12月25日，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)顯示，諾和諾德的帕西生長素獲批上市，用于生長激素缺乏癥（GHD）兒童患者補(bǔ)充內(nèi)源性生長激素。

帕西生長素（英文商品名：Sogroya）是諾和諾德基于天然人生長激素（hGH）開發(fā)的一種長效類似物，通過替換一個氨基酸（Leu101Cys）并偶聯(lián)一個脂肪酸側(cè)鏈，使其能夠以高親和力與人血白蛋白（HSA）可逆性結(jié)合，同時(shí)延長其半衰期，使其注射頻率可以達(dá)到每周1次。

來源：Biochemistry

2020年9月，帕西生長素基于一項(xiàng)III期研究（NCT02229851）的積極結(jié)果獲得FDA批準(zhǔn)上市。結(jié)果顯示，治療第34周時(shí)，帕西生長素（2.56mg/周）組患者的軀干脂肪百分比降低效果優(yōu)于安慰劑組（-1.06% vs +0.47%，P=0.0090）。治療第86周時(shí)，帕西生長素（2.35mg/周）組患者的軀干脂肪百分比降低效果與Norditropin FlexPro（0.28mg/日）組無顯著性差異（估計(jì)治療差異：1.15%，P=0.0715）。

來源：The Journal of Clinical Endocainology & Metabolism

2023年4月，帕西生長素基于III期REAL4研究的積極結(jié)果獲得FDA批準(zhǔn)擴(kuò)大適用人群至2.5歲及以上兒童GHD患者。結(jié)果顯示，治療第52周時(shí)，帕西生長素（0.16mg/kg，每周1次）組患者的估計(jì)平均年化身高生長速度非劣效于Norditropin（0.034mg/kg，每日1次）組（11.2cm/年 vs 11.7cm/年）。

來源：The Journal of Clinical Endocainology & Metabolism

醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫顯示，諾和諾德于2021年6月在中國啟動了帕西生長素（0.16mg/kg，每周1次）對比Norditropin（0.034mg/kg，每日1次）治療初治GHD兒童患者的III期REAL6研究。結(jié)果顯示，治療第52周時(shí)，帕西生長素組患者的估計(jì)平均年化身高生長速度非劣效于Norditropin組（11.0cm/年 vs 10.4cm/年）。

來源：Hormone Research in Paediatrics

今年5月，帕西生長素在新的人群中再次取得積極進(jìn)展。III期REAL8研究結(jié)果顯示，治療第52周時(shí)，在小于胎齡兒（SGA）、Noonan綜合征（NS）、特發(fā)性矮?。↖SS）的青春期前兒童中，帕西生長素組的估計(jì)平均年化身高生長速度非劣效于或優(yōu)于Norditropin組。

來源：諾和諾德ESPE 2025大會資料

III期REAL9研究結(jié)果進(jìn)一步證明，經(jīng)帕西生長素（0.24mg/kg，每周1次）治療26周，SGA矮小兒、NS女孩、Turner綜合征（TS）兒童、ISS兒童的估計(jì)平均年化身高生長速度顯著提高。

來源：諾和諾德ENDO 2025大會資料

諾和諾德已基于這兩項(xiàng)III期研究的數(shù)據(jù)在美國和歐盟遞交了帕西生長素用于治療SGA、NS和ISS的新適應(yīng)癥上市申請。

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