“藥創(chuàng)新”編輯部基于重大技術突破、臨床需求、惠及患者數(shù)量、臨床療效等維度，從全球范圍遴選出十大最值得關注的創(chuàng)新藥。

“藥創(chuàng)新”編輯部

2026年已經(jīng)到來，醫(yī)藥創(chuàng)新繼續(xù)改寫著人類疾病的治療格局，創(chuàng)造生命奇跡。

在患者數(shù)量龐大的癌癥治療領域，人們將目光進一步聚焦在精準靶向療法稀缺、療效亟待提升的腫瘤類型上，例如針對小細胞肺癌，一款全新機制與靶點組合的藥物獲批上市，打破了患者生存期不足一年的困境。

面對日益沉重的心血管疾病負擔，以及困擾著全人類的感染性疾病耐藥問題，人類攻堅克難的腳步從未停歇。過去的一年里，耐藥問題嚴峻的淋病一舉迎來兩款全新機制藥物，威脅全球新生兒與嬰兒健康的RSV有了長效預防藥物，服用多種藥物仍難以降血壓、陷入多器官并發(fā)癥風險的的難控制性高血壓患者，也等來了新藥III期臨床成功的喜訊。

長期被忽視的女性健康需求被填補。針對絕經(jīng)后潮熱，一款全球首創(chuàng)、靶向癥狀根源、非激素類的藥物獲批上市。這一刻，藥片不再是冰冷、恐懼的代名詞，而是化作溫暖的關懷，讓萬千女性能夠以更加舒心、飽滿的精神狀態(tài)，續(xù)寫“人生下半場”的精彩篇章。

即使是全球公開報道僅數(shù)百例的罕見病，仍有一群懷著堅定信仰的科學家在為挽救患者的生命而努力。全球首例定制化基因編輯治療由此誕生，不僅為年幼的孩子和一個家庭帶去希望，更將精準醫(yī)學的水平推向新的高度，為從根源上攻克罕見病創(chuàng)造更多可能。

從全球首創(chuàng)的治療機制進入臨床應用，到經(jīng)典靶點在新的疾病領域開辟天地，從挑戰(zhàn)藥物匱乏的難治之癥，到針對全球公共衛(wèi)生問題的突破式創(chuàng)新，醫(yī)藥科學家們不斷刷新對疾病本質(zhì)的認知，拓寬治療能力的極限，踐行捍衛(wèi)人類健康的使命。

在2025年蓬勃涌現(xiàn)的醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新成果中，“藥創(chuàng)新”編輯部基于重大技術突破、臨床需求、惠及患者數(shù)量、臨床療效等維度，從全球范圍遴選出十大最值得關注的創(chuàng)新藥。它們是：

• 全球首次定制化基因編輯治療罕見遺傳病患兒

• 全球首個獲批治療實體瘤的TCE藥物——塔拉妥單抗

• 每個流行季僅需注射1劑的RSV預防藥物——Clesrovimab

• 數(shù)十年來首個獲批的新型淋病治療抗生素——Gepotidacin

• 絕經(jīng)期潮熱新藥——Elinzanetant

• 全球首個APOC3靶向siRNA藥物——普樂司蘭鈉

• 高血壓全新機制藥物——Baxdrostat

• 全球首個獲批NSCLC的TROP2 ADC藥物——德達博妥單抗

• 慢性自發(fā)性蕁麻疹新型治療藥物——瑞米布替尼

• IgA腎病非免疫性療法——阿曲生坦

這十款創(chuàng)新藥中，多款為“全球首創(chuàng)”(First-in-class），體現(xiàn)其在治療機制、靶點選擇等方面的高度創(chuàng)新性與技術突破性。值得注意的是，其中少有本土全球首創(chuàng)產(chǎn)品，說明中國創(chuàng)新藥企在FIC產(chǎn)品的開發(fā)上，距離全球領先水平仍有一定差距。

展望2026年，中國創(chuàng)新藥企應進一步強化在藥物基礎研究、轉(zhuǎn)化醫(yī)學等領域的探索，為開發(fā)更多高度原創(chuàng)、真正填補未滿足臨床需求的治療產(chǎn)品奠定技術基礎。以下是對“2025年全球最值得關注十大創(chuàng)新藥”的詳細介紹：

全球首次定制化基因編輯

治療罕見遺傳病患兒

2025年5月，一個國際研究團隊在《新英格蘭醫(yī)學雜志》發(fā)表論文稱，他們成功為一名患有罕見遺傳病的嬰兒實施了定制化基因編輯治療。據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院聲明，這是基因療法首次在人類患者中實現(xiàn)定制化臨床應用，為將來開發(fā)針對其他罕見病的定制化基因療法奠定了基礎。

接受此次基因編輯治療的是一名9個月大的嬰兒，名叫KJ Muldoon，患有一種罕見的遺傳代謝病——氨甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏癥，迄今全球公開報告病例僅數(shù)百人。該病導致其體內(nèi)的氨含量達到危險水平。過往，針對該病的治療方案極有限：嚴格控制蛋白質(zhì)攝入；服用藥物，接受透析，去除體內(nèi)不斷積聚的氨；根據(jù)病情做肝移植。KJ Muldoon已被列入肝移植名單，但根據(jù)美國相關規(guī)定，患兒滿1歲或達到一定體重，才能做此類手術。KJ Muldoon的情況非常兇險，很可能等不到肝移植手術。

美國費城兒童醫(yī)院團隊提出，利用堿基編輯技術精準修復關鍵基因缺陷，從而改善病癥。經(jīng)多方合作，成功為KJ Muldoon開發(fā)出一款定制化基因編輯療法。經(jīng)過3次治療，KJ Muldoon的血氨濃度、谷氨酰胺水平、尿氨酸水平等均向正常范圍回落。肝功能指標雖有輕度波動，但未見嚴重不良反應。神經(jīng)系統(tǒng)也沒有出現(xiàn)進一步損害。

KJ Muldoon/圖自費城兒童醫(yī)院

這一成果入選了《科學》雜志評出的“2025年十大年度突破”。Fyodor Urnov是加州大學伯克利分校創(chuàng)新基因組學研究所技術科學總監(jiān)，參與了這一療法開發(fā)。他表示：“我們希望能開創(chuàng)先例。這將是基因編輯真正實現(xiàn)個體化治療的元年?！?/p>

全球首個獲批治療實體瘤的TCE藥物

——塔拉妥單抗

公司：安進/百濟神州

管線進展：獲批上市

藥物類型：DLL3/CD3 TCE

主要疾病領域：小細胞肺癌（SCLC）

塔拉妥單抗是一款安進研發(fā)的同類首創(chuàng)（First-in-class）藥物，能夠同時結(jié)合腫瘤細胞上的DLL3蛋白與T細胞上的CD3蛋白，從而激活T細胞殺傷表達DLL3的腫瘤細胞。DLL3在SCLC中的表達率可高達85%，但在正常細胞上幾乎不表達，使其成為非常有潛力的SCLC治療靶點。

2024年5月，美國FDA加速批準塔拉妥單抗，用于含鉑化療后進展的廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）治療。2025年11月，該適應癥獲美國FDA完全批準。此次完全批準是基于DeLLphi-304研究數(shù)據(jù)，該研究顯示，塔拉妥單抗治療ES-SCLC患者，中位總生存期（OS）為13.6個月，對照組中位OS為8.3個月；塔拉妥單抗治療組中位無進展生存期（PFS）為4.2個月，對照組為3.2個月。

DeLLphi-304研究主要數(shù)據(jù)/圖自JCO

百濟神州已和安進簽署協(xié)議，獲得在國內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化塔拉妥單抗的權(quán)益。塔拉妥單抗在國內(nèi)的上市申請已獲CDE受理，此前被納入優(yōu)先審評程序，擬用于ES-SCLC的三線及以上治療。

每個流行季僅需注射1劑的RSV感染預防藥物——Clesrovimab

公司：默沙東

管線進展：獲批上市

藥物類型：長效RSV中和抗體

主要疾病類型：呼吸道合胞病毒（RSV）感染

Clesrovimab是一款用于預防的長效單抗，旨在針對典型RSV流行季提供直接、快速起效、持久、長達5個月的防護。2025年6月，美國FDA批準Clesrovimab，供在其首個RSV流行季出生或即將進入其首個RSV流行季的新生兒和嬰兒使用，以預防RSV感染導致的下呼吸道疾病。Clesrovimab每個RSV流行季僅需注射1劑。

Clesrovimab臨床研究結(jié)果登上《新英格蘭醫(yī)學雜志》/圖自

NEJM

RSV是一種常見的呼吸道病毒，大部分兒童會在兩歲之前感染RSV。在新生兒和嬰兒中，RSV感染會導致嚴重的呼吸道疾病，包括細支氣管炎癥和腫脹、痰液粘稠等，少部分細支氣管腫脹會導致氣道梗阻，引發(fā)呼吸困難。RSV已成為全球嬰兒住院的首要原因。

Clesrovimab已在中國申報上市，并被中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）納入優(yōu)先審評。

數(shù)十年來首個獲批的新型淋病治療抗生素——Gepotidacin

公司：GSK

管線進展：獲批上市

藥物類型：新型三氮雜苊烯抗生素

主要疾病領域：淋病

Gepotidacin是一種新型三氮雜苊烯口服抗生素，2025年12月獲美國FDA批準用于淋病治療，使其成為過去幾十年來首個獲批的新型淋病治療抗生素。淋病是最常見的性病之一，僅2020年全球約有8240萬15—49歲成年人新發(fā)感染，若不及時治療，除疼痛、出血、誘發(fā)不孕不育外，還可能增加HIV的感染傳播風險。但淋病防控長期面臨抗生素耐藥挑戰(zhàn)，存在難以治愈、無藥可用的風險，成為嚴重的公共衛(wèi)生問題之一。

傳統(tǒng)喹諾酮類抗生素僅能單一抑制細菌的拓撲異構(gòu)酶II或拓撲異構(gòu)IV。Gepotidacin則能同時作用于二者，有效抑制細菌DNA的復制過程。雙重抑制作用還有助于降低病原體通過單一突變產(chǎn)生耐藥性的風險。

《科學》雜志將Gepotidacin與另一款今年獲批治療淋病的新型抗生素Zoliflodacin共同列為“2025年十大年度突破”，稱其為“幾十年來對抗淋病的新武器”。亦有專家認為，這是人類對抗淋病的重大勝利。

上述兩款淋病治療藥物入選《科學》雜志“2025年十大年度突破”/圖自

Science

絕經(jīng)期潮熱新藥——Elinzanetant

公司：拜耳

管線進展：獲批上市

藥物類型：神經(jīng)激肽受體拮抗劑

主要疾病領域：絕經(jīng)后潮熱

Elinzanetant是一款全球首創(chuàng)的、同時靶向神經(jīng)激肽1（NK1）和神經(jīng)激肽3（NK3）受體的藥物。在女性絕經(jīng)期，雌激素缺乏導致下丘腦區(qū)域弓狀核中的KNDy神經(jīng)元過度活躍，主要原因是神經(jīng)激肽B通過NK3受體激活有關信號通路，也涉及到物質(zhì)P過度擴散并通過NK1受體激活有關信號通路。抑制NK1和NK3受體的信號傳導，最終能夠抑制KNDy神經(jīng)元的過度活躍，恢復下丘腦的體溫調(diào)節(jié)功能。

2025年10月，美國FDA批準Elinzanetant用于絕經(jīng)導致的中重度潮熱。此次獲批是基于OASIS系列III期研究。OASIS 1和OASIS 2研究顯示，Elinzanetant治療第4周、第12周時，均顯著減少血管舒縮癥狀（VMS）發(fā)生頻率，改善VMS嚴重程度；Elinzanetant治療第12周時還改善了睡眠紊亂和絕經(jīng)相關生活質(zhì)量。OASIS 1-3研究共同驗證了Elinzanetant治療的安全性。

Elinzanetant III期研究結(jié)果登上《美國醫(yī)學會雜志》/圖自

JAMA

Elinzanetant不僅是全球首個獲批的NK1/NK3受體雙重拮抗劑，也是全球首個靶向中樞神經(jīng)系統(tǒng)、基于病理機制的絕經(jīng)期療法。Elinzanetant非激素類藥物的特點，為其開拓了更廣的臨床應用潛力。例如，OASIS 4研究探索了Elinzanetant用于乳腺癌患者接受內(nèi)分泌療法期間潮熱治療的效果，并取得積極結(jié)果，相關數(shù)據(jù)登上《新英格蘭醫(yī)學雜志》。

全球首個APOC3靶向siRNA藥物

——普樂司蘭鈉

公司：Arrowhead/賽諾菲

管線進展：獲批上市

藥物類型：小干擾RNA（siRNA）

主要疾病領域：家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）

普樂司蘭鈉是全球首個作用于載脂蛋白C-III（APOC3）mRNA的小干擾RNA（siRNA）藥物。APOC3是甘油三酯（TG）代謝的關鍵調(diào)節(jié)劑，通過直接抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）活性阻斷甘油三酯脂蛋白（TRL）的分解過程，其次通過非LPL依賴途徑抑制受體介導的TRL殘粒攝取及肝臟清除。普樂司蘭鈉從源頭直接降低APOC3水平，通過LPL依賴及非依賴途徑從源頭降低TG水平。

普樂司蘭鈉III期研究結(jié)果登上《新英格蘭醫(yī)學雜志》/圖自

NEJM

2025年11月，美國FDA宣布批準普樂司蘭鈉注射液用于治療成人家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）。FCS是一種原發(fā)性、持續(xù)性高甘油三酯血癥，患者的TG水平不能得到有效控制，大大增加急性胰腺炎、心血管疾病和糖尿病等疾病的治療負擔，嚴重影響患者健康狀態(tài)，甚至危及生命。

2025年8月，賽諾菲與Arrowhead子公司維亞臻簽署資產(chǎn)購買協(xié)議，獲得普樂司蘭鈉在大中華區(qū)的開發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。普樂司蘭鈉用于治療FCS的上市許可申請（NDA）已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理，此前被NMPA納入突破性治療藥物品種名單和優(yōu)先審評審批程序。目前國內(nèi)尚無針對FCS的藥物獲批上市，普樂司蘭鈉有望填補這一空白。

高血壓全新機制藥物——Baxdrostat

公司：阿斯利康

管線進展：申報上市

藥物類型：醛固酮合成酶抑制劑

主要疾病領域：難控制性高血壓

Baxdrostat是一種有望成為首創(chuàng)新藥的高選擇性、強效口服小分子藥物，可抑制醛固酮合酶，后者是調(diào)控血壓的關鍵激素，也是高血壓難以控制的重要致病因素。目前，近一半的高血壓患者接受多種藥物治療后仍無法控制血壓。在嚴重高血壓患者中，20%存在醛固酮升高。

Baxdrostat治療難控制性高血壓的III期研究BaxHTN達到全部主要和次要終點。該研究顯示，治療12周后，經(jīng)安慰劑調(diào)整，Baxdrostat（2mg）組的平均坐位收縮壓較基線下降9.8mmHg，Baxdrostat（1mg）組下降8.7mmHg，安慰劑組下降5.8mmHg。該研究達到全部主要和次要終點，相關數(shù)據(jù)發(fā)表在2025年歐洲心臟病學會（ESC）大會熱線專場，并在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上公布。

Baxdrostat III期研究結(jié)果登上《新英格蘭醫(yī)學雜志》/圖自

NEJM

目前已有一款醛固酮抑制劑獲批，但不具備高選擇性，會同時抑制醛固酮與皮質(zhì)醇的合成，獲批適應癥為庫欣綜合征。Baxdrostat的臨床研究表明，其可在較大劑量范圍內(nèi)顯著降低醛固酮水平且不影響皮質(zhì)醇水平。

Baxdrostat的上市申請已獲美國FDA受理，并被授予優(yōu)先審評資格，有望成為全球首個獲批上市的醛固酮合成酶抑制劑，為高血壓患者提供全新機制的治療選擇。Baxdrostat還在作為單藥針對原發(fā)性醛固酮增多癥開展臨床試驗評估，以及與達格列凈聯(lián)合用于治療慢性腎病，并用于高血壓患者心力衰竭的預防。

全球首個獲批NSCLC的TROP2 ADC藥物——德達博妥單抗

公司：第一三共/阿斯利康

管線進展：獲批上市

藥物類型：TROP2 ADC

主要疾病領域：乳腺癌、非小細胞肺癌（NSCLC）

德達博妥單抗是一款采用獨有技術開發(fā)的靶向TROP2抗體偶聯(lián)藥物（ADC），由第一三共研制并由阿斯利康和第一三共合作開發(fā)和商業(yè)化。該藥基于第一三共專有的DXd ADC技術平臺設計，由一款人源化抗TROP2 IgG1單克隆抗體通過可裂解四肽連接子與多個拓撲異構(gòu)酶I抑制劑有效載荷（DXd）連接組成。

2025年6月，德達博妥單抗獲美國FDA加速批準，用于治療局部進展或轉(zhuǎn)移、接受過EGFR靶向療法和含鉑化療的EGFR突變NSCLC患者。NSCLC的TROP2陽性率接近90%，德達博妥單抗是全球首款獲批用于治療NSCLC的TROP2靶向藥物，為EGFR-TKI治療后耐藥的NSCLC患者提供全新選擇。

此次獲批是基于TROPION-Lung05、TROPION-Lung01兩項研究。研究顯示，德達博妥單抗治療局部進展或轉(zhuǎn)移EGFR突變NSCLC患者，客觀緩解率（ORR）為45%，中位緩解持續(xù)時間（DOR）為6.5個月。

TROPION-Lung01研究全人群中位PFS數(shù)據(jù)/圖自JCO

目前，德達博妥單抗在華獲批的適應癥為HR陽性、HER2陰性晚期乳腺癌的二線及以上治療。德達博妥單抗用于不適用PD-(L)1/抑制劑的局部復發(fā)無法手術或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌（TNBC）一線治療的上市申請已獲CDE受理。全球范圍內(nèi)，德達博妥單抗正在進行20多項臨床研究，包括NSCLC、TNBC以及HR陽性、HER2陰性乳腺癌，其中有7項肺癌III期研究和5項乳腺癌III期研究。

慢性自發(fā)性蕁麻疹新型治療藥物

——瑞米布替尼

公司：諾華

管線進展：獲批上市

藥物類型：BTK抑制劑

主要疾病類型：慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）

瑞米布替尼是一種高選擇性共價結(jié)合BTK抑制劑，可阻斷BTK級聯(lián)反應并抑制導致瘙癢性風團和腫脹的組胺及其他介質(zhì)釋放。2025年11月，瑞米布替尼獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，適用于H1抗組胺藥控制不充分的成人慢性自發(fā)性蕁麻疹患者。

慢性蕁麻疹是指風團、瘙癢或血管性水腫（或以上癥狀同時存在）每天發(fā)作或間歇發(fā)作，持續(xù)時間超過6周。CSU是慢性蕁麻疹中最常見的類型，我國有超過1000萬患者。目前臨床上主要采用抗組胺藥治療CSU。然而，超過50%的CSU患者在僅使用標準劑量H1抗組胺藥的情況下仍然無法有效控制癥狀。

瑞米布替尼III期研究結(jié)果登上《新英格蘭醫(yī)學雜志》/圖自

NEJM

瑞米布替尼在臨床研究中表現(xiàn)出的快速起效，以及長期的療效和安全性，使其有望成為新一代CSU治療選擇之一。此外，瑞米布替尼獲批用于CSU治療，也意味著BTK抑制劑在自免性疾病治療中取得重要突破。

IgA腎病非免疫性療法——阿曲生坦

公司：諾華

管線進展：獲批上市

藥物類型：ETA受體拮抗劑

主要疾病領域：IgA腎病

阿曲生坦是一款強效選擇性內(nèi)皮素A（ETA）受體拮抗劑。內(nèi)皮素系統(tǒng)通過調(diào)節(jié)血管收縮來保證腎臟血流和過濾順暢，且會導致炎癥浸潤、腎臟纖維化、足細胞減少等情況，介導慢性腎病的發(fā)生與發(fā)展，其過度活化是IgA腎病進展的關鍵驅(qū)動因素之一。

阿曲生坦III期研究結(jié)果登上《新英格蘭醫(yī)學雜志》/圖自

NEJM

IgA腎病是原發(fā)性腎小球腎炎中最常見的一種，中國患者數(shù)量約有400萬左右。多達50%的持續(xù)性蛋白尿IgA腎病患者會在確診后10一20年內(nèi)進展為腎衰竭，需要接受終身透析或腎移植。然而，目前IgA的針對性治療方案有限，患者通常面臨較大的治療挑戰(zhàn)與管理困境。

2025年8月，阿曲生坦獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，用于降低有疾病快速進展風險的原發(fā)性免疫球蛋白A腎?。↖gA腎?。┏扇嘶颊叩牡鞍啄颉Ｔ撍幨侵袊讉€獲批治療IgA腎病的非免疫性療法，是國內(nèi)首個針對該適應癥的高選擇性ETA受體拮抗劑，有望重塑IgA腎病治療基石。

*“醫(yī)學界”力求所發(fā)表內(nèi)容專業(yè)、可靠，但不對內(nèi)容的準確性做出承諾；請相關各方在采用或以此作為決策依據(jù)時另行核查。