摘要：Protara Therapeutics 旗下細(xì)胞療法 TARA-002 在高危非肌層浸潤性膀胱癌臨床中，展現(xiàn)出差異化的療效數(shù)據(jù)：對卡介苗無應(yīng)答患者半年完全緩解率近七成，一年卻驟降至三成；未接受過卡介苗的患者療效則更穩(wěn)定。該藥安全性表現(xiàn)亮眼，但數(shù)據(jù)公布后公司股價應(yīng)聲下跌 12%，市場對其療效持久性存疑。

療效分化：兩類患者表現(xiàn)天差地別

2 月 24 日，紐約生物藥企 Protara 公布了 TARA-002 的 II 期臨床中期數(shù)據(jù)，這款主打激活腫瘤內(nèi)免疫細(xì)胞的細(xì)胞療法，在不同膀胱癌患者群體里的表現(xiàn)，簡直是冰火兩重天。

試驗針對的是卡介苗治療無效或從未接受過該治療的高危非肌層浸潤性膀胱癌患者，這部分患者也是臨床治療里的硬骨頭。在卡介苗無應(yīng)答的患者中，22 名可評估患者里有 15 人實現(xiàn)完全緩解，半年緩解率沖到 68.2%，這個數(shù)據(jù)乍一看確實亮眼。可誰能想到，隨訪至 12 個月時，15 名緩解患者里僅 5 人維持療效，緩解率直接腰斬至 33.3%，降幅讓人咋舌。

反觀從未接受過卡介苗的患者群體，療效就要穩(wěn)得多。27 名患者半年完全緩解率為 66.7%，19 名隨訪至 12 個月的患者中，仍有 11 人保持緩解，57.9% 的緩解率雖有下降，但整體表現(xiàn)堅挺。該研究數(shù)據(jù)也將在舊金山的美國臨床腫瘤學(xué)會泌尿生殖系統(tǒng)癌癥研討會上正式公布。

安全性亮眼：零嚴(yán)重不良反應(yīng)成亮點

雖說療效持久性遭詬病，但 TARA-002 的安全性表現(xiàn)，倒是給這款藥物留了不少情面，這也是研究人員看好它的重要原因。

據(jù) Protara 披露，患者接受治療后，出現(xiàn)的相關(guān)不良反應(yīng)大多是 1 級輕度反應(yīng)，而且都是一過性的，不會長期影響患者生活。更關(guān)鍵的是，試驗中沒有出現(xiàn) 3 級及以上的嚴(yán)重不良反應(yīng)，也沒有患者因為不耐受副作用而中途停藥。要知道，在腫瘤治療中，安全性和療效同等重要，尤其是對于膀胱癌這類需要長期管理的疾病，低毒的治療方案對患者來說格外珍貴。

研究負(fù)責(zé)人、休斯頓衛(wèi)理公會醫(yī)院的泌尿科腫瘤學(xué)家 Raj Satkunasivam 就直言，這款藥物的臨床緩解率有實際意義，加上良好的耐受性，讓它成為了頗具潛力的治療選擇，即便 12 個月的數(shù)據(jù)還在逐步成熟，但也能看到療效持久性的積極信號。

市場用腳投票：股價暴跌反差昔日風(fēng)光

不過，資本市場顯然對這份喜憂參半的數(shù)據(jù)不買賬，直接用腳投了票。數(shù)據(jù)公布后的周二盤前交易中，Protara 股價從周一收盤價 7.43 美元跌至 6.50 美元，單日跌幅達 12%，市場對其療效持久性的擔(dān)憂溢于言表。

這和 2024 年 12 月的市場反應(yīng)形成了鮮明對比。彼時，同款試驗的早期數(shù)據(jù)顯示，所有患者的半年完全緩解率達 72%，其中卡介苗無應(yīng)答的 4 名患者更是實現(xiàn) 100% 緩解，消息一出，公司股價直接翻倍，彼時市場還將這部分患者視為關(guān)鍵的注冊隊列，認(rèn)為其數(shù)據(jù)契合 FDA 的指導(dǎo)要求。

即便股價受挫，Protara 首席執(zhí)行官 Jesse Shefferman 依舊對藥物充滿信心，他表示，目前試驗產(chǎn)生的數(shù)據(jù)，已經(jīng)能凸顯出 TARA-002 為膀胱癌治療格局添磚加瓦的潛力。只是在腫瘤治療領(lǐng)域，療效的持久性才是硬通貨，這款藥物能否在后續(xù)研究中穩(wěn)住療效，還得看更多數(shù)據(jù)說話。

參考來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/protara-sees-66-6-month-bladder-cancer-response-rate-drops-33-12-months

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