2026年已然開啟，醫(yī)藥行業(yè)即將迎來一批重磅臨床數(shù)據(jù)讀出——從諾華心血管候選藥物pelacarsen的關(guān)鍵試驗(yàn)，到禮來下一代阿爾茨海默病藥物的3期研究，這些高關(guān)注度的臨床結(jié)果有望重新定義多個(gè)治療領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)格局。

回顧2025年，醫(yī)藥臨床領(lǐng)域既有高光時(shí)刻：禮來在口服GLP-1藥物有效性和整體減重效果的競(jìng)爭(zhēng)中雙雙勝出；也不乏令人遺憾的失利：備受爭(zhēng)議的TIGIT療法因試驗(yàn)數(shù)據(jù)不佳，整個(gè)藥物類別都受到質(zhì)疑。而2026年上半年，多項(xiàng)臨床試驗(yàn)結(jié)果將成為分析師緊盯的焦點(diǎn)，其中William Blair生物技術(shù)股票研究分析師Myles Minter更是將某一數(shù)據(jù)讀出稱為“全年最重要的生物技術(shù)事件”。

下文將聚焦2026年上半年最值得關(guān)注的5項(xiàng)臨床試驗(yàn)，解析其對(duì)心血管、阿爾茨海默病、肥胖癥等核心市場(chǎng)的潛在影響。

諾華pelacarsen：打響脂蛋白(a)靶向治療“第一槍”

諾華將于2026年上半年公布pelacarsen的3期Lp(a)HORIZON研究數(shù)據(jù)。該數(shù)據(jù)原本預(yù)計(jì)在2025年上半年發(fā)布，但合作方Ionis制藥在1月宣布，因試驗(yàn)中觀察到的心血管事件數(shù)量低于預(yù)期，數(shù)據(jù)讀出時(shí)間被推遲。Minter指出，這并非藥物有效性的問題，更可能是由于患者對(duì)他汀類等現(xiàn)有治療方案的依從性良好，病情控制穩(wěn)定所致。

Pelacarsen是一種反義藥物，專門用于降低脂蛋白(a)（Lp(a)）水平——這是一種由基因決定的心血管疾病獨(dú)立危險(xiǎn)因素。Minter解釋，目前眾多藥企都對(duì)這一靶點(diǎn)高度關(guān)注，因?yàn)槿裟軐p(a)水平降低70%-80%，理論上有望顯著降低患者發(fā)生冠心病事件的風(fēng)險(xiǎn)。

安進(jìn)、禮來、阿斯利康等巨頭均在布局這一關(guān)鍵風(fēng)險(xiǎn)因素的靶向治療，因此諾華這項(xiàng)首個(gè)3期數(shù)據(jù)讀出，將成為所有入局企業(yè)的重要基準(zhǔn)。

據(jù)預(yù)測(cè)，到2033年，脂蛋白(a)靶向治療市場(chǎng)規(guī)模有望超過85億美元。

福泰制藥povetacicept：能否逆襲諾華搶占自身免疫賽道？

福泰制藥正等待povetacicept的3期RAINER試驗(yàn)結(jié)果，該藥物是其在2024年4月以49億美元收購(gòu)Alpine Immune Sciences時(shí)納入管線的核心資產(chǎn)——此前Alpine剛公布了該藥物在IgA腎?。↖gAN）患者中的Ib/IIa期數(shù)據(jù)。

RAINER試驗(yàn)的中期數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)在2026年上半年公布，同時(shí)福泰計(jì)劃在同一時(shí)間段完成povetacicept的滾動(dòng)生物制品許可申請(qǐng)（BLA）提交。這一試驗(yàn)結(jié)果對(duì)福泰而言至關(guān)重要：其多款新產(chǎn)品（包括非阿片類止痛藥Journavx和基因療法Casgevy）均面臨銷售困境。

Leerink Partners在投資者報(bào)告中指出，若RAINER試驗(yàn)結(jié)果積極，憑借福泰持有的優(yōu)先審評(píng)券，povetacicept有望在2026年底前獲得IgA腎病適應(yīng)癥批準(zhǔn)。

值得注意的是，諾華也在開發(fā)一款靶向BAFF的藥物ianalumab，未來可能在更廣泛的自身免疫領(lǐng)域與povetacicept形成競(jìng)爭(zhēng)。

這兩款藥物均展現(xiàn)出“管線級(jí)產(chǎn)品”潛力，目前均在開展針對(duì)免疫性血小板減少癥、溫抗體型自身免疫性溶血性貧血和狼瘡性腎炎的臨床試驗(yàn)。

禮來remternetug：阿爾茨海默病治療的“繼任者”沖刺

2026年上半年對(duì)禮來而言堪稱“關(guān)鍵期”：除了3月將迎來肥胖癥藥物orforglipron的PDUFA日期（其上市定價(jià)可能為口服GLP-1療法定下基調(diào)），公司還將公布阿爾茨海默病藥物remternetug的3期TRAILRUNNER-ALZ 1研究頂線數(shù)據(jù)，這一數(shù)據(jù)同樣預(yù)計(jì)在3月發(fā)布，被瑞穗證券股票研究董事總經(jīng)理Graig Suvannavejh稱為“當(dāng)前該領(lǐng)域最受期待的臨床讀出之一”。

Remternetug是一種抗淀粉樣蛋白抗體，被定位為禮來2024年獲FDA批準(zhǔn)的Kisunla的繼任者，目前正在1600余名早期有癥狀阿爾茨海默病患者中開展試驗(yàn)，同時(shí)評(píng)估皮下注射和靜脈注射兩種劑型，主要終點(diǎn)聚焦于淀粉樣斑塊清除效果。

禮來阿爾茨海默病全球開發(fā)負(fù)責(zé)人Dawn Brooks在2023年接受采訪時(shí)表示，皮下注射劑型相比靜脈注射可能具備優(yōu)勢(shì)，更受患者和護(hù)理人員青睞，同時(shí)公司也在驗(yàn)證皮下注射能否降低淀粉樣蛋白相關(guān)影像學(xué)異常的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)。

2023年4月在阿爾茨海默病和帕金森病國(guó)際會(huì)議（AD/PD 2023）上公布的I期數(shù)據(jù)顯示，除最低劑量組外，靜脈注射remternetug治療85天后，所有阿爾茨海默病所致輕中度癡呆患者的β-淀粉樣斑塊均較安慰劑組顯著減少?！凹词乖贗期研究中，我們也在多個(gè)劑量組觀察到了非常顯著的效果，”Brooks當(dāng)時(shí)說道。

Ocular Axpaxli：濕性AMD治療的“半年一治”革命？

Ocular Therapeutix將于2026年公布Axpaxli治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（濕性AMD）的3期SOL-1試驗(yàn)數(shù)據(jù)。Axpaxli是一種具有抗血管生成特性的酪氨酸激酶抑制劑（TKI），每6個(gè)月給藥一次，Suvannavejh表示，這一給藥頻率有望成為濕性AMD治療的“范式變革”。

目前Ocular正與EyePoint Pharmaceuticals展開市場(chǎng)競(jìng)速，后者也在開發(fā)一款每6個(gè)月給藥一次的濕性AMD藥物，但EyePoint的臨床數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)要到2026年年中才會(huì)公布——若Ocular試驗(yàn)成功，將獲得先發(fā)優(yōu)勢(shì)。

Ocular上個(gè)月宣布，計(jì)劃在2026年第一季度試驗(yàn)數(shù)據(jù)讀出后，立即向FDA提交新藥申請(qǐng)（NDA）。

Suvannavejh預(yù)測(cè)，無論哪家公司取得積極結(jié)果，都可能產(chǎn)生重大影響：“這兩家公司均未與大型制藥企業(yè)合作，因此如果兩項(xiàng)試驗(yàn)數(shù)據(jù)最終都呈陽(yáng)性，無論是其中一家還是兩家，都可能被該領(lǐng)域已布局的企業(yè)收購(gòu)?！?/p>

目前濕性AMD市場(chǎng)由再生元（與拜耳合作）和羅氏主導(dǎo)，其產(chǎn)品Eylea和Vabysmo在2025年第三季度銷售額均突破10億美元。Suvannavejh透露，濕性AMD市場(chǎng)年規(guī)模在140億至150億美元之間，為新入局者留下了廣闊的市場(chǎng)空間。

Wave WVE-007：顛覆肥胖癥治療格局？

上個(gè)月，Wave Life Sciences公布了減肥療法WVE-007的1期中期數(shù)據(jù)，引發(fā)分析師熱議——數(shù)據(jù)發(fā)布后，公司股價(jià)立即飆升約80%。

該數(shù)據(jù)顯示，在最低治療劑量（240mg）下，治療三個(gè)月后患者總體脂減少4.5%，內(nèi)臟脂肪減少9.2%，瘦體重增加0.9%。最后一點(diǎn)尤為關(guān)鍵，因?yàn)楝F(xiàn)有GLP-1類肥胖治療藥物的一個(gè)顯著缺點(diǎn)是可能導(dǎo)致肌肉流失。

Truist Securities分析師在當(dāng)時(shí)的報(bào)告中指出，這一數(shù)據(jù) “以極具顛覆性的方式從根本上改善了肥胖癥治療領(lǐng)域的前景”。

Wave的動(dòng)作并未止步：2026年上半年將是該公司的“催化劑密集期”——第一季度將公布240mg單劑量組的六個(gè)月數(shù)據(jù)和400mg單劑量組的三個(gè)月隨訪數(shù)據(jù)，第二季度計(jì)劃發(fā)布400mg組的試驗(yàn)結(jié)果和600mg組的三個(gè)月隨訪數(shù)據(jù)。

WVE-007采用了與現(xiàn)有肥胖癥治療藥物截然不同的作用機(jī)制：通過單次RNAi注射沉默編碼INHBE蛋白的mRNA。Wave表示，INHBE基因其中一個(gè)拷貝發(fā)生“保護(hù)性”功能缺失突變的人群，具有“更健康的身體成分”和更優(yōu)的心臟代謝特征。

公司CEO Paul Bolno在聲明中稱，該劑量實(shí)現(xiàn)的減脂效果與GLP-1類藥物相當(dāng)，且預(yù)計(jì)該治療每年僅需給藥1-2次，未來還有可能作為腸促胰素類藥物的輔助療法使用。

這些即將公布的臨床數(shù)據(jù)，不僅將決定相關(guān)藥物的研發(fā)命運(yùn)，更可能重塑心血管、神經(jīng)退行性疾病、肥胖癥等多個(gè)治療領(lǐng)域的市場(chǎng)格局，值得全行業(yè)持續(xù)關(guān)注。

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