近日，美國FDA授予睿健毅聯(lián)醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱“睿健醫(yī)藥”）旗下NouvNeu004注射液“Special Exemption”特殊豁免資格，并進一步批準該產(chǎn)品針對多系統(tǒng)萎縮（MSA）的國際1期臨床試驗。

多系統(tǒng)萎縮（MSA）是一種進展迅速的成人神經(jīng)退行性疾病，MSA的病理核心在于α-突觸核蛋白異常聚集于寡突膠質(zhì)細胞，導致髓鞘損傷和神經(jīng)傳導障礙，會逐步破壞多個關鍵腦區(qū)。這一機制與帕金森病等神經(jīng)退行性疾病存在本質(zhì)區(qū)別，正因如此，常規(guī)神經(jīng)疾病治療策略對MSA往往收效甚微，患者臨床表現(xiàn)復雜，診療難度極高。MSA發(fā)展迅猛，多數(shù)患者在確診后6至10年內(nèi)面臨生命危險。

NouvNeu004注射液采用了創(chuàng)新的“神經(jīng)營養(yǎng)+神經(jīng)重建”的復合治療策略，復合作用機制包括：注射液為病灶區(qū)域瀕危細胞提供營養(yǎng)支持，阻止其進一步死亡；同時在多個病灶部位通過微環(huán)境誘導分化為神經(jīng)細胞，實現(xiàn)系統(tǒng)性的神經(jīng)修復與功能重建。

根據(jù)睿健醫(yī)藥新聞稿介紹，目前該公司兩款iPSC來源通用型細胞藥物——針對帕金森病的NouvNeu001，以及治療多系統(tǒng)萎縮的NouvNeu004，均被FDA授予“Special Exemption”特殊豁免資格，并且均實現(xiàn)了中美雙報雙批。NouvNeu001已經(jīng)于2024年6月獲FDA批準在美國及其他國家啟動國際多中心1期臨床試驗。2025年8月，NouvNeu001還被FDA授予快速通道資格（FTD）。

參考資料：
[1] FDA再次授予“特殊豁免”，全球首個多系統(tǒng)萎縮細胞治療產(chǎn)品獲批國際臨床.From https://mp.weixin.qq.com/s/HlTEAgCnK0S7qCzJJQvUlQ

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