摘要：2 月 24 日，瑞典 Immedica Pharma 宣布旗下藥物 Loargys 獲 FDA 加速批準，用于治療 2 歲及以上精氨酸酶 1 缺乏癥（ARG1-D）患者，這也是首款直擊該疾病精氨酸升高核心問題的療法。誰能想到，這款藥四年前還被 FDA 直接拒審，如今竟完成華麗逆襲，為全美僅 250 名的 ARG1-D 患者帶來新希望。

遲來的綠燈，照亮罕見病前路

ARG1-D 這一超罕見遺傳病，專挑嬰幼兒 “下手”，患病孩子往往會出現(xiàn)痙攣、癲癇，甚至智力發(fā)育障礙，全美確診者僅約 250 人。此前患者們只能靠嚴格控蛋白飲食、補充特殊氨基酸勉強維持，說白了就是 “治標不治本”，病情還是會慢慢進展。

而 Loargys（通用名 pegzilarginase）是款重組人酶療法，每周注射或輸注一次，能直接幫患者分解體內堆積的精氨酸，從病根上解決問題。加州大學洛杉磯分校的 Stephen Cederbaum 教授直言，這是代謝病領域的大突破，畢竟持續(xù)偏高的精氨酸就是病情惡化的 “罪魁禍首”。

FDA 此次給的是加速批準，覆蓋 2 歲及以上患者，要求配合低蛋白飲食使用。Immedica 表示，這款藥預計 4 月就能在美國上市，不過后續(xù)能否維持批準，還得看確證性臨床試驗的臨床獲益數(shù)據(jù)。

四年沉浮，從 FDA 拒審到逆襲獲批

這款藥的命運，堪稱一波三折。2022 年，原研發(fā)方美國 Aeglea BioTherapeutics 提交上市申請時，直接被 FDA 發(fā)了拒審信（RTF）—— 這可是 FDA 最嚴厲的拒絕方式，意味著申請材料有無法快速彌補的硬傷。

沒人料到，一年后劇情反轉：Aeglea 以 1500 萬美元預付款 + 最高 1 億美元里程碑付款的價格，把這款藥賣給了歐洲合作伙伴 Immedica。接手后的 Immedica 沒閑著，先在 2023 年 12 月拿下歐盟批準，如今又敲開了 FDA 的大門。

有意思的是，這款藥的臨床數(shù)據(jù)本就頗具爭議：試驗中它能讓患者血漿精氨酸水平平均下降 80%，治療組患者的活動能力也有改善，安慰劑組卻在變差，但兩組差異沒達到統(tǒng)計學顯著。至于 Immedica 到底做了哪些調整打動了 FDA，公司至今守口如瓶，也未回應媒體的追問。

押注罕見病，Immedica 的布局野心

拿下 Loargys 的美國上市資格，對 Immedica 來說絕非偶然，這是其深耕罕見病領域的重要一步。這家 2018 年由北歐投資公司 Impilo 成立的企業(yè)，向來低調，甚至不對外公布產(chǎn)品銷售額，但出手卻相當果斷。

2024 年底，Immedica 收購了陷入困境的 Marinus Pharmaceuticals，將其獲批的癲癇藥物 Ztalmy 收入囊中，還順帶拿到了成熟的美國商業(yè)團隊和芝加哥的商業(yè)中心。要知道，Ztalmy 本就是兒科罕見癲癇的孤兒藥，這次收購不僅讓 Immedica 在美國市場有了現(xiàn)成的營收來源，也為 Loargys 的上市鋪好了路。

從接手 “棄子” 藥物，到接連拿下歐美批準，再到布局美國市場，Immedica 的操作讓業(yè)內看到了罕見病藥物研發(fā)的另一種可能：即便一度碰壁，只要找對方向，仍能迎來曙光。而對于那些被罕見病困住的患者家庭來說，這款遲來的藥物，終于讓他們看到了生活的新希望。

參考來源：https://www.fiercepharma.com/pharma/immedica-cashes-after-fda-gives-ultra-rare-disease-drug-loargys-2nd-chance

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