Belite Bio昨日公布了其1型Stargardt病在研藥物Tinlarebant在3期試驗中取得的積極結(jié)果，可顯著減緩視網(wǎng)膜病變的進展?；谶@項試驗的結(jié)果，該公司計劃于明年初向美國FDA提交新藥申請，有望成為首個上市的Stargardt病治療藥物。在美國，Tinlarebant已被授予突破性治療稱號、快速通道稱號和罕見兒科疾病稱號。

1型Stargardt病是一種眼部疾病，又稱青少年黃斑變性，會導致進行性視力喪失，通常始于兒童期或青年期，目前全球尚無獲批的治療方法。

Tinlarebant是一種新型口服療法，旨在減少維生素A毒素（雙視黃醇）的積累，這些毒素會導致1型Stargardt病患者的視網(wǎng)膜疾病，并加速地圖狀萎縮或晚期干性年齡相關(guān)性黃斑變性的病情進展。該公司指出，Tinlarebant通過降低和維持血清視黃醇結(jié)合蛋白4(RBP4)的水平來發(fā)揮作用，從而減少雙視黃醇的形成。RBP4是視黃醇從肝臟運輸?shù)窖劬Φ奈ㄒ惠d體蛋白。

該藥是首個在Stargardt病全球3期臨床試驗中證實具有臨床療效的候選藥物，其療效達到了統(tǒng)計學意義上的顯著性。其3期試驗（名DRAGON）是一項為期24個月的隨機、雙盲、安慰劑對照、全球、多中心試驗。

試驗共納入104例患者（tinlarebant組69例，安慰劑組35例），年齡12-20歲。所有患者均被診斷為1型Stargardt病，且ABCA4基因至少存在一個突變，萎縮性病變面積小于三個視盤面積（7.62mm2），最佳矯正視力為20/200或更好。

主要終點為24個月時萎縮性病灶大小較起始的變化，以眼底自發(fā)熒光攝影法測量的自發(fā)熒光強度明顯降低為指標。

研究結(jié)果顯示，與安慰劑相比，tinlarebant可顯著降低病灶生長速度35.7%(P=0.0033)。值得注意的是，事后分析顯示，該治療效果依然顯著(35.4%;P<0.0001)。在接受tinlarebant治療的患者的另一只眼中，病灶生長速度也顯著降低了33.6%(P=0.041)。

關(guān)鍵次要終點結(jié)果顯示，在研究眼和對側(cè)眼中，tinlarebant分別使自發(fā)熒光病變的生長減緩了33.7%(P=0.027)和32.7%(P=0.017)。

試驗中，Tinlarebant的耐受性良好。治療中最常見的不良反應(yīng)是黃視癥、暗適應(yīng)延遲、夜視障礙和頭痛。

參考來源：‘New Hope for People Living with a Disease Once Deemed Untreatable: Belite Bio Announces Positive Topline Results from the Pivotal Global, Phase 3 DRAGON Trial of Tinlarebant in Adolescents with Stargardt Disease’，新聞稿。Belite Bio, Inc.；2025年12月1日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導，請咨詢主治醫(yī)師。