗歲康大有好處，那么就不能算小賬而是要算大賬。

各地除了用惠民保為罕見(jiàn)病患者兜底外，還應(yīng)該圍繞罕見(jiàn)病患者探索更多保障措施。比如成立罕見(jiàn)病用藥基金，用來(lái)解決資金籌集、藥品研發(fā)、為患者提供資助等問(wèn)題。最近，多位專家呼吁成立國(guó)家級(jí)罕見(jiàn)病基金，值得考慮。另外，廣東省、廣州市也可以考慮成立地方罕見(jiàn)病基金。目前，浙江、江蘇已經(jīng)設(shè)立罕見(jiàn)病用藥保障專項(xiàng)基金，這值得更多省份和城市借鑒。

再如，未納入醫(yī)保目錄的罕見(jiàn)病藥品，能否納入大病保險(xiǎn)，值得思考。目前，部分地方對(duì)未納入醫(yī)保目錄的罕見(jiàn)病藥品，實(shí)行大病保險(xiǎn)“單行支付”，就值得推廣。眾所周知，罕見(jiàn)病因其極低的發(fā)病率、有限的患者人數(shù)、高昂的藥物研發(fā)成本，一度是醫(yī)療領(lǐng)域“被遺忘的角落”。如今像悠悠這樣的超罕見(jiàn)病患者，即便人數(shù)再少，也不能被遺忘，政策層面要爭(zhēng)取兜住。