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泛長三角脫髓鞘疾病協(xié)作組2.0續(xù)航計劃開啟。

2025年11月22日，由國家神經(jīng)疾病醫(yī)學中心、復旦大學附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內科脫髓鞘疾病亞專業(yè)組、華山罕見病中心、上海市罕見病防治基金會聯(lián)合主辦的“第六屆華山神經(jīng)脫髓鞘時間會議暨泛長三角脫髓鞘疾病協(xié)作組年會”在上海順利召開。會議聚焦全球范圍內脫髓鞘疾病的基礎研究、臨床實踐與科研熱點，旨在提升神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病的臨床診療與科研水平。中外專家就多發(fā)性硬化（MS）、視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）與髓鞘少突膠質細胞糖蛋白抗體相關疾�。∕OGAD）等神經(jīng)免疫性疾病進行了專題發(fā)言，大會還同期舉行了泛長三角脫髓鞘疾病協(xié)作組合作單位的授牌儀式。

圖1 會議現(xiàn)場

協(xié)作升級，共繪脫髓鞘疾病診療新藍圖

依托國家神經(jīng)疾病醫(yī)學中心平臺，復旦大學附屬華山醫(yī)院于2021年牽頭成立了泛長三角脫髓鞘疾病協(xié)作組（以下簡稱“協(xié)作組”）。經(jīng)過五年的深耕發(fā)展，協(xié)作組已從區(qū)域性合作網(wǎng)絡拓展為輻射全國的診療聯(lián)盟，在疾病診療規(guī)范制定、臨床研究協(xié)作和人才培養(yǎng)等方面取得顯著成效。

本次大會的重要環(huán)節(jié)——泛長三角脫髓鞘疾病協(xié)作組合作單位授牌儀式，標志著協(xié)作組正式開啟“2.0新征程”。這一重要里程碑將進一步推動區(qū)域醫(yī)療資源的整合與共享，通過建立標準化的診療流程、推進多中心臨床研究等舉措，持續(xù)提升脫髓鞘疾病的整體診療水平。

“2.0新征程”合作單位如下（按首字母排序）：復旦大學附屬華山醫(yī)院、福建醫(yī)科大學附屬協(xié)和醫(yī)院、廣東省中醫(yī)院、杭州師范大學附屬醫(yī)院、濟南市中心醫(yī)院、江蘇省人民醫(yī)院、南昌大學第一附屬醫(yī)院、南京大學附屬鼓樓醫(yī)院、南通大學附屬醫(yī)院、內蒙古自治區(qū)人民醫(yī)院、寧波市醫(yī)療中心李惠利醫(yī)院、瑞安市人民醫(yī)院、山西醫(yī)科大學第一醫(yī)院、上海市靜安區(qū)中心醫(yī)院、皖南醫(yī)學院第一附屬醫(yī)院、溫州市中心醫(yī)院、溫州醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院、武漢市第一醫(yī)院、西部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院、新疆醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院、鹽城市第一人民醫(yī)院、云南省第一人民醫(yī)院、浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院、浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院、浙江大學醫(yī)學院附屬邵逸夫醫(yī)院、中國科學技術大學附屬第一醫(yī)院。

圖2 授牌儀式

ECTRIMS前沿速遞，三大疾病診療迎來新標尺

浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院許勇峰教授以2025年歐洲多發(fā)性硬化治療與研究委員會（ECTRIMS）大會的核心成果為切入點，系統(tǒng)解讀了MS、NMOSD、MOGAD三大疾病的最新診療進展。

圖3 許勇峰教授作專題匯報

在MS診療領域，2024版McDonald診斷標準[1]實現(xiàn)重要突破。新標準強調空間多發(fā)（DIS）評估標準，并將視神經(jīng)納入第五個中樞神經(jīng)系統(tǒng)解剖診斷部位，針對放射學孤立綜合征（RIS）、非特異性表現(xiàn)及各類MS提供了更精準的診斷路徑，提升了早期診斷率和敏感性[2]。奧瑞利珠單抗憑借其精準的B細胞靶向機制，為MS治療帶來關鍵突破。真實世界研究數(shù)據(jù)顯示，奧瑞利珠單抗治療2年后，復發(fā)型多發(fā)性硬化（RMS）患者的年復發(fā)率（ARR）從0.412降至0.014，并在隨訪期間持續(xù)保持低水平，進展型多發(fā)性硬化（PPMS）患者未出現(xiàn)復發(fā)[3-4]。

針對NMOSD診療，2025年國際視神經(jīng)脊髓炎診斷小組（IPND）更新的診斷標準[5]明確區(qū)分血清陽性病癥和血清陰性綜合征，這一分類方式更清晰地反映了不同血清學狀態(tài)下的疾病特征，有助于實現(xiàn)精準診斷與治療。研究表明，薩特利珠單抗可通過靶向IL-6信號通路重建免疫穩(wěn)態(tài)，真實世界數(shù)據(jù)[6-7]證實薩特利珠單抗治療130周后患者ARR從0.45下降至0.03，無復發(fā)率達91.6%，患者殘疾狀態(tài)和視覺功能改善，且安全性良好。

在MOGAD方面，有研究通過彌散張量成像（DTI）技術發(fā)現(xiàn)，患者腦白質病灶區(qū)不僅存在脫髓鞘改變，還伴有軸突微觀結構損傷[8-9]，為疾病鑒別診斷和病情評估提供了新的影像學依據(jù)。更具臨床價值的是，新發(fā)現(xiàn)的髓鞘蛋白脂質蛋白（PLP1）抗體可作為首次發(fā)作預后生物標志物，有助于識別疾病進展風險更高的患者亞組，為制定個體化治療方案提供了重要參考[10]。治療策略上，薩特利珠單抗被《中國髓鞘少突膠質細胞糖蛋白抗體相關疾病診斷與治療指南（2025版）》[11]推薦用于治療MOGAD。

直面MS診療痛點，早診早治刻不容緩

天津醫(yī)科大學總醫(yī)院楊春生教授從我國MS的診療現(xiàn)狀切入，既揭示了當前面臨的挑戰(zhàn)，也明確了優(yōu)化方向。他指出，盡管近年來我國MS的診療水平雖有顯著提升，但仍面臨基層診斷能力不足和疾病修正治療（DMT）啟動延遲等挑戰(zhàn)[12]。

圖4 楊春生教授作專題匯報

2024版McDonald診斷標準[1]的重磅更新，實現(xiàn)了MS領域的重要突破。該標準不僅明確了RIS在特定情況下可診斷為MS，還細化了空間多發(fā)（DIS）的判定標準，推薦增加視神經(jīng)作為第五個解剖學部位納入評估，這對以視神經(jīng)炎為首發(fā)癥狀的患者尤為關鍵。同時，標準新增中央靜脈征（CVS）、順磁性邊緣病變（PRLs）和κ游離輕鏈（KFLC）等輔助診斷生物標志物。有研究[13-14]顯示，這些更新具有高靈敏度，可使MS確診率提升43%，診斷時間提前約6個月。

治療策略上，越來越多的國際指南/共識[15-18]推薦早期啟用高效DMT藥物治療，MS的治療目標應從降低復發(fā)率轉向延緩殘疾累積。多項證據(jù)[19-21]表明，早期啟動DMT治療的患者，不僅能顯著降低ARR，還能有效延緩殘疾累積，降低向繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化（SPMS）轉化的風險。

奧瑞利珠單抗11年隨訪數(shù)據(jù)充分證實其有效性與安全性：療效方面，奧瑞利珠單抗可將RMS患者年復發(fā)率降至0.017，相當于患者約每60年才出現(xiàn)1次復發(fā)，且超90%患者無疾病進展，盡早啟用可延緩殘疾進展9.5年；針對PPMS患者，超70%無疾病進展，超80%無需使用輪椅；安全性上，奧瑞利珠單抗表現(xiàn)與安慰劑相當，且1年僅需2次的給藥頻率，患者依從性高達80%。以上數(shù)據(jù)共同支持奧瑞利珠單抗作為高效DMT藥物的重要地位[22]。

聚焦NMOSD管理，薩特利珠單抗臨床應用有“章”可循

《薩特利珠單抗治療NMOSD臨床實踐專家建議》（以下簡稱“建議”）是脫髓鞘疾病協(xié)作組今年的重要學術成果。作為建議的核心制定者之一，復旦大學附屬華山醫(yī)院周磊教授對其進行了系統(tǒng)解讀。建議基于薩特利珠單抗治療NMOSD的循證證據(jù)，聯(lián)合49位多學科專家，通過改良的德爾菲法形成了30條專家建議，為臨床規(guī)范化治療提供了重要指導。

圖5 周磊教授作專題匯報

在適用人群方面，建議明確將薩特利珠單抗作為AQP4-IgG陽性NMOSD患者長期序貫治療的首選藥物之一，并提出其同樣適用于12~18歲青少年患者的維持治療。治療時機建議強調早期干預，基于薩特利珠單抗良好的安全性，可在靜脈激素沖擊期間合并使用。

用藥管理上，薩特利珠單抗采用負荷期（第0、2、4周各皮下注射120mg）加維持期（每4周皮下注射120mg）的劑量方案，并強調需要堅持長程治療。同時建立了完善的全流程安全管理體系，涵蓋基線篩查到長期監(jiān)測的各個環(huán)節(jié)。針對從傳統(tǒng)免疫抑制劑或其他生物制劑轉換治療的患者以及育齡期女性、老年、肝腎功能不全等特殊人群，建議均提供了詳盡的個體化用藥指導方案，確保治療安全有效。

療效評估方面，建議實現(xiàn)重要創(chuàng)新，突破了“僅看復發(fā)率”的單一評估模式，建立了涵蓋視神經(jīng)功能、運動功能、疼痛癥狀、心理狀態(tài)和認知功能的多維度療效監(jiān)測體系。這一創(chuàng)新評估體系的建立，有助于推動NMOSD診療管理向精準化、個體化方向發(fā)展。

國際視角：MS與NMOSD/MOGAD的前沿突破

本次大會特邀日本慶應義塾大學醫(yī)學院Jin Nakahara教授與德國杜塞爾多夫大學醫(yī)院Orhan Aktas教授，分別圍繞MS的一線治療策略，以及NMOSD和MOGAD的分子機制與診療進展，分享了具有全球視野的前沿洞見。

Jin Nakahara教授系統(tǒng)闡述了抗CD20藥物作為MS一線治療的核心價值。他指出，該類藥物通過提升調節(jié)性T細胞與B細胞水平，重塑免疫系統(tǒng)平衡，從機制層面有效遏制疾病進展。長達7年的隨訪數(shù)據(jù)顯示，一線使用奧瑞利珠單抗的患者中，超95%實現(xiàn)NEDA-3（無復發(fā)、無確認的殘疾進展、無新發(fā)病灶），更有87%以上患者在6年內未出現(xiàn)獨立于復發(fā)活動的進展（PIRA），且整體安全性良好，為MS長期管理提供有力證據(jù)。

圖6 Jin Nakahara教授作專題匯報

Orhan Aktas教授則聚焦NMOSD與MOGAD的分子機制。在NMOSD中，AQP4-IgG通過攻擊中樞神經(jīng)系統(tǒng)內的星形膠質細胞，導致嚴重的軸索損傷和脫髓鞘病變。為提高診斷準確性，臨床上建議采用CBA法進行抗體檢測。對于血清雙陰性NMOSD患者，血清GFAP和NfL水平或可輔助鑒別診斷。此外，MOG-IgA或可作為AQP4-IgG與MOG-IgG雙血清陰性脫髓鞘疾病的新型診斷生物標志物。

圖7 Orhan Aktas教授作專題匯報

結語

本次大會成功搭建了高水平的學術交流平臺，系統(tǒng)展示了神經(jīng)脫髓鞘疾病領域從基礎研究到臨床管理的全景進展。核心成果可概括為三大主線：診斷標準持續(xù)革新，2024版McDonald標準與2025版NMOSD標準為早期精準診斷提供了新標尺；治療策略日益精準，以奧瑞利珠單抗、薩特利珠單抗為代表的靶向藥物，其長期療效與安全性證據(jù)不斷夯實，推動治療目標向延緩殘疾進展深化；協(xié)作體系升級擴容，泛長三角協(xié)作組邁入2.0新征程，將通過標準化診療與多中心研究，合力提升中國脫髓鞘疾病的整體診療水平。會議凝聚了精準診療的共識，為未來的臨床實踐與研究指明了方向。

華山醫(yī)院神經(jīng)內科“脫髓鞘疾病”亞專業(yè)組

華山醫(yī)院神經(jīng)內科“脫髓鞘疾病”亞專業(yè)組由全超教授帶領，主攻中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，重點研究方向包括視神經(jīng)脊髓炎譜系疾�。∟MOSD）、多發(fā)性硬化（MS）和抗髓鞘少突膠質細胞糖蛋白抗體相關疾�。∕OGAD）。專業(yè)組在多院區(qū)開設專病門診，年診治患者5000余人次，并開展多種神經(jīng)免疫罕見病的前瞻性登記研究，成果多次發(fā)表于國際頂級期刊。

團隊以臨床與科研緊密結合為特色，在中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病方面經(jīng)驗豐富，聚焦于NMOSD、MS和MOGAD的臨床診療、大型隊列研究及長程管理。同時，在視神經(jīng)炎、各類腦炎（如病毒性、自身免疫性腦脊髓炎）、腦與脊髓炎性與非炎性病變的鑒別診斷，以及腦膜/脊膜病變（如免疫性硬腦膜炎、感染性腦膜炎）和罕見的免疫介導性小腦腦干炎等方面也具備扎實的診療能力。

依托國家神經(jīng)疾病醫(yī)學中心平臺，團隊堅持多學科診療（MDT）模式，與神經(jīng)眼科、放射科、檢驗科、康復科及藥劑科合作，建立了MS和NMOSD的標準臨床路徑，提供個性化聯(lián)合診治。團隊牽頭多項多中心臨床試驗（包括PERSUS、REMODEL及FREXALT研究），并在國內率先開展kappa游離輕鏈指數(shù)輔助MS診斷。

作為NMOSD治療國際共識制定小組成員，團隊參與2023年《AQP4陽性NMOSD治療DELPHI國際共識》的制定。團隊牽頭成立“泛長三角脫髓鞘疾病聯(lián)盟”，提出MS結構化隨訪理念，執(zhí)筆《多發(fā)性硬化的規(guī)范化評估：泛長三角多發(fā)性硬化診療協(xié)作組專家建議》。此外，還執(zhí)筆《中國MOG抗體相關疾病診斷與治療指南（2025版）》和《MS和NMOSD患者新型冠狀病毒疫苗接種中國專家共識》，參與《中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南（2025版）》及《多發(fā)性硬化診斷與治療中國指南（2023版）》的制定工作，并編譯《梅奧神經(jīng)免疫病例精析》。

團隊致力于構建規(guī)范化診療體系，完善多學科協(xié)作（MDT）流程，實現(xiàn)MS、NMOSD、MOGAD等疾病的全程管理。通過牽頭全國多中心研究，制定中國人群中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘疾病診療標準，整合臨床、影像及生物樣本數(shù)據(jù)，推動精準醫(yī)學研究，實現(xiàn)診療全流程信息化管理。同時，通過學術會議、指南共識和患者教育擴大國內外影響力，并建立“臨床-科研-教學”一體化的人才培養(yǎng)體系。

調研問題

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