近期，海南海藥股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)：海南海藥，股票代碼：000566）創(chuàng)新藥物研發(fā)管線(xiàn)捷報(bào)頻傳，旗下抗肝纖維化1類(lèi)新藥氟非尼酮膠囊與抗癲癇1類(lèi)新藥派恩加濱片分別在臨床研究中取得關(guān)鍵性進(jìn)展，雙雙達(dá)到預(yù)設(shè)主要研究終點(diǎn)，標(biāo)志著公司在神經(jīng)系統(tǒng)疾病與肝臟疾病兩大治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)實(shí)質(zhì)性突破，創(chuàng)新研發(fā)競(jìng)爭(zhēng)力大幅提升，為企業(yè)長(zhǎng)期發(fā)展注入強(qiáng)勁動(dòng)力。

派恩加濱片：全新靶點(diǎn)抗癲癇新藥，Ⅱa期臨床驗(yàn)證治療潛力

公司全資子公司?？谑兄扑帍S(chǎng)與中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所聯(lián)合開(kāi)發(fā)的化藥1類(lèi)新藥派恩加濱片，已順利完成Ⅱa期臨床試驗(yàn)，初步結(jié)果顯示達(dá)到主要及次要臨床終點(diǎn)，為神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領(lǐng)域帶來(lái)新希望。作為新一代KCNQ鉀通道激動(dòng)劑，派恩加濱片擬定適應(yīng)癥為其他抗癲癇藥物不能控制或不能耐受的局灶性癲癇，目前全球尚無(wú)同靶點(diǎn)產(chǎn)品上市在售。

本次Ⅱa期臨床試驗(yàn)采用隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、劑量遞增設(shè)計(jì)，重點(diǎn)評(píng)估藥物在局灶性癲癇患者中的安全性、耐受性、有效性及藥代動(dòng)力學(xué)特征。研究結(jié)果表明，藥物安全性和耐受性良好，無(wú)嚴(yán)重不良反應(yīng)發(fā)生；有效性方面，設(shè)置的3個(gè)遞增劑量組連續(xù)用藥8周后，患者癲癇發(fā)作頻次均較導(dǎo)入期顯著降低，且呈劑量相關(guān)性，初步確證了其作用機(jī)制的科學(xué)性與臨床治療潛力。

臨床目前約30%的癲癇患者對(duì)現(xiàn)有藥物治療方案反應(yīng)不佳，癲癇治療存在巨大未滿(mǎn)足臨床需求。相較于傳統(tǒng)藥物，派恩加濱片憑借全新作用機(jī)制，通過(guò)調(diào)節(jié)神經(jīng)元興奮性發(fā)揮抗癲癇作用，有效彌補(bǔ)現(xiàn)有治療手段的不足，克服了第一代藥物的色素沉積風(fēng)險(xiǎn)，腦內(nèi)分布更優(yōu)，藥物活性更佳，同時(shí)擁有化合物發(fā)明專(zhuān)利及PCT國(guó)際專(zhuān)利，覆蓋歐美市場(chǎng)形成技術(shù)壁壘。后續(xù)該藥物將推進(jìn)Ⅱb期及Ⅲ期臨床試驗(yàn)，還計(jì)劃拓展至兒童癲癇及抑郁共病領(lǐng)域，為千萬(wàn)神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供新的治療選擇。

氟非尼酮膠囊：抗肝纖維化領(lǐng)域新突破，獲突破性治療品種認(rèn)定

由海南海藥與中南大學(xué)聯(lián)合開(kāi)發(fā)、擁有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的化藥1類(lèi)新藥氟非尼酮膠囊，治療慢性乙型病毒性肝炎肝纖維化的Ⅱ期臨床試驗(yàn)，經(jīng)期中分析獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會(huì)（IDMC）評(píng)估，已達(dá)到方案設(shè)定的主要研究終點(diǎn)。

本次Ⅱ期臨床試驗(yàn)已確定逆轉(zhuǎn)肝纖維化、抑制疾病進(jìn)展及改善肝功能的最佳給藥劑量，且療效在不同基線(xiàn)治療背景受試者中保持一致。安全性方面，藥物不良反應(yīng)發(fā)生率與安慰劑相當(dāng)，不良反應(yīng)的頻率和嚴(yán)重程度無(wú)劑量相關(guān)性，整體安全性可控，為后續(xù)Ⅲ期確證性臨床試驗(yàn)奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。未來(lái)該藥物還將拓展至脂肪肝、酒精肝等適應(yīng)癥，有望惠及全球纖維化患者。

肝纖維化是慢性肝病進(jìn)展至終末期肝病的必經(jīng)階段，但目前臨床上多聚焦于控制致病風(fēng)險(xiǎn)因素，針對(duì)纖維化進(jìn)程的有效治療藥物相對(duì)匱乏，因此臨床需求極為迫切。而氟非尼酮作為吡啶酮類(lèi)小分子化合物，是抗肺纖維化新藥吡非尼酮的me-better藥物，具備顯著的抗肝、腎纖維化作用，通過(guò)多靶點(diǎn)、多途徑作用機(jī)制抑制纖維化進(jìn)程，為逆轉(zhuǎn)肝纖維化提供了全新可能。審評(píng)進(jìn)展支持方面，氟非尼酮膠囊已被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）納入突破性治療品種名單，充分印證其在治療效果或安全性上的明顯優(yōu)勢(shì)，同時(shí)可獲得CDE更多研發(fā)指導(dǎo)與支持，加速審批流程。

多維布局錨定長(zhǎng)遠(yuǎn)價(jià)值增長(zhǎng)空間顯著

兩款1類(lèi)創(chuàng)新藥臨床研究的關(guān)鍵突破，是海南海藥堅(jiān)定實(shí)施創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展戰(zhàn)略、持續(xù)投入自主研發(fā)的重要階段性成果。目前，海南海藥已積極與藥品監(jiān)督管理部門(mén)開(kāi)展溝通，正全力籌備氟非尼酮Ⅲ期臨床試驗(yàn)及派恩加濱Ⅱb期臨床試驗(yàn)，憑借積極的臨床數(shù)據(jù)與突破性治療品種認(rèn)定優(yōu)勢(shì)，有望加速兩款藥物的上市進(jìn)程。

作為海南省醫(yī)藥行業(yè)龍頭企業(yè)，海南海藥自2020年與新興際華醫(yī)藥完成戰(zhàn)略重組，正式成為中央企業(yè)控股的混合所有制企業(yè)以來(lái)，已形成覆蓋中間體、原料藥、化藥制劑、現(xiàn)代中藥以及特色抗生素全產(chǎn)業(yè)鏈等多元領(lǐng)域的布局優(yōu)勢(shì)，聚焦高附加值仿制藥與特色藥研發(fā)，核心品種在業(yè)內(nèi)享有較高知名度。

展望未來(lái)，海南海藥將構(gòu)建起以氟非尼酮、派恩加濱為核心，多適應(yīng)癥拓展、多靶點(diǎn)布局的創(chuàng)新藥管線(xiàn)矩陣，配合持續(xù)加大研發(fā)投入，深化產(chǎn)學(xué)研協(xié)同創(chuàng)新與國(guó)際化布局，有望以臨床需求為導(dǎo)向，穩(wěn)健推進(jìn)在研管線(xiàn)開(kāi)發(fā)，進(jìn)一步擴(kuò)充前沿高端醫(yī)藥產(chǎn)品管線(xiàn)，將更多具有差異化優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥物推向市場(chǎng)，并推動(dòng)現(xiàn)代中藥與創(chuàng)新藥協(xié)同發(fā)展，形成“創(chuàng)新藥引領(lǐng)、多板塊支撐”的發(fā)展格局。在致力服務(wù)全球患者的同時(shí)，助力醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，為股東創(chuàng)造長(zhǎng)期穩(wěn)定價(jià)值。