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2025年版《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、生育保險(xiǎn)和工傷保險(xiǎn)藥品目錄》已于2026年1月1日起正式實(shí)施。我國(guó)自主研發(fā)的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼，作為國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)成果，其新增適應(yīng)癥成功納入該醫(yī)保目錄，用于慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤患者的一線治療。相關(guān)專家在接受記者采訪時(shí)指出，隨著以新型BTK抑制劑為代表的靶向藥物廣泛應(yīng)用，慢性淋巴細(xì)胞白血病（下稱“慢淋”）治療正逐步邁入“無(wú)化療時(shí)代”。

中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)血液腫瘤專業(yè)委員會(huì)主任委員紀(jì)春巖教授介紹，慢淋是一種主要發(fā)生于中老年人群的成熟B細(xì)胞克隆性增殖腫瘤，典型特征為淋巴細(xì)胞在血液、骨髓、脾臟及淋巴結(jié)異常聚集。“這是一種與年齡密切相關(guān)的疾病，國(guó)內(nèi)中位發(fā)病年齡約65歲。隨著人口老齡化進(jìn)程加快，其發(fā)病率正呈現(xiàn)緩慢上升趨勢(shì)?！?/p>

談及慢淋的發(fā)病原因，紀(jì)春巖表示，該病的發(fā)生是遺傳、環(huán)境、免疫等多因素共同作用的結(jié)果。家族遺傳層面，一級(jí)親屬患有慢淋的人群，自身患病風(fēng)險(xiǎn)會(huì)增加2—7倍；基因?qū)用妫?3q缺失、11q缺失、12號(hào)染色體三體，以及NOTCH1、TP53等基因突變，都會(huì)增加疾病發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)。環(huán)境因素方面，長(zhǎng)期接觸苯、農(nóng)藥等化學(xué)物質(zhì)，核輻射暴露，以及部分病毒感染等，也可能成為慢淋的誘發(fā)因素。

流行病學(xué)數(shù)據(jù)顯示，2023年全球慢淋新發(fā)患者約9.5萬(wàn)人，美國(guó)2024年新增約2萬(wàn)余例；我國(guó)每年新增患者不足1萬(wàn)人。盡管我國(guó)慢淋發(fā)病率低于歐美國(guó)家，但隨著診療水平提升，疾病檢出率正逐步提高。

在慢淋患者生存狀況方面，紀(jì)春巖表示，患者生存質(zhì)量與疾病分期、分子遺傳學(xué)特征及年齡密切相關(guān)。目前，我國(guó)慢淋患者5年生存率約為50%—70%，早期患者中位生存期可達(dá)10—20年，而晚期或高?；颊邇H為3—5年。隨著靶向治療的普及，我國(guó)部分醫(yī)療中心的慢淋治療效果已達(dá)到國(guó)際先進(jìn)水平，患者生存質(zhì)量隨之大幅提升。

紀(jì)春巖認(rèn)為，隨著B(niǎo)TK抑制劑的迭代更新，慢淋治療已逐步告別傳統(tǒng)化療模式。BTK抑制劑單藥治療慢淋療效顯著，已成為一線治療的首選。此次奧布替尼一線治療慢淋納入醫(yī)保，是慢淋治療領(lǐng)域的重要里程碑，不僅提升了優(yōu)質(zhì)靶向藥物的可及性，更推動(dòng)我國(guó)慢淋治療向精準(zhǔn)化、規(guī)范化、可負(fù)擔(dān)化方向邁進(jìn)。未來(lái)，隨著診療技術(shù)的不斷進(jìn)步，慢淋患者的生存質(zhì)量將得到進(jìn)一步提升，“無(wú)化療時(shí)代”的愿景已逐步成為現(xiàn)實(shí)?！?以?shī)W布替尼為代表的新型BTK抑制劑正在重塑慢淋治療格局，無(wú)化療治療會(huì)成為未來(lái)的主流方向?！?/p>

針對(duì)未來(lái)BTK抑制劑的研發(fā)熱點(diǎn)與行業(yè)挑戰(zhàn)，紀(jì)春巖認(rèn)為，當(dāng)前慢淋診療仍面臨多重難題：人口老齡化導(dǎo)致患者基數(shù)持續(xù)擴(kuò)大，老年患者合并癥較多、疾病管理難度大，基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)診療能力和規(guī)范化治療不足，且藥物長(zhǎng)期使用的安全性管理仍需持續(xù)關(guān)注。未來(lái)，相關(guān)研發(fā)需聚焦提升藥物靶向選擇性、減少不良反應(yīng)，同時(shí)積極探索更優(yōu)的聯(lián)合治療方案；此外，還需通過(guò)政策引導(dǎo)與多學(xué)科協(xié)作，提升基層醫(yī)院的治療規(guī)范化，構(gòu)建覆蓋疾病全病程的慢淋管理體系，以更好滿足老齡化社會(huì)下的醫(yī)療需求。（經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)記者 吳佳佳）