北京
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最新研究發(fā)現(xiàn)，將新生兒的單個基因與胰島素分泌細胞功能衰竭聯(lián)系起來，科學家發(fā)現(xiàn)了一種罕見的、由基因驅(qū)動的嬰兒糖尿病——這是一種鮮為人知的基因，被證實對生命早期階段的胰島素產(chǎn)生至關重要。
隨著DNA測序技術的成熟發(fā)展，在結合干細胞研究性最新療法，一個國際聯(lián)合科學家團隊識別出一種以前未被發(fā)現(xiàn)的、在嬰兒期出現(xiàn)的特殊類型糖尿病。這是由TMEM167A 基因變化造成的這種罕見的新生兒糖尿病。
臨床上發(fā)現(xiàn)，有些嬰兒出生后的前六個月內(nèi)會出現(xiàn)“糖尿病”，其中超過85%的病例是由遺傳基因突變引起的。
科學家們對其中六名患有癲癇、小頭畸形等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的兒童進行了基因研究，發(fā)現(xiàn)他們攜帶同一個基因TMEM167A的突變。干細胞和基因編輯對TMEM167A的可能是最佳療法。
為了闡明該基因的功能，研究人員利用干細胞分化為胰島β細胞，并應用了基因編輯技術。通過實驗室模型研究表明，當TMEM167A基因被破壞時，胰島素分泌細胞會喪失正常功能，這些細胞會觸發(fā)應激反應，最終導致死亡。
研究人員認為，他們找到導致嬰兒糖尿病的DNA突變，也意味著可以探索開發(fā)一種獨特的治療方法。利用干細胞生成胰島素分泌細胞，有可能治療罕見的兒童糖尿病患者以及其他類型糖尿病患者的β細胞功能障礙。這個全新的研究疾病機制和測試治療方法是絕佳疾病模型，對糖尿病生物學研究具有廣泛的影響和意義。
目前，全球各類糖尿病患者接近6億人，至今并沒有完全有效的治療方法或藥物。干細胞是否成為最終攻克糖尿病的“利器”，仍需要進一步臨床驗證。
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