在人類與癌癥的持久戰(zhàn)中，每一次醫(yī)學(xué)突破都像黑暗中的一盞明燈，給無數(shù)患者帶來了生存的希望。近年來，CAR-T療法已成為癌癥治療領(lǐng)域一顆耀眼的明星，以其顯著的療效吸引了全球醫(yī)學(xué)界和患者的關(guān)注。

關(guān)于CAR-T療法

人體免疫系統(tǒng)就像一支龐大的軍隊(duì)，T細(xì)胞是其中的精銳士兵，負(fù)責(zé)識(shí)別和攻擊外來病原體和異常細(xì)胞，包括癌細(xì)胞。然而，狡猾的癌細(xì)胞使用各種策略來避免T細(xì)胞的檢測(cè)和攻擊。CAR-T療法通過基因工程技術(shù)對(duì)患者自身的T細(xì)胞進(jìn)行基因工程改造，并給它們配備一個(gè)“導(dǎo)航系統(tǒng)”-嵌合抗原受體（CAR），這樣經(jīng)過修飾的T細(xì)胞就能更準(zhǔn)確、更有效地識(shí)別和攻擊癌細(xì)胞。

CAR-T療法的治療流程

1.T細(xì)胞采集：醫(yī)生會(huì)從患者的外周血中分離出T細(xì)胞。

2.基因改造和擴(kuò)增：采集到的T細(xì)胞會(huì)被送到實(shí)驗(yàn)室，經(jīng)過基因改造和擴(kuò)增，變成具有強(qiáng)大抗癌能力的CAR-T細(xì)胞。

3.預(yù)處理化療：CAR-T輸注前，患者需接受適當(dāng)?shù)幕煟ㄈ绶_(dá)拉濱聯(lián)合環(huán)磷酰胺），清除體內(nèi)免疫抑制細(xì)胞，為CAR-T細(xì)胞擴(kuò)增創(chuàng)造有利環(huán)境。

4.回輸治療：制備完成的CAR-T細(xì)胞會(huì)被重新回輸?shù)交颊唧w內(nèi)?；剌敽蟮腃AR-T細(xì)胞會(huì)在患者體內(nèi)迅速發(fā)揮作用，識(shí)別并攻擊表達(dá)特定抗原的癌細(xì)胞。

CAR-T療法是其他治療方式（PD-1抑制劑等）無效時(shí)的一種非常有希望的新型方法，它可能有效地幫助患者縮小腫瘤，甚至延長(zhǎng)生命。

CAR-T療法的發(fā)展

CAR-T療法的發(fā)展并非一蹴而就，這需要多年的研究和探索。早在20世紀(jì)80年代，科學(xué)家們就開始研究CAR，但由于技術(shù)和安全方面的挑戰(zhàn)，進(jìn)展緩慢。近年來，隨著基因編輯技術(shù)的進(jìn)步和臨床研究的深入，CAR-T療法取得了重大突破。2017年，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了首個(gè)CAR-T治療產(chǎn)品，標(biāo)志著其正式進(jìn)入臨床應(yīng)用。從那時(shí)起，CAR-T療法的研究和臨床試驗(yàn)在世界范圍內(nèi)激增，使越來越多的癌癥患者受益。

自分泌PD1納米抗體的閃CAR-T細(xì)胞藥物亮相2025 ASCO

美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)作為全球最具影響力的腫瘤學(xué)盛會(huì)，每年都會(huì)吸引來自世界各地的頂尖腫瘤專家、學(xué)者、科研人員以及藥企代表齊聚一堂。在這里，他們分享最新的研究成果、探討最前沿的治療理念，共同推動(dòng)腫瘤治療技術(shù)的不斷進(jìn)步。

在2025年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上，上海細(xì)胞治療集團(tuán)公布了一項(xiàng)令人振奮的研究成果。他們的基于自分泌PD1納米抗體的閃CAR-T細(xì)胞藥物（aPD1-MSLN JL-Lightning CAR-T?）在晚期惡性間皮瘤患者的I期臨床研究中顯示出有希望的初步數(shù)據(jù)。

在這項(xiàng)研究中，7例入組的晚期惡性間皮瘤患者均接受了單次靜脈回輸。結(jié)果顯示，總體客觀緩解率（ORR）為57%，疾病控制率（DCR）為86%。

在第二劑量組（2例），1例患者達(dá)到部分緩解（PR），1例患者實(shí)現(xiàn)完全緩解（CR）。其中，完全緩解的患者在3個(gè)月時(shí)獲得腫瘤完全緩解，持續(xù)緩解已超過12個(gè)月。

在第三劑量組（4例），2例達(dá)到部分緩解（PR），2例為疾病穩(wěn)定（SD），疾病控制率（DCR）高達(dá)100%！

這一研究結(jié)果驗(yàn)證了自分泌PD-1納米抗體的閃CAR-T在實(shí)體瘤治療領(lǐng)域的潛在價(jià)值，為晚期惡性間皮瘤患者帶來了新的治療希望。

CT071（靶向GPRC5D CAR-T）治療新診斷多發(fā)性骨髓瘤

歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)年會(huì)（EHA）年會(huì)是血液學(xué)領(lǐng)域交流和展示前沿成果的重要平臺(tái)，每年都會(huì)吸引來自世界各地的血液學(xué)專家、研究人員、臨床醫(yī)生和行業(yè)代表參加，是歐洲乃至全球血液學(xué)領(lǐng)域最具影響力的學(xué)術(shù)會(huì)議之一。

2025 EHA年會(huì)上，科濟(jì)藥業(yè)報(bào)告了一種靶向GPRC5D的自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品-CT071用于治療新診斷的多發(fā)性骨髓瘤（NDMM）的臨床試驗(yàn)（NCT06407947）成果。

共有10例患者接受CT071輸注，結(jié)果顯示：總緩解率（ORR）為100%，其中7例（70%）達(dá)到嚴(yán)格意義的完全緩解（sCR），2例（20%）達(dá)到非常好的部分緩解（VGPR），以及1例（10%）達(dá)到部分緩解（PR）。值得注意的是，有5例患者在第4周即達(dá)到嚴(yán)格意義的完全緩解（sCR）。

該試驗(yàn)表明，CT071在高危新診斷的多發(fā)性骨髓瘤患者中具有良好的效果。

CAR-T療法適合哪些患者

（一）血液系統(tǒng)腫瘤患者

目前，CAR-T療法在血液系統(tǒng)腫瘤的治療中取得了較為顯著的成果，尤其是復(fù)發(fā)或難治性的B細(xì)胞淋巴瘤、急性淋巴細(xì)胞白血病等。對(duì)于那些經(jīng)過傳統(tǒng)治療方法（如化療、放療等）效果不佳，或者病情復(fù)發(fā)的患者，CAR-T療法可能是一種有效的治療選擇。目前，CAR-T療法在國(guó)內(nèi)成功上市多款產(chǎn)品，主要適用于大B細(xì)胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病。如下圖所示：

（二）部分實(shí)體瘤患者

雖然CAR-T療法在血液系統(tǒng)腫瘤中取得了一定的成功，但在實(shí)體瘤治療方面仍面臨著諸多挑戰(zhàn)。不過，隨著研究的不斷深入，也有一些積極的進(jìn)展。如上海細(xì)胞治療集團(tuán)的
aPD1-MSLNJL-LightningCAR-T?針對(duì)晚期惡性間皮瘤、原啟生物的Ori-C101針對(duì)肝細(xì)胞癌、科濟(jì)藥業(yè)的CT041針對(duì)胃癌等，這些產(chǎn)品在臨床試驗(yàn)中均取得了良好結(jié)果，這為實(shí)體瘤患者帶來了新的希望。

（三）自身免疫系統(tǒng)疾病

CAR-T細(xì)胞療法在肌無力以及多發(fā)性硬化癥等自身免疫系統(tǒng)疾病也具有鼓舞性療效。

副作用

并非所有符合癌癥診斷的患者都適合接受CAR-T療法，由于不同患者的腫瘤類型、病情嚴(yán)重程度、免疫狀態(tài)等因素存在差異，CAR-T細(xì)胞治療的效果也會(huì)因人而異。有些患者可能會(huì)取得較好的治療效果，而有些患者的治療效果可能并不理想。醫(yī)生在決定患者是否適合CAR-T療法時(shí)，會(huì)綜合考慮多個(gè)因素，包括患者的年齡、身體狀況、腫瘤的類型和分期、之前的治療情況等。

雖然CAR-T療法具有顯著的療效，但也并非完美無缺，它可能會(huì)帶來一些副作用。

CAR-T療法一些常見副作用包括：細(xì)胞因子釋放綜合征、免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)的神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）、過敏反應(yīng)、血細(xì)胞減少癥、腫瘤溶解綜合癥等。

醫(yī)生會(huì)在治療過程中密切監(jiān)測(cè)患者的身體狀況，及時(shí)發(fā)現(xiàn)和處理這些副作用，以確?；颊叩陌踩?。

結(jié)語

在抗癌的道路上，CAR-T療法無疑是一座重要的里程碑。它為無數(shù)癌癥患者帶來了新的希望和生存的機(jī)會(huì)。盡管CAR-T療法目前還存在一些挑戰(zhàn)，但它的未來發(fā)展前景依然十分廣闊。

隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步，CAR-T療法的效率和安全性將得到進(jìn)一步提高。未來有望擴(kuò)大到更多類型的癌癥治療中，使更多的患者受益。

期待著醫(yī)學(xué)科研人員能夠在CAR-T療法的研究上取得更多的突破，不斷完善這一治療方法，讓更多的癌癥患者能夠戰(zhàn)勝病魔，重獲健康。