從能爬樓梯到被困到輪椅上，在漸凍癥患者小劉身上只花了一年時間。至今，她還記得三年前摔倒后趴在地板上挪動的樣子——狼狽、無助，尊嚴(yán)散落一地。

病情的急劇惡化，凍結(jié)了她對未來的期待，直到父親在漸愈互助之家病友群里發(fā)現(xiàn)一則試藥招募信息。在北京，小劉第一次見到蔡磊，聽到他說：“你可能有救了?！?/p>

7針?biāo)幬镒⑷塍w內(nèi)。試藥結(jié)束后幾個月，她竟試著站穩(wěn)了幾秒。如今，身體依舊止不住晃動，但她能在屋子里扶著東西慢慢走上幾步。

她是蔡磊口中“200年來最幸運的一批人”，在被稱為“五大絕癥之首”的漸凍癥面前，藥物讓她的病情停止惡化，甚至出現(xiàn)了些許逆轉(zhuǎn)。

這場由蔡磊驅(qū)動，科學(xué)家、醫(yī)生與藥企匯聚的“破冰”戰(zhàn)役，取得了階段性的曙光。更多被“冰封”的生命，也在漫長的寒冬里，看見了春天的可能。

2025年12月31日，蔡磊用眼動儀工作。新京報記者 王子誠 攝

“如果不試，就一點希望都沒有”

一根針刺入腿部肌肉，醫(yī)生來回調(diào)整針在肌肉內(nèi)的位置，隨后接通電流進(jìn)行刺激。雙腿、雙臂、后背、下巴、舌頭……全身要扎十幾處肌肉，以檢測各區(qū)域肌肉的功能狀態(tài)。

從2023年夏天開始試藥的半年多時間里，小劉做了7次肌電圖檢查。一次完整的檢查要持續(xù)三四個小時，每次針扎進(jìn)去，她都會痛到流淚。

但是，對于小劉來說，和此前無藥可醫(yī)的絕望相比，這種劇痛要輕得多。

2020年，24歲的小劉發(fā)現(xiàn)自己開始頻繁崴腳。起初以為是打球舊傷未愈，但用了跌打損傷藥也毫無改善。養(yǎng)了幾個月，她的左腿使不上力氣，明顯比右腿瘦了一圈。

她去北京求醫(yī)，北醫(yī)三院神經(jīng)內(nèi)科主任樊東升為她確診肌萎縮側(cè)索硬化，也就是漸凍癥。這是一種在近200年來導(dǎo)致了全球1000多萬人死亡的罕見病，在當(dāng)時幾乎無藥可治。全球唯一的口服藥物利魯唑，售價約4000元/盒，每盒可服用28天，只能延長患者生命2-3個月。

樊東升告訴小劉，漸凍癥患者的進(jìn)展速度因人而異，有的人進(jìn)程快，確診后僅有三到五年生存期；進(jìn)程慢的患者，也有存活二十多年的例子。所以不要過度焦慮，定期復(fù)查。

2021年5月確診后，小劉曾短暫回到南京工作了一段時間。起初生活還能繼續(xù)，只是有些跛行，仔細(xì)看才能注意到左腳微微拖地。但后來她逐漸控制不住雙腿，有時在辦公室摔倒，有時在過馬路時跌倒。

年底，她辭職回到黑龍江老家，自己爬上了6層樓。但進(jìn)入新的一年，她的病情急轉(zhuǎn)直下：從自如行走、爬樓梯，到坐上輪椅只用了一年時間。她的膝蓋明顯凸出，腿部肌肉萎縮，腿骨外只剩一層薄薄的脂肪。

她將自己包裹在一個“繭”里，不愿出門，不愿下床，親朋好友來訪也不愿相見。沉默，是她唯一的情緒表達(dá)。“人變懶了，什么都不想做?！?/p>

家里人看著她心疼，卻也不知如何安慰——大家面對的是一個無藥可救的疾病。那段時間，他們試過中藥、西藥，也嘗試過偏方，全部無效。

直到2023年，父親在漸愈互助之家病友群里看到了一則試藥招募信息：針對SOD1基因突變漸凍癥的新藥，正在招募臨床試驗患者。

所有漸凍癥患者里，90%屬于散發(fā)型，由于病因不明，難以研發(fā)出藥物。只有5%—10%明確與基因突變有關(guān)，SOD1基因?qū)儆谄渲幸环N，小劉正是那極少的患者之一。

招募由蔡磊組建的“漸愈互助之家”發(fā)起，小劉趕上了臨床試驗最早階段的IIT（Investigator-Initiated Trial）試驗，即研究者發(fā)起的試驗。她是第二名受試者。

2023年6月，小劉第一次見到蔡磊。他還能走路，說話雖受影響但仍清晰。他對小劉說：“你可能有救了。”這句話在小劉聽來，既驚喜又帶著幾分懷疑。

決定試藥是小劉自己拿定的主意，“如果不試，就一點希望都沒有?！?/p>

7針?biāo)幬锿ㄟ^腰穿注入體內(nèi)，之后還伴隨著密集的評估檢查。好在蔡磊和科學(xué)家團(tuán)隊覆蓋了所有治療開銷，連請護(hù)工和打車費用也提供了補貼。

變化是微妙而確切的。每次做完肌電圖，醫(yī)生都會告訴小劉，臨床數(shù)據(jù)顯示向好。試藥結(jié)束后幾個月，她能短暫地站起來幾秒鐘。雖然下半身像不倒翁一樣，依舊沒有支撐點和平衡感，但疾病沒有再繼續(xù)?！八Ｗ×恕！?/p>

如今小劉能短暫站立。喬彥杰 攝?

“他知道這款藥救不了他，但不妨礙他去推動研發(fā)”

見到小劉的那一年，蔡磊45歲，也是他被確診漸凍癥的第4年。

“你真的好幸運，連我都羨慕你。”小劉在天壇醫(yī)院參與藥物試驗時，蔡磊去病房里探望她。盡管能讓小劉病情停止發(fā)展的藥對蔡磊并沒有療效，但他無疑是關(guān)鍵推動者。

2019年9月，蔡磊在北醫(yī)三院神經(jīng)內(nèi)科主任樊東升的幫助下確診了散發(fā)型漸凍癥。他的分型病情初期進(jìn)展緩慢，若能妥善休養(yǎng)，部分患者七八年內(nèi)癥狀仍局限于四肢。

樊東升曾多次勸蔡磊別太拼命，但他并未聽從。2019年11月，蔡磊開啟了“人生的最后一場創(chuàng)業(yè)”。他奔走在投資者和科學(xué)家之間，組建科研團(tuán)隊、推動藥物研發(fā)，每日工作超過14個小時，全年無休。

2022年初，藥企“中美瑞康”的創(chuàng)始人李龍承博士通過新聞得知蔡磊正竭盡全力推動漸凍癥藥物研發(fā)，便在“漸愈互助之家”的公眾號后臺留言，詢問自己正在研究的藥物是否能提供幫助。

消息發(fā)出3天后，他們就有了首次線上溝通。李龍承專攻“RNA激活”領(lǐng)域，他對漸凍癥的研究，某種程度上可謂“無心插柳柳成蔭”。

在開發(fā)一套獨特的遞送平臺時，李龍承恰巧選用SOD1基因進(jìn)行實驗，并取得了顯著效果。這一發(fā)現(xiàn)讓他意識到，或許能研制針對SOD1基因突變所致漸凍癥的藥物。“我們的藥物就像把一直不?！饨小闹虏』蜿P(guān)進(jìn)消音艙。它雖然還在，卻再無法對人產(chǎn)生影響?！?/p>

在第一次線上溝通時，蔡磊就主動提出來，自己擁有諸多資源可協(xié)助李龍承推進(jìn)項目?！八肋@款藥救不了他，但不妨礙他去推動這款藥物的研發(fā)。他覺得能救一個是一個?！崩铨埑谢貞浀?。

線上交流后，蔡磊便決定迅速與李龍承團(tuán)隊展開臨床前動物實驗。通常，此類合作從商務(wù)溝通、談判簽約、實驗動物預(yù)訂到等待實驗完成，需耗時一年左右。而在蔡磊的助力下，李龍承的動物實驗僅用了90多天。

這縮短至四分之一的時間背后，是蔡磊提前兩年開始的布局。2020年下半年，蔡磊開始合作搭建漸凍癥小鼠基地。當(dāng)時國內(nèi)漸凍癥小鼠極為稀缺，需從美國進(jìn)口，耗時數(shù)月且成本高昂，一只25克的小鼠價格可達(dá)數(shù)千甚至上萬元。

那時，凡是與醫(yī)療、制藥、生物科技相關(guān)的機(jī)構(gòu)與個人，蔡磊都積極拜訪，其中包括動物實驗基地負(fù)責(zé)人。在蔡磊的合作和支持下，基地開始大量培育可供實驗的漸凍癥小鼠，最多時曾同時儲備約2000只，可隨時投入當(dāng)天用藥實驗。

這些漸凍癥小鼠，蔡磊無償提供給李龍承團(tuán)隊使用。在看到用藥后小鼠狀態(tài)普遍改善的實驗數(shù)據(jù)后，2022年8月，蔡磊飛赴上海與李龍承會面，商討后續(xù)開展研究者試驗的相關(guān)事宜。那時的他，雙臂肌肉已嚴(yán)重萎縮，雙腿也逐漸發(fā)軟，飲食、洗漱、如廁、穿衣、蓋被均需他人協(xié)助。

2023年3月，李龍承團(tuán)隊針對SOD1基因突變漸凍癥的“RAG-17”藥物獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)定。這標(biāo)志著藥物試驗即將步入臨床階段。

“我們的藥物從立項到首次用到患者身上，僅用了兩年多，這個在新藥研發(fā)史上可以說是‘神速’，傳統(tǒng)小分子藥物可能要用7至10年?！崩铨埑姓f。

李龍承（左）在實驗室。受訪者供圖哪怕每天只修復(fù)0.01%，也要堅持下去

藥物有了，但找到合適的患者卻是一項艱巨的任務(wù)。

世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為：患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰至1‰的疾病或病變。這意味著患者數(shù)量極為有限。北醫(yī)三院神經(jīng)內(nèi)科主任樊東升記得，20世紀(jì)90年代，英國曾啟動兩項關(guān)于漸凍癥的臨床試驗，卻因一年多招不到合適的患者而被迫中止。

漸凍癥具有顯著的異質(zhì)性，一種藥物可能對部分患者有效，對其他人則完全無效。此外，運動神經(jīng)元一旦損傷死亡便不可再生，因此臨床試驗必須招募早期患者，否則將干擾療效評估——這兩大因素極大地限制了符合試驗條件的患者群體。

此時，患者組織的作用便凸顯出來。2019年確診漸凍癥僅1個月后，蔡磊便著手搭建“漸凍癥患者大數(shù)據(jù)科研平臺”。起初，幾乎沒人知道他在攻堅漸凍癥，他便從同在北醫(yī)三院住院的病友開始，一個個地添加微信，慢慢聯(lián)結(jié)起這個群體。

到2020年年中，蔡磊聯(lián)系的病友已達(dá)數(shù)百人，他將群命名為“漸愈互助平臺”。該平臺以每年新增約3000人的速度不斷擴(kuò)大，在小劉加入時，平臺注冊人數(shù)已突破一萬。

傳統(tǒng)醫(yī)院的試藥招募，往往只在門診立一塊招募牌，或是在隨訪時由醫(yī)生順口提及。而蔡磊改變了這種思路——“漸愈互助平臺”發(fā)布招募后，結(jié)合患者病情數(shù)據(jù)提前篩選，以小時為單位進(jìn)行精準(zhǔn)招募，效率可以達(dá)到傳統(tǒng)臨床試驗招募速度的10倍以上。

在建立平臺時，蔡磊就與樊東升團(tuán)隊共同設(shè)計了一套可供患者及家屬填寫的“量表”，涵蓋發(fā)病前的工作類型、身心狀態(tài)，以及發(fā)病后所用藥物、治療效果、病程進(jìn)展等內(nèi)容。遇到“頸部壓痛”等專業(yè)指標(biāo)，他們便將其轉(zhuǎn)化為“手能舉到哪個位置”“能保持幾秒鐘”等通俗易懂的表述。

對醫(yī)學(xué)研究者來說，沒有患者數(shù)據(jù)就像“盲人摸象”。這些由患者及家屬每個月甚至每周更新的“電子病歷”，使得醫(yī)生和藥企可以精準(zhǔn)地定位適用新藥試驗的患者。

李龍承記得，“RAG-17”藥物臨床一期僅需20個患者，招募通知發(fā)出后，竟有600人來報名參加。

溫昕的妻子和小劉一樣，趕上了第一波試藥機(jī)會。2023年2月，溫昕44歲的妻子確診SOD1基因突變漸凍癥。左腿從酸麻到無法動彈僅用了半年時間。有時深夜，妻子躺在床上，全身肌肉如遭電擊般呈波浪狀顫抖——這正是漸凍癥的典型癥狀，醫(yī)學(xué)上稱為“肌束震顫”。

確診后，妻子除了去醫(yī)院，再也沒有出過門。她不愿見任何人，時常獨自在屋里哭泣。溫昕也患上了嚴(yán)重的焦慮癥。

加入“漸愈互助平臺”后的2023年8月，溫昕在蔡磊辦公室見到了他。當(dāng)時，蔡磊說話已明顯費力，吐字需仔細(xì)辨認(rèn)，狀態(tài)遠(yuǎn)不如溫昕以往在新聞中看到的那樣。

溫昕向蔡磊講述了愛人的情況。聽到“SOD1”時，蔡磊眼睛亮了一下。他告訴溫昕，目前正有一款針對SOD1患者的藥物開展首輪臨床試驗，但該藥從未用于人體，風(fēng)險很大，需要他們慎重考慮。

離開時，溫昕壓抑許久的情緒徹底釋放。他一路哭到高鐵站，趕上當(dāng)日最晚一班列車返回蘇州，“那天，終于覺得有希望了?！?/p>

溫昕妻子的病情尚處于早期，一個月后，在天壇醫(yī)院接受了藥物注射。半年多的試藥結(jié)束后，她身上的肉跳現(xiàn)象明顯減輕，肌肉萎縮的速度也放緩了。

如今，病情依舊在緩慢地反復(fù)，但溫昕始終記得蔡磊告訴他的那句話：“這個病，你就按每天只修復(fù)0.01%這么去算，千萬不要急。一定要有信心，堅持下去！”

2025年11月，北醫(yī)三院神經(jīng)內(nèi)科主任樊東升為患者檢查身體。新京報記者 王子誠 攝“我想用最后幾年，救100萬人”

蔡磊的疾病在加速發(fā)作，他自己很清晰地知道。

2019年確診前，他能一口氣做20個引體向上，而此后的兩年間，他慢慢失去了拿筷子、端水杯、操作智能手機(jī)的能力。

2022年在上海與李龍承見面時，蔡磊的雙臂已明顯萎縮，僅右手食指殘留著些許微弱的力。他借助肩膀帶動胳膊，再用右手滑動鼠標(biāo)繼續(xù)工作。

使他病情急轉(zhuǎn)而下的是2023年和2024年的兩場感冒。他在ICU度過了7天6夜。病房里24小時燈火通明，搶救報警聲、翻身拍背聲此起彼伏，令他感到恐懼；一次次因痰堵在喉嚨無法咳出，他體驗到近似“水刑”般的窒息感，幾乎瀕死。

他愈發(fā)珍惜時間。2023年底開始，他的雙手已萎縮到無力抬起，便改用特制的腳控鼠標(biāo)，一天要踩上一萬多次。轉(zhuǎn)出ICU后，蔡磊讓助手將書桌搬進(jìn)病房，繼續(xù)工作。

2024年下半年，當(dāng)腿部肌肉萎縮到只能由人攙扶著挪動時，蔡磊把腳控鼠標(biāo)替換成了眼控儀。高強(qiáng)度工作，讓他的病情繼續(xù)惡化。2025年，他的聲音幾乎沒人能聽得懂，固體食物被替換成糊糊，夜晚他需要全程戴著呼吸機(jī)，有時肌肉和韌帶疼得要叫人幫他翻身十幾次。

但是看著病友們生命的消逝，他無法停下工作。他曾在《相信》一書中記錄過病友小程的故事。那個39歲年輕有為的商界精英，僅在確診SOD1一年多就癱瘓在床。

2021年11月，蔡磊曾哭著請求小程答應(yīng)氣切，不要放棄生命。但同意了氣切的小程，還是沒有等到藥物進(jìn)入臨床便匆匆離開人間。

冬天對于漸凍癥患者來說是一道難以逾越的坎。每到這個季節(jié)，病友群里幾乎每天都會閃現(xiàn)訃告，或是轉(zhuǎn)賣呼吸機(jī)、輪椅的信息。

蔡磊懊惱，痛心。“就這么拼命地跑，還嫌跑太慢，每天都有人死去。如果早一點做這件事，就不會這樣?！?/p>

2025年12月31日，蔡磊起身需要4個人幫助。新京報記者 王子誠 攝

從2020年開始，蔡磊合作和推進(jìn)近300個藥物管線與治療路徑的臨床前研究，其中絕大多數(shù)以失敗告終。當(dāng)那些被寄予厚望的項目折戟時，助理陳瀅芳能從他的眼神里讀出失落，但她看到，蔡磊總能迅速恢復(fù)百分百的斗志，反過來安慰團(tuán)隊的同事。

他自掏腰包數(shù)千萬，賣車賣房、賣京東的股票來維持科研合作、藥物管線和團(tuán)隊的運行。這些方法都窮盡后，夫人段睿放下了自己的工作，投身直播帶貨，用“破冰驛站”為科研“輸血”。2024年，蔡磊夫婦宣布將再捐助1億元科研資金，大部分來源于段睿的直播收益。

身邊的朋友也給予了蔡磊莫大的支持。2020年，經(jīng)天壇醫(yī)院一位醫(yī)生介紹，蔡磊結(jié)識了常務(wù)副院長王伊龍。后來，天壇醫(yī)院承接了李龍承的“RAG-17”的研究者試驗和一期、二期臨床試驗，并自行承擔(dān)試藥的人力與管理成本。

“我想用最后幾年，救100萬人?！闭遣汤谶@句話，讓王伊龍下定決心，盡自己全力幫助這群病人。最多時，天壇醫(yī)院共有七八條漸凍癥管線同步進(jìn)行臨床試驗?；颊咴囁幃a(chǎn)生的其他費用，都由藥企或“破冰驛站”承擔(dān)。

天壇醫(yī)院常務(wù)副院長王伊龍通過共聚焦顯微鏡觀察漸凍癥樣本免疫熒光染色。圖源：天壇醫(yī)院

進(jìn)入2026年，蔡磊的身體功能評分已降至個位數(shù)，這意味著他已進(jìn)入漸凍癥疾病的終末期。但他依舊保持著每日超過10小時的工作時間，用眼控儀開會、跟進(jìn)項目。

樊東升形容，蔡磊是他最不聽話的病人。但他也能理解，這就是不同的人生方式，可能會更符合蔡磊的心意?！八幌胂麡O被動等待，只是為了延長生命。我很敬佩他。”

研究了30多年漸凍癥，找到能治愈漸凍癥的藥物也是樊東升一生的課題?，F(xiàn)在的他主持著近10項針對漸凍癥的新藥臨床試驗，其中，與清華大學(xué)教授賈怡昌合作的基因治療項目，有望對90%散發(fā)型病人提供幫助。

2025年11月，北醫(yī)三院神經(jīng)內(nèi)科主任樊東升查看患者的影像資料。新京報記者 王子誠 攝

“你是人類200年最幸運的第一批病人”

到現(xiàn)在，蔡磊團(tuán)隊助力超過30個項目進(jìn)入了臨床階段。讓小劉病情停住的藥物“RAG-17”在今年1月進(jìn)入了臨床二期試驗，如果順利完成，最快在2028年就能獲批上市。

也有其他類型病友的好消息傳來。一位FUS基因突變漸凍癥患者，按疾病發(fā)展情況可能兩三個月就不行了，但經(jīng)過樊東升與賈怡昌項目的同情用藥后，現(xiàn)在兩年多過去了，他的狀態(tài)還算穩(wěn)定。

另一位參加一款在研制的藥物試藥的散發(fā)型漸凍癥患者小羽，因為舌頭萎縮嚴(yán)重，試藥前丈夫聽不懂她說的話，用藥一段時間后，聲音開始明顯變清晰，吞咽嗆咳的情況也有所好轉(zhuǎn)。

2025年1月1日，蔡磊發(fā)布《致漸凍癥病友的新年公開信》，信中呼吁病友志愿貢獻(xiàn)自己的身體、數(shù)據(jù)、血液、腦脊液、遺體、蛋白和基因組學(xué)等，幫助醫(yī)學(xué)科研者。

看到公開信后，小羽和丈夫第一時間聯(lián)系了蔡磊團(tuán)隊，簽訂了遺體捐獻(xiàn)協(xié)議。面對“死亡”這個詞，她很坦然，但她也堅信漸凍癥一定會被攻克?！爸魏靡院?，我要幫助病友們?！毙∮鹫f。

溫昕還記得，向蔡磊傾訴了自己和妻子的痛苦后，蔡磊勸他的那句話：“我們得病后，容易走極端?？傆X得今天這件事做不了，明天那件又做不了。不要只盯著不能做的事情，要看到我們還能做什么?！?/p>

溫昕開始嘗試換個角度看待這個問題。妻子的手還能活動，他就帶著她找回畫畫的愛好，這樣也能鍛煉手部力量；兩個人以前喜歡看電影，他就每隔兩三天拉著她看一部電影；他還帶她學(xué)英文歌，既能鍛煉肺活量，也能分散注意力……

去年12月，通過媒體的一次視頻連線，小劉時隔兩年再次見到蔡磊。她終于親口說出了那句感謝：“您相當(dāng)于給了我第二次生命，我不知道我應(yīng)該怎么報答您?！?/p>

鏡頭的另一邊，蔡磊笑著搖搖頭，意思是不用回報。他靠眼控儀敲出一段話：“小劉，你是人類200年最幸運的第一批病人，這種幸運是生死差別。好好珍惜生命，享受人生，創(chuàng)造更有價值的人生?！?/p>

去年12月，小劉和蔡磊視頻連線。喬彥杰 攝

如今的小劉在廣州獨自生活，她把以前修圖的愛好變?yōu)榱艘豁椉媛?，用來維持生活。

雖然站起來還是不太穩(wěn)，但生活自理已不成問題。平時她獨自搖著電動輪椅去樓下菜市場，大多數(shù)時間自己買菜做飯。做家務(wù)時，她能從地上撐著沙發(fā)站起來，曾經(jīng)趴在地上無助的場景沒有再出現(xiàn)。

病情沒有繼續(xù)惡化，手部一度減弱的力量也穩(wěn)住了。她會用握力器或者小啞鈴鍛煉上肢力量，也在屋子里走路鍛煉雙腿。

去年年底和蔡磊的對話，也讓她產(chǎn)生了一種使命感：要把這份幸運和勇氣傳遞下去。

今年1月，小劉新建了短視頻賬號，每晚若無事，她便打開直播。鏡頭前，她向焦慮的病友和家屬分享漸凍癥分型、護(hù)理方法和試藥經(jīng)歷?！艾F(xiàn)在的藥物，已經(jīng)實現(xiàn)了從0到1的突破，這一步已經(jīng)邁出來了。大家要相信，從1到10的未來，會更快到來?！?/p>

（應(yīng)受訪者要求，小劉、溫昕、小羽為化名）

責(zé)編：胡怡

一審：譚思敏

二審：朱曉華

三審：唐婷

來源：新京報