美國(guó)FDA審查新藥申請(qǐng)(NDA)或生物制劑許可申請(qǐng)(BLA)的藥品申請(qǐng)的典型周期時(shí)長(zhǎng)是申請(qǐng)被該機(jī)構(gòu)接受后的10個(gè)月，對(duì)于具有優(yōu)先審評(píng)權(quán)的藥品，從申請(qǐng)受理之時(shí)起，審評(píng)期縮短至6個(gè)月。下面整理了最終審查日期（即是否批準(zhǔn)的最終決定日期）于八月份的潛在新藥及其亮點(diǎn)。

一、Brensocatib治療非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥

最終審查日期：2025年8月12日。

Brensocatib是一種口服、可逆的二肽基肽酶1(DPP1)抑制劑，二肽基肽酶1是一種負(fù)責(zé)激活中性粒細(xì)胞絲氨酸蛋白酶(NSP)的酶；過(guò)量的NSP會(huì)導(dǎo)致肺損傷和炎癥，常見(jiàn)于中性粒細(xì)胞介導(dǎo)的疾病，如支氣管擴(kuò)張。

該藥已于今年2月獲得FDA的優(yōu)先審評(píng)，用于治療非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥患者。如果獲得批準(zhǔn)，Brensocatib將成為首個(gè)可用于治療支氣管擴(kuò)張的藥物。這也標(biāo)志著DPP1抑制劑的首次獲批。

此次新藥申請(qǐng)的提交基于3期ASPEN試驗(yàn)(NCT04594369)的數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)納入了患有非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥的成人和青少年受試者。研究結(jié)果顯示，在52周的治療期內(nèi)，與安慰劑相比，brensocatib治療(10mg和25mg劑量強(qiáng)度)與具有統(tǒng)計(jì)顯著性和臨床意義的肺部惡化年發(fā)生率降低相關(guān)(主要終點(diǎn))。Brensocatib還顯著延長(zhǎng)了首次發(fā)作的時(shí)間，并提高了兩種劑量下持續(xù)無(wú)發(fā)作的幾率。25mg劑量組觀察到明顯較低的肺功能下降（以支氣管擴(kuò)張劑使用后1秒用力呼氣量測(cè)量）。

二、TNX-102 SL治療纖維肌痛

最終審查日期：2025年8月15日。

FDA正在審查TNX-102 SL(鹽酸環(huán)苯扎林舌下[SL]片)對(duì)慢性疼痛疾病‘纖維肌痛’的治療。此藥是一種中樞作用的5.6mg非阿片類研究性藥物，設(shè)計(jì)用于長(zhǎng)期使用。該片劑是鹽酸環(huán)苯扎林的專利舌下制劑，開(kāi)發(fā)用于睡前給藥以治療纖維肌痛。這種新配方是專為舌下給藥和睡前給藥的跨粘膜吸收而設(shè)計(jì)的，旨在減少白天嗜睡的風(fēng)險(xiǎn)。

如果獲得FDA批準(zhǔn)，TNX-102 SL有可能成為治療纖維肌痛的新型止痛藥的首個(gè)藥物，并成為15年來(lái)首個(gè)治療纖維肌痛的新藥。

該新藥申請(qǐng)包含兩項(xiàng)雙盲、安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)：RELIEF和RESILIENT。這兩項(xiàng)研究評(píng)估了睡前服用中樞鎮(zhèn)痛藥TNX-102 SL對(duì)纖維肌痛患者的安全性和有效性。

在這兩項(xiàng)試驗(yàn)中，與安慰劑相比，TNX-102 SL 5.6mg治療顯著減輕了每日疼痛。此外，還觀察到睡眠質(zhì)量、疲勞以及整體纖維肌痛癥狀和功能（次要終點(diǎn)）的改善。最常見(jiàn)的治療中出現(xiàn)的不良事件是給藥部位的舌頭或口腔麻木。

三、Vatiquinone治療Friedreich共濟(jì)失調(diào)

最終審查日期：2025年8月19日。

FDA于2月19日授予Vatiquinone用于治療Friedreich共濟(jì)失調(diào)兒童和成人的優(yōu)先審查資格。這是一種由Frataxin基因缺陷引起的、導(dǎo)致身體衰弱的神經(jīng)肌肉疾病。該突變導(dǎo)致一種細(xì)胞代謝和能量產(chǎn)生所必需的蛋白質(zhì)‘Frataxin蛋白’的產(chǎn)生減少。

Vatiquinone是一種小分子，是同類首創(chuàng)的15-脂氧合酶(15-LO)選擇性抑制劑，該酶是FA中被破壞的能量和氧化應(yīng)激通路的關(guān)鍵調(diào)節(jié)劑。抑制15-LO有助于緩解線粒體功能障礙和氧化應(yīng)激的后果，最終減少細(xì)胞炎癥和氧化應(yīng)激并促進(jìn)神經(jīng)元存活。

該新藥申請(qǐng)得到了3期MOVE-FA試驗(yàn)（NCT04577352）以及兩項(xiàng)長(zhǎng)期研究的數(shù)據(jù)支持。這些研究結(jié)果表明，與安慰劑相比，vatiquinone顯著減緩了病情進(jìn)展。研究發(fā)現(xiàn)，vatiquinone在兒童和成人受試者中均安全且耐受性良好。

如果獲得批準(zhǔn)，Vatiquinone將成為兒科Friedreich共濟(jì)失調(diào)患者的首選療法，并為成人提供一種潛在的安全、耐受性良好且有效的治療替代方案。

四、PRGN-2012治療復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病

最終審查日期：2025年8月27日。

PRGN-2012（通用名：Zopapogene imadenovec）是一種基于腺病毒載體的基因療法，目前正在接受用于治療復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病成人患者是審查。

復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病是一種由HPV6型或11型感染引起的罕見(jiàn)腫瘤。其特征是整個(gè)呼吸消化道都出現(xiàn)乳頭狀瘤，主要影響喉部、氣管和肺部。PRGN-2012旨在誘導(dǎo)針對(duì)HPV6型或11型感染細(xì)胞的免疫反應(yīng)。

該生物制品許可申請(qǐng)包含一項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn)（NCT04724980）的數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)評(píng)估了在18歲及以上復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病成人患者中的療效，這些患者在過(guò)去12個(gè)月內(nèi)至少接受過(guò)3次復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病相關(guān)手術(shù)。

研究結(jié)果顯示，超過(guò)50%的患者獲得完全緩解，定義為治療后12個(gè)月內(nèi)無(wú)需進(jìn)行復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病手術(shù)。與前一年相比，超過(guò)85%的患者在治療后12個(gè)月內(nèi)手術(shù)干預(yù)次數(shù)減少。

五、Rilzabrutinib治療慢性免疫性血小板減少癥

最終審查日期：2025年8月29日。

FDA正在審查Rilzabrutinib用于治療持續(xù)性或慢性免疫性血小板減少癥成人患者的新藥申請(qǐng)。這是一種以血小板計(jì)數(shù)低為特征的自身免疫性疾病。此藥是一種口服、可逆性、共價(jià)的布魯頓酪氨酸激酶抑制劑。

3期LUNA 3研究（NCT04562766）評(píng)估了Rilzabrutinib在既往接受過(guò)中位數(shù)4次ITP治療的成人患者（起始時(shí)中位數(shù)血小板計(jì)數(shù)：15,000/μL）中的療效。與接受安慰劑的患者相比，在24周盲法治療期的最后12周內(nèi)，在沒(méi)有挽救性治療的情況下，接受rilzabrutinib治療的患者中，有顯著更高比例的患者在至少8次不缺失的每周例行血小板計(jì)數(shù)測(cè)量中，至少三分之二的患者血小板計(jì)數(shù)達(dá)到或超過(guò)50,000/μL（主要終點(diǎn)：23% vs 0%；P<0.0001）。關(guān)鍵次要終點(diǎn)（即血小板反應(yīng)持續(xù)時(shí)間和時(shí)間、挽救性治療的使用、身體疲勞程度、出血評(píng)分）也得到改善。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。