Vertex今年有望再向FDA遞交三聯(lián)療法監(jiān)管申請(qǐng)

日前，Vertex Pharmaceuticals宣布，其已于今年1月完成Alyftrek（deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor）在2至5歲兒童中的關(guān)鍵性研究。分析顯示，Alyftrek展現(xiàn)良好的安全性與耐受性，與該療法既往建立的安全性特征一致。在療效方面，Alyftrek治療顯著改善了囊性纖維化（CF）患者的CFTR蛋白功能，截至第24周時(shí)患者汗氯水平明顯下降，體現(xiàn)出具有臨床意義的功能改善。其中，有65%兒童患者達(dá)到了正常汗氯水平（<30 mmol/L）。基于此次積極數(shù)據(jù)，Vertex計(jì)劃于2026年上半年向全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)遞交監(jiān)管申請(qǐng)，以推動(dòng)該療法在更低年齡段患者中的進(jìn)一步應(yīng)用。

在CF患者中，

CFTR

預(yù)防偏頭痛！創(chuàng)新單抗有望開(kāi)展3期試驗(yàn)

Lundbeck近日宣布，其在研藥物bocunebart（Lu AG09222）于PROCEED研究中的多次靜脈給藥（IV）部分取得積極結(jié)果，并成功達(dá)到主要終點(diǎn)。在取得本次積極結(jié)果后，Lundbeck計(jì)劃與監(jiān)管機(jī)構(gòu)展開(kāi)溝通，討論相關(guān)研究數(shù)據(jù)及3期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方案，為該療法的后續(xù)開(kāi)發(fā)推進(jìn)奠定基礎(chǔ)。

PROCEED是一項(xiàng)2b期劑量探索及給藥途徑研究，旨在評(píng)估bocunebart用于偏頭痛預(yù)防治療的潛力，研究對(duì)象為過(guò)去10年內(nèi)曾經(jīng)歷1至4種預(yù)防性治療失敗的患者群體。結(jié)果顯示，在治療第1至12周期間，與安慰劑相比，bocunebart在減少每月偏頭痛天數(shù)（MMDs）方面實(shí)現(xiàn)了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善，顯示出其在既往治療效果有限患者中的治療潛力。同時(shí)，該藥整體耐受性良好，研究過(guò)程中未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。此次研究結(jié)果進(jìn)一步驗(yàn)證了此前HOPE臨床2a期研究中單次靜脈給藥用于偏頭痛預(yù)防所取得的積極結(jié)果。研究團(tuán)隊(duì)表示，后續(xù)將開(kāi)展更多分析，以進(jìn)一步明確不同劑量之間的劑量–反應(yīng)關(guān)系。

Bocunebart是一種具有新型作用機(jī)制的在研單克隆抗體。該藥通過(guò)工程化設(shè)計(jì)，可與垂體腺苷酸環(huán)化酶激活多肽（PACAP）結(jié)合并抑制其信號(hào)傳導(dǎo)。PACAP是一種與偏頭痛病理生理過(guò)程相關(guān)的神經(jīng)肽。該作用機(jī)制通過(guò)不同于抗降鈣素基因相關(guān)肽（anti-CGRP）療法所靶向的信號(hào)通路發(fā)揮作用。

阿斯利康三聯(lián)療法登《柳葉刀》子刊

今日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，3期KALOS與LOGOS試驗(yàn)的完整積極結(jié)果發(fā)布于《柳葉刀-呼吸病學(xué)雜志》。分析結(jié)果顯示，在未控制的哮喘患者中，阿斯利康的倍擇瑞令暢（布地奈德/格隆溴銨/富馬酸福莫特羅，通用名：布地格福吸入氣霧劑[320/28.8/9.6 μg]）與吸入性糖皮質(zhì)激素/長(zhǎng)效β2-受體激動(dòng)劑（ICS/LABA）雙聯(lián)吸入藥物信必可（布地奈德/富馬酸福莫特羅，一種標(biāo)準(zhǔn)治療方案）、PT009（布地奈德/富馬酸福莫特羅吸入氣霧劑）及信必可與PT009合并治療組相比，展現(xiàn)出具有顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)意義與臨床意義的改善效果。布地格福吸入氣霧劑是一種通過(guò)單吸入器、固定劑量聯(lián)合遞送ICS/LABA及長(zhǎng)效膽堿能受體拮抗劑（LAMA）的三聯(lián)吸入氣霧劑。

在對(duì)KALOS與LOGOS研究主要終點(diǎn)進(jìn)行的預(yù)先設(shè)定匯總分析中，對(duì)比雙聯(lián)療法（ICS/LABA聯(lián)合治療組），布地格福固定三聯(lián)吸入療法改善肺功能達(dá)到76 mL（95% CI：57-94 mL；p<0.001；以24周內(nèi)晨間給藥前FEV?谷值作為測(cè)量指標(biāo)）和90 mL（95% CI：72-108 mL；p<0.001；以24周內(nèi)FEV? AUC???作為測(cè)量指標(biāo)）。同時(shí)，在對(duì)KALOS與LOGOS研究的匯總分析中，無(wú)論患者近期是否經(jīng)歷哮喘急性發(fā)作，布地格福固定三聯(lián)吸入療法與ICS/LABA雙聯(lián)吸入療法相比，在降低重度哮喘的年急性發(fā)作率方面均顯示有臨床意義。

參考資料：

[1] Lundbeck announces positive phase IIb top-line results with bocunebart (Lu AG09222; anti-PACAP mAb) in migraine prevention. Retrieved February 13, 2026 from https://news.cision.com/h--lundbeck-a-s/r/lundbeck-announces-positive-phase-iib-top-line-results-with-bocunebart--lu-ag09222--anti-pacap-mab--,c4307114

[2] Vertex Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results. Retrieved February 13, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260212596146/en/Vertex-Reports-Fourth-Quarter-and-Full-Year-2025-Financial-Results

[3] 倍擇瑞?治療未控制哮喘的KALOS與LOGOS III期試驗(yàn)取得具有臨床意義的陽(yáng)性結(jié)果 相關(guān)成果發(fā)表于《柳葉刀-呼吸病學(xué)雜志》. Retrieved February 13, 2026 from https://www.prnasia.com/story/522500-1.shtml

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