人工智能正在重塑藥物開發(fā)，這個(gè)說法很多人都已經(jīng)聽了不少遍。

但是如何衡量AI在藥物研發(fā)的價(jià)值？

要知道，全球人工智能投資超60億美元，截至2024年，尚無AI發(fā)現(xiàn)藥物獲得FDA批準(zhǔn)。

近日，一家AI調(diào)研機(jī)構(gòu)發(fā)布了一份關(guān)于AI藥物研發(fā)的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)報(bào)告。

一個(gè)復(fù)雜的事實(shí)浮出水面：盡管人工智能正在改變藥物發(fā)現(xiàn)，但這過程中伴隨著統(tǒng)計(jì)、財(cái)務(wù)和倫理上的摩擦。

以下是數(shù)據(jù)概覽：

AI制藥采用率：69%的制藥公司目前正在投資AI，超過云計(jì)算及其他數(shù)字項(xiàng)目。

研發(fā)成本降低：人工智能的采用可將臨床前研發(fā)成本降低25–50%，開發(fā)進(jìn)度加快多達(dá)60%。

第一期試驗(yàn)成功率：AI發(fā)現(xiàn)的藥物在第一期試驗(yàn)中成功率為80–90%，而傳統(tǒng)藥物為40–65%。

初創(chuàng)企業(yè)與大型制藥公司的采用：生物科技初創(chuàng)企業(yè)的人工智能采用率比大型制藥公司高出73%，推動(dòng)了更快的創(chuàng)新 。

治療領(lǐng)域：腫瘤學(xué)在AI藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域占所有AI項(xiàng)目的34%，其次是罕見病，占21%。

預(yù)測準(zhǔn)確性：先進(jìn)的人工智能模型在毒性預(yù)測中達(dá)到75–90%，在效能預(yù)測中達(dá)到60–80%，優(yōu)于傳統(tǒng)方法。

2030年市場預(yù)測：預(yù)計(jì)到2030年，人工智能驅(qū)動(dòng)的發(fā)現(xiàn)將占據(jù)全球制藥市場45%的份額 。

AI在藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)中的應(yīng)用有多廣泛？

人工智能在藥物發(fā)現(xiàn)中的應(yīng)用已正式跨越一個(gè)臨界點(diǎn)。人工智能不再被視為“可有可無”的工具，而是在制藥研發(fā)領(lǐng)域的核心競爭優(yōu)勢。

全球制藥管線現(xiàn)已擁有超過3000種藥物候選藥物，均由人工智能輔助開發(fā)或再利用（GlobalData藥物數(shù)據(jù)庫，2024）。相比五年前僅有少數(shù)幾種與人工智能相關(guān)的化合物，這一增長速度驚人。

以下是這些候選藥物在開發(fā)階段的分布情況：

也就是說60%處于臨床前/發(fā)現(xiàn)階段，一期臨床試驗(yàn)中為25%，二期臨床試驗(yàn)中為12%，3%處于第三階段或監(jiān)管審查階段。

到2025年，所有新藥發(fā)現(xiàn)中將有30%將采用人工智能技術(shù)（世界經(jīng)濟(jì)論壇數(shù)據(jù) ），比2020年增長了400%。

也就是說，盡管大多數(shù)AI驅(qū)動(dòng)的化合物仍處于早期開發(fā)階段，但管線規(guī)模增長速度比以往任何時(shí)候都快。

AI如何影響藥物發(fā)現(xiàn)的效率和成本？

人工智能在藥物開發(fā)統(tǒng)計(jì)中的經(jīng)濟(jì)影響遠(yuǎn)超單純的節(jié)省。人工智能正在重新定義制藥研發(fā)的整個(gè)經(jīng)濟(jì)結(jié)構(gòu)，創(chuàng)造了曾經(jīng)被認(rèn)為不可能實(shí)現(xiàn)的效率和成功率水平。

傳統(tǒng)藥物開發(fā)通常需要10到15年，最優(yōu)情況下，人工智能有望將這一周期縮短至1至2年（自然生物技術(shù)2025）。即使在更保守的估計(jì)下，AI輔助項(xiàng)目的時(shí)間也比傳統(tǒng)方法快40%至60%。

例如，AI可將虛擬篩查成本降低60%-80%，潛在分子優(yōu)化成本降低40%-60%，毒理學(xué)預(yù)測減少30-50%等。

那么問題來了，AI多大程度上提升了點(diǎn)擊到潛在分子和優(yōu)化轉(zhuǎn)化率？

傳統(tǒng)的高通量篩查命中率在0.01%到0.14%之間。相比之下，AI驅(qū)動(dòng)的虛擬篩查穩(wěn)定地實(shí)現(xiàn)1%至40%的命中率，效率提升10至400倍。

例如針對JAK2抑制劑，AI將隨機(jī)篩選中的成功轉(zhuǎn)化率從低于1%提升到針對JAK2抑制劑開發(fā)的40%以上，實(shí)現(xiàn)了精準(zhǔn)度的飛躍。

人工智能驅(qū)動(dòng)藥物的臨床試驗(yàn)成功統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)如何？

臨床試驗(yàn)表現(xiàn)，最能夠直接展現(xiàn)AI對藥物研發(fā)的價(jià)值。

截至2023年，已有24種AI發(fā)現(xiàn)的分子完成了臨床第一階段，取得了21項(xiàng)成功結(jié)果，成功率為87.5%。與傳統(tǒng)藥物研發(fā)相比，I期60%到90%的候選人早期失敗，成功率提升顯而易見。

然而到了II期臨床，AI發(fā)現(xiàn)的分子就和傳統(tǒng)藥物研發(fā)類似，更不要說III期管線數(shù)據(jù)缺乏。

至今，仍然沒有一款A(yù)I設(shè)計(jì)的分子獲批臨床。

但另一邊，Nimbus Therapeutics以40億美元的預(yù)付款將一種AI發(fā)現(xiàn)的銀屑病藥物賣給了武田，這是有史以來AI開發(fā)治療藥物中最大的交易之一。

這一里程碑展示了AI在藥物研發(fā)中巨大的商業(yè)和監(jiān)管動(dòng)力。

人工智能在制藥行業(yè)和治療領(lǐng)域中的采用有何不同？

生物科技初創(chuàng)公司的AI采用率比大型制藥公司高出73%，腫瘤學(xué)在所有AI驅(qū)動(dòng)藥物發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目中居首。

大公司對于AI的采納更加謹(jǐn)慎，專注于經(jīng)過驗(yàn)證的AI應(yīng)用再進(jìn)行擴(kuò)展。小型biotech則希望通過AI獲得競爭優(yōu)勢。

而從治療領(lǐng)域上看，腫瘤學(xué)是第一大領(lǐng)域，占比34%，緊接著是罕見?。?1%）、精神病學(xué)（18%）、感染（15%）、免疫（12%）。

雖然不同公司比例不同，但制藥公司目前將8–15%的研發(fā)預(yù)算投入到人工智能上。預(yù)計(jì)到2030年，這一比例將達(dá)到20%至25%。

人工智能模型在預(yù)測藥物效果方面準(zhǔn)確度如何？

人工智能在藥物開發(fā)統(tǒng)計(jì)中的預(yù)測能力，是AI推動(dòng)制藥的清晰例證之一。

隨著數(shù)據(jù)集的擴(kuò)展和模型的進(jìn)步，準(zhǔn)確率穩(wěn)步提升，將預(yù)測轉(zhuǎn)化為可靠的決策工具。

2025年計(jì)算毒理學(xué)的最新研究證實(shí)，機(jī)器學(xué)習(xí)在多個(gè)ADMET（吸收、分布、代謝、排泄和毒性）基準(zhǔn)測試中，優(yōu)于基于規(guī)則的統(tǒng)計(jì)模型。

總的來看，人工智能在藥物開發(fā)統(tǒng)計(jì)中的發(fā)展軌跡顯示出前所未有的擴(kuò)張。

隨著采用率的飆升、成熟的管線和監(jiān)管準(zhǔn)備度的提升，人工智能有望在2030年前成為制藥創(chuàng)新的核心引擎。

然而，大多數(shù)制藥人工智能項(xiàng)目需要2到3年才能收支平衡，并且AI一般只在特定環(huán)境中實(shí)現(xiàn)顯著的成本節(jié)約，高失敗率依然存在。

未來，我們?nèi)匀恢档闷诖鼳I對藥物研發(fā)的變革性作用。