經(jīng)濟(jì)觀察報(bào) 記者 劉曉諾

清華大學(xué)藥學(xué)院創(chuàng)始院長丁勝記得，他每次給攻讀EMBA的商業(yè)精英們上課時(shí)，很多學(xué)生會(huì)問到“打干細(xì)胞有沒有效果”。去哪里打、打后效果如何，也是學(xué)生們常交流的話題。

丁勝是國際著名的干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域科學(xué)家。他指出，“這些非標(biāo)準(zhǔn)的、未被驗(yàn)證的、不合規(guī)的東西，以后要逐漸變少了?！?/p>

2026年5月1日，被稱為“中國細(xì)胞行業(yè)史上最嚴(yán)監(jiān)管”的“818號(hào)令”，開始正式實(shí)施。2025年10月，國務(wù)院第818號(hào)令發(fā)布了《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》。該政策嚴(yán)禁細(xì)胞治療等臨床研究向受試者收費(fèi)；如有違反，最高有20倍罰款等懲罰。

多年來，細(xì)胞治療領(lǐng)域的地下灰產(chǎn)一直存在。干細(xì)胞治療常年被當(dāng)成“抗衰針”，免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域則出現(xiàn)過2016年的魏則西事件。

818號(hào)令一出，大量小型細(xì)胞公司開始“跑路式轉(zhuǎn)讓”。也有癌癥患者曾參與醫(yī)院違規(guī)的臨床研究、獲得更低價(jià)的救命藥物，他們想趕在5月1日前治療，以后這條路走不通了。

除細(xì)胞治療以外，基因治療、組織器官治療、菌群移植等微生物治療以及腦機(jī)接口等十余個(gè)療法，都屬于818號(hào)令所說的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)（下稱“新技術(shù)”）。

據(jù)一位曾參與818號(hào)令研究起草過程的專家介紹，2018年，‘賀某基因編輯嬰兒’事件被曝光，說明生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)領(lǐng)域存在監(jiān)管漏洞，亟需通過頂層立法填補(bǔ)。國家隨即啟動(dòng)了《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用管理?xiàng)l例》起草工作，2019年曾經(jīng)公開征求意見。

除了整頓行業(yè)亂象，818號(hào)令還旨在推動(dòng)部分項(xiàng)目以合規(guī)方式實(shí)現(xiàn)收費(fèi)與商業(yè)化落地。

這些項(xiàng)目個(gè)性化程度高、難以形成標(biāo)準(zhǔn)化藥品，在罕見病領(lǐng)域還存在市場(chǎng)機(jī)制失靈的問題——818號(hào)令為這些項(xiàng)目提供了一條與藥品申報(bào)互補(bǔ)的路徑，允許三甲醫(yī)院完成臨床研究后，按照新技術(shù)的方式合規(guī)轉(zhuǎn)化、應(yīng)用、收費(fèi)。

醫(yī)院、公司和資本都看到了機(jī)遇。他們期待通過818號(hào)令獲得現(xiàn)金流，還有些做過大健康業(yè)務(wù)的干細(xì)胞公司“改邪歸正”，三甲醫(yī)院紛紛建造起細(xì)胞制備中心，頭部公司融資額翻倍，非醫(yī)療行業(yè)的資金也涌入細(xì)胞治療賽道……他們對(duì)新模式仍然有很多困惑，期待政策能進(jìn)一步細(xì)化。但細(xì)胞等十幾個(gè)新技術(shù)行業(yè)，已然翻開新的一頁。

抗衰干細(xì)胞行業(yè)洗牌

智博資本的投資合伙人劉佳君，從2020年開始關(guān)注干細(xì)胞賽道。她幫做藥的細(xì)胞公司融資，卻經(jīng)常面臨投資人的靈魂拷問：“這和XX抗衰干細(xì)胞公司有什么區(qū)別？人家那么多人參觀，場(chǎng)面那么大，肯定比你說的這家好。”

長期以來，干細(xì)胞賽道可分為“正規(guī)軍”和“非正規(guī)軍”。投資人周寧說，前者專注于嚴(yán)肅醫(yī)療，埋頭研發(fā)、嚴(yán)守臨床試驗(yàn)規(guī)范，往往要熬過5—10年才可能見到收益；后者則追求快錢，找一位客戶打一針，幾萬元輕松到手，他們往往把干細(xì)胞吹得無所不能——抗衰、酒量大增、性功能增強(qiáng)、解決睡眠障礙……

在周寧看來，干細(xì)胞的特點(diǎn)是安全性較高，但要真正證明療效并不容易。他自己每年也打一兩次干細(xì)胞用于抗衰，但沒有明顯感覺到身體變化。他知道，有些機(jī)構(gòu)為了讓客戶體感更明顯，可能會(huì)加入很少量的興奮劑。

值得注意的是，目前中國僅有一款干細(xì)胞藥物于2025年初獲批，用于治療異基因造血干細(xì)胞移植后的一種主要并發(fā)癥。

劉佳君的朋友曾試圖反向說服她，帶她去抗衰細(xì)胞公司參觀。公司展廳往往充滿科技感和未來感，服務(wù)貼心到位，墻上貼著企業(yè)家、醫(yī)院主任和地方領(lǐng)導(dǎo)來參觀的照片，有些銷售人員一張口便自稱“國際領(lǐng)先的頭部細(xì)胞公司”。

她了解到，有些細(xì)胞公司會(huì)向藥監(jiān)局申請(qǐng)新藥臨床試驗(yàn)（IND），但幾乎不推進(jìn)臨床，主要使用臨床批件營銷。有些細(xì)胞公司會(huì)打出“中檢院認(rèn)證”的旗號(hào)，但中國食品藥品檢定研究院曾專門辟謠，從未給干細(xì)胞生產(chǎn)企業(yè)或檢測(cè)機(jī)構(gòu)開展過資質(zhì)認(rèn)證工作。

細(xì)胞治療通常包括幾個(gè)固定環(huán)節(jié)：首先獲取細(xì)胞，然后通過基因編輯或誘導(dǎo)分化等方式對(duì)細(xì)胞進(jìn)行操作并制成產(chǎn)品，接著進(jìn)行細(xì)胞存儲(chǔ)，最后回輸?shù)饺梭w內(nèi)。

這套流程，抗衰的干細(xì)胞也不例外。周寧介紹，有一類公司專門進(jìn)行干細(xì)胞提取和制備，難度并不大，行業(yè)門檻不高，這也是市場(chǎng)上干細(xì)胞公司數(shù)量繁多的原因。

據(jù)受訪者們講述，抗衰干細(xì)胞的注射往往會(huì)在美容機(jī)構(gòu)、會(huì)所、私立醫(yī)院等地進(jìn)行。有些細(xì)胞公司也會(huì)“擦邊”三甲醫(yī)院，稱正與醫(yī)院合作開展臨床研究。按規(guī)定，這些研究都嚴(yán)禁收費(fèi)。但通過很多機(jī)構(gòu)的營銷，一針抗衰干細(xì)胞可能要幾萬塊錢。劉佳君了解到有人每年打5—6針，花費(fèi)120萬元。

“20多萬一針，屬于暴利，”一位經(jīng)營細(xì)胞培養(yǎng)基業(yè)務(wù)的外企高管說，僅細(xì)胞培養(yǎng)的成本大約是1萬多元。也有公司能把成本做到每針兩三千元，可能是一次培養(yǎng)了給多人用的細(xì)胞，將細(xì)胞儲(chǔ)存在液氮里，以人數(shù)平攤成本；但一旦使用液氮冷凍，大約40%的細(xì)胞會(huì)死掉，最后回輸?shù)募?xì)胞數(shù)遠(yuǎn)不如新鮮定制那樣足量。

2026年初，網(wǎng)上流傳廣州南沙區(qū)的細(xì)胞公司在“跑路式轉(zhuǎn)讓”。有些干細(xì)胞公司轉(zhuǎn)行做外泌體或者寵物治療。失業(yè)的打工人們聚集在小紅書，他們發(fā)現(xiàn)招聘軟件上的細(xì)胞培養(yǎng)崗位很少，刷來刷去就是不更新。

818號(hào)令及其配套文件給行業(yè)帶來了根本性改變，核心條文大意如下：

第一，實(shí)施生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究的機(jī)構(gòu)必須是三甲醫(yī)療機(jī)構(gòu)，且符合相應(yīng)條件，且需要在多家三甲醫(yī)院參與，獲得一致的安全性、有效性結(jié)論；

第二，開展此類研究，須經(jīng)過國家衛(wèi)健委備案，醫(yī)院不得收取與臨床研究有關(guān)的費(fèi)用；臨床研究結(jié)束后，經(jīng)國家衛(wèi)健委審查批準(zhǔn)，可轉(zhuǎn)化應(yīng)用于臨床，并按規(guī)定收取費(fèi)用；

第三，對(duì)新技術(shù)的臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，縣級(jí)以上衛(wèi)生健康部門負(fù)責(zé)監(jiān)督檢查；若違反818號(hào)令，根據(jù)違法情節(jié)輕重，可處違法所得5—20倍罰款，對(duì)相關(guān)責(zé)任人也有罰款、吊銷執(zhí)照等不同處罰。

患者緊急打10萬元的CAR-T

大約自2026年3月底起，焦慮情緒在淋巴瘤、骨髓瘤、白血病等血液病，以及紅斑狼瘡、硬皮癥等自身免疫性疾病患者群體中蔓延。由于818號(hào)令，部分患者接受的一種叫“同情CAR-T”的免疫細(xì)胞治療，可能無法繼續(xù)了。

齊利光是白血病病友服務(wù)機(jī)構(gòu)小白春天的創(chuàng)始人。最近，每天都有一二十個(gè)患者家屬找他來咨詢同情CAR-T，有人情緒非常激烈。他從一家血液?？泼駹I醫(yī)院得知，4月上半月來的還能做，下半月的就做不了，因?yàn)闀r(shí)間不夠完成細(xì)胞培養(yǎng)。齊利光覺得，新政長期看一定有好處，但短期肯定會(huì)有人遇到陣痛期。

所謂“同情CAR-T”，并非上市或臨床中的CAR-T藥物，它是醫(yī)院開展的一種“灰色”項(xiàng)目，往往通過醫(yī)院內(nèi)研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）方式進(jìn)行，部分公立三甲醫(yī)院、民營二級(jí)專科醫(yī)院都有開展。

北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任醫(yī)師呂萌指出，IIT和以藥物注冊(cè)為目的的臨床試驗(yàn)（IST）完全不同：通過IST獲批的藥物就像“考中進(jìn)士當(dāng)官”，必須經(jīng)過國家藥監(jiān)局管理的II或III期關(guān)鍵臨床試驗(yàn)，療效和安全性必須符合國家藥監(jiān)局標(biāo)準(zhǔn)；IIT就像“自模考試”，醫(yī)院自己發(fā)起、自己出題、主要用于早期探索，不能用來向藥監(jiān)局申請(qǐng)新藥上市。

IIT本就禁止收費(fèi)。818號(hào)令及配套文件對(duì)此再次重申，且禁止新技術(shù)未經(jīng)批準(zhǔn)應(yīng)用于臨床。違者除面臨高額罰款外，還可能被吊銷執(zhí)照。

齊利光記得，10萬元左右的CAR-T，至少在2015年就有了，那時(shí)他正帶孩子治療白血病。魏則西事件后，這類治療只暫停了很短一段時(shí)間：患者們的腫瘤控制不住了。最近幾年他聽病友們講，同情CAR-T本身“不收費(fèi)”，但收取大約4萬—5萬元的“細(xì)胞培養(yǎng)費(fèi)”，再加上大約兩個(gè)月的住院費(fèi)、治療費(fèi)，總計(jì)花費(fèi)在10萬元上下。

相比之下，藥物太貴了。2021年—2025年，有8款CAR-T藥物獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，最初上市的藥物定價(jià)在99.9萬—120萬元/針。據(jù)了解，疊加各種折扣和醫(yī)療補(bǔ)助后，有些藥物的實(shí)際支付價(jià)格可能在50萬元/針左右，醫(yī)保無法報(bào)銷，除非有商業(yè)保險(xiǎn)，患者需要全自費(fèi)。

“要是10萬元的CAR-T和上市藥品的生產(chǎn)質(zhì)量一致，我也覺得造福老百姓，何樂而不為呢？”姚樹元說。他曾在藥明巨諾和藥明康德都擔(dān)任過高管，推動(dòng)一款CAR-T藥物上市，后來在丹瑞中國、安諾瓴路等多家CAR-T企業(yè)擔(dān)任過CEO等職務(wù)。

他解釋，CAR-T藥企要維護(hù)規(guī)模生產(chǎn)的工廠、維護(hù)商業(yè)化人員的費(fèi)用，平時(shí)需要投入大量成本用于質(zhì)量體系建設(shè)、維護(hù)，遠(yuǎn)不只是質(zhì)量檢測(cè)那樣簡單。由于藥企不能控制市場(chǎng)發(fā)展速度以及自身對(duì)市場(chǎng)的占有率，建廠時(shí)可能預(yù)計(jì)每年有上千患者，最后每年只有幾百例患者，成本就攤不下去，價(jià)格也難以降下來。

陶禹是北方一家頭部三甲醫(yī)院的主任醫(yī)師，主要治療血液腫瘤，他們醫(yī)院曾開展過同情CAR-T。5月1日后，他們也不敢再做了。他也認(rèn)為，818號(hào)令之后醫(yī)生們都可以大大方方做IIT、不用再打擦邊球，也是很好的事。

據(jù)他介紹，所謂“同情”，起初是根據(jù)《中華人民共和國藥品管理法》開展的“同種情況下的治療”：患者起初符合臨床試驗(yàn)入組標(biāo)準(zhǔn)，但后因身體情況變化，不再符合標(biāo)準(zhǔn)，這種情況也會(huì)給患者使用藥物。后來，范圍漸漸擴(kuò)大到?jīng)]有參加臨床試驗(yàn)、或沒有經(jīng)濟(jì)能力的“同種情況”，“同情”也漸漸延伸出了日常語義中的意思。

陶禹所在科室一年會(huì)遇到兩三百個(gè)需要用CAR-T的淋巴瘤患者，其中用CAR-T藥物的可能就二三十例。更多人付不起錢，會(huì)用同情CAR-T。同情CAR-T不走醫(yī)院的賬，患者直接把“細(xì)胞凍存費(fèi)”付給公司，相當(dāng)于外購藥品后在醫(yī)院使用，醫(yī)院只收取住院費(fèi)、診療費(fèi)等。

陶禹說，這些細(xì)胞公司往往沒有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，產(chǎn)品不能上市，其制備過程類似于仿制。醫(yī)院的倫理委員會(huì)曾對(duì)合作細(xì)胞公司的資質(zhì)進(jìn)行初步審核，主要看它們是否正規(guī)、前期數(shù)據(jù)表現(xiàn)、車間是否達(dá)到GMP（《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》）標(biāo)準(zhǔn)。

“同情CAR-T療效比較明確，但畢竟途徑不太正規(guī)?？墒遣∪艘呀?jīng)沒藥可救了，有一種方法有30%—40%的概率能治好，醫(yī)生不給他用嗎？”陶禹說。

呂萌說：“同情CAR-T完全不同于魏則西事件，它更像《我不是藥神》里的印度神藥。但因?yàn)槲词車?yán)格監(jiān)管，患者可能碰到負(fù)責(zé)任的單位，也可能碰到騙子單位?！?/p>

呂萌所在醫(yī)院從不開展同情CAR-T，只使用藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市的藥物，或者開展新藥臨床試驗(yàn)。他認(rèn)為，以后患者將從四面八方回到頭部醫(yī)院，符合入組條件的，可以參加正規(guī)的新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)，或者醫(yī)院合規(guī)的IIT研究。

經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)注意到，有二級(jí)民營專科醫(yī)院醫(yī)生一直通過同情CAR-T的方式開展治療，很多無藥可救的患者在那里實(shí)現(xiàn)治愈，相關(guān)研究成果曾在國際頂刊發(fā)表。最近，這位醫(yī)生已離開原院，被一家頭部公立三甲醫(yī)院準(zhǔn)聘。

多家醫(yī)院建設(shè)細(xì)胞車間

除了規(guī)范行業(yè)灰色地帶，818號(hào)令讓醫(yī)院、細(xì)胞公司、資本都發(fā)現(xiàn)了不容錯(cuò)過的新機(jī)會(huì)。

以前，醫(yī)院和企業(yè)通過IIT研究進(jìn)行早期探索后，只能去走藥物申報(bào)才能收費(fèi)；818號(hào)令生效后，IIT結(jié)束后企業(yè)可以去做藥，也可以按照新技術(shù)合規(guī)轉(zhuǎn)化收費(fèi)。這意味著研發(fā)企業(yè)能夠更早產(chǎn)生現(xiàn)金流，醫(yī)院則有了一項(xiàng)新的收費(fèi)項(xiàng)目。

細(xì)胞治療曾有過一段在醫(yī)院大量開展的時(shí)期。2009年起，細(xì)胞治療按三類醫(yī)療技術(shù)監(jiān)管，可在醫(yī)院收費(fèi)。華金資本醫(yī)療健康首席投資官牛新樂當(dāng)時(shí)還在賽默飛世爾工作，他們據(jù)細(xì)胞培養(yǎng)箱銷量以及頭部醫(yī)院的治療人數(shù)推算，高峰時(shí)每年約有5萬人在醫(yī)院打干細(xì)胞、50萬人打免疫細(xì)胞，甚至一家三甲醫(yī)院就有3家DC-CIK（一種免疫細(xì)胞療法）細(xì)胞治療中心。

2016年，魏則西接受DC-CIK療法后去世。此后監(jiān)管政策收緊，細(xì)胞治療只能做臨床研究、走藥物申報(bào)，不能直接轉(zhuǎn)化收費(fèi)。直到818號(hào)令再次打開轉(zhuǎn)化收費(fèi)的通路。

新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，已在“醫(yī)療特區(qū)”博鰲樂城先行先試。2024年底，樂城發(fā)布了《先?區(qū)?物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進(jìn)規(guī)定》。截至2026年4月，已有29個(gè)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)獲批轉(zhuǎn)化收費(fèi)。這些干細(xì)胞項(xiàng)目價(jià)格從1.6萬元/次到15萬元/次不等，適應(yīng)證有缺血性心臟病、慢性阻塞性肺病、肝硬化、糖尿病等。

據(jù)2026年3月第三屆干細(xì)胞大會(huì)上的信息，瑞金海南醫(yī)院治療膝骨關(guān)節(jié)炎備案價(jià)格3.6萬元/次，有368人次使用，是樂城開展最多的轉(zhuǎn)化項(xiàng)目。

818號(hào)令出臺(tái)后，大量醫(yī)院新開細(xì)胞治療門診，也有醫(yī)院將專病門診升級(jí)為細(xì)胞治療中心。據(jù)統(tǒng)計(jì)，至2026年4月初，全國三甲醫(yī)院細(xì)胞治療中心數(shù)量已超70家。

在細(xì)胞的生產(chǎn)制備方面，以往醫(yī)院往往委托外面的實(shí)驗(yàn)室來做，現(xiàn)在很多醫(yī)院都計(jì)劃自行建造符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的細(xì)胞生產(chǎn)制備中心。有產(chǎn)業(yè)界人士已接到十幾個(gè)醫(yī)院的咨詢。

據(jù)姚樹元說，藥企往往要投資幾千萬元建廠，而醫(yī)院的細(xì)胞制備中心成本大約幾百萬元。藥企會(huì)希望工廠設(shè)計(jì)規(guī)模盡可能大，以適應(yīng)日后業(yè)務(wù)規(guī)模的拓展，但市場(chǎng)成長需要時(shí)間，企業(yè)對(duì)于市場(chǎng)的占有率也無法預(yù)期；而醫(yī)院可以根據(jù)自身的病人量去設(shè)計(jì)產(chǎn)能。醫(yī)院已經(jīng)具備基因檢測(cè)、無菌檢測(cè)、污水處理等基本能力，復(fù)雜的生產(chǎn)也可委托其他企業(yè)進(jìn)行。

很多地區(qū)也在成立區(qū)域細(xì)胞制備中心，資方以政府基金為主，有一定的“卡位”動(dòng)機(jī)。2025年9月，山東省發(fā)文稱要布局建設(shè)約3家省級(jí)區(qū)域細(xì)胞制備中心。2026年4月，天津市細(xì)胞與基因產(chǎn)品區(qū)域制備中心正式成立，成為北方地區(qū)首個(gè)省級(jí)區(qū)域細(xì)胞制備中心。

細(xì)胞行業(yè)也在熱起來。牛新樂注意到，有些與細(xì)胞治療不直接相關(guān)的上市公司正在考慮對(duì)細(xì)胞治療項(xiàng)目的整體收購，還有些非醫(yī)療領(lǐng)域的高凈值個(gè)人投資者，正積極參與細(xì)胞領(lǐng)域投資。

劉佳君還注意到，有些有研發(fā)能力的公司，曾為了現(xiàn)金流而開展大健康業(yè)務(wù)，最近正在加緊升級(jí)實(shí)驗(yàn)室廠房、補(bǔ)齊數(shù)據(jù)。有公司稱：“做創(chuàng)新藥要花大幾個(gè)億、近十年時(shí)間。如果走818細(xì)胞技術(shù)通道，可能只要小幾千萬，3—5年時(shí)間。現(xiàn)在我們?cè)敢馊σ愿?。?/p>

什么項(xiàng)目能轉(zhuǎn)化

818號(hào)文件發(fā)布后，市場(chǎng)抱有很高的期望，認(rèn)為很多正在研發(fā)中的細(xì)胞治療項(xiàng)目能夠受益于這一政策，從而提前落地商業(yè)化。包括牛新樂在內(nèi)的不少投資人把818號(hào)令作為投資細(xì)胞治療項(xiàng)目的重要利好考慮因素，計(jì)劃積極支持一些潛力項(xiàng)目。

不過，業(yè)界漸漸發(fā)現(xiàn)，能轉(zhuǎn)化的項(xiàng)目其實(shí)沒之前想象的那么多。

4月30日晚，國家衛(wèi)健委正式發(fā)布了《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用審批工作規(guī)范（試行）》，第三條說明了新技術(shù)的審批范圍：

據(jù)國家衛(wèi)健委的政策解讀，該審批范圍主要有兩個(gè)考慮：

第一，滿足患者需求，傳統(tǒng)藥物研發(fā)成本高、周期長，在罕見病領(lǐng)域市場(chǎng)機(jī)制失靈，臨床有些疾病缺乏有效治療手段，新技術(shù)或能提供治療新選擇；

第二，與藥品管理體系錯(cuò)位發(fā)展、功能互補(bǔ)，個(gè)性化程度高、難以形成標(biāo)準(zhǔn)化藥品的技術(shù)、以及針對(duì)罕見病，可通過技術(shù)路徑進(jìn)行轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

醫(yī)院已經(jīng)在鼓勵(lì)醫(yī)生利用818號(hào)令框架進(jìn)行探索。呂萌說，他有些皮膚淋巴瘤的患者，這種病被列在衛(wèi)健委第二批罕見病目錄中，沒有廠商有經(jīng)濟(jì)動(dòng)力開發(fā)藥品，但只要有一兩家醫(yī)院開展相應(yīng)的技術(shù)轉(zhuǎn)化，就可以滿足全國需求。

陶禹所在醫(yī)院也已經(jīng)向醫(yī)生們收集過一批臨床轉(zhuǎn)化意向，討論哪些新的方法、靶點(diǎn)、治療途徑可以在818號(hào)令的框架下轉(zhuǎn)化。

“我個(gè)人覺得醫(yī)院很難大面積創(chuàng)收。收費(fèi)不可能像上市藥物那么高，量也不可能那么大。我們這樣的醫(yī)院能做，其他醫(yī)院也能做。全國推廣也是難題。最后可能是只能吸納周邊城市的一些病源。”陶禹說，“但我們還是希望轉(zhuǎn)化應(yīng)用，服務(wù)更多患者?！?/p>

業(yè)界也存在一些對(duì)審批范圍的擔(dān)憂。爭(zhēng)議焦點(diǎn)主要在“同類機(jī)制原理”的界定問題。

舉例來說，間充質(zhì)干細(xì)胞、CAR-T都已有獲批藥物，前者的臨床試驗(yàn)登記數(shù)也有約百項(xiàng)——如果它們算作“機(jī)制原理”，那大量項(xiàng)目將無法臨床轉(zhuǎn)化，只能按照新藥去申請(qǐng)。

牛新樂相識(shí)多年的一位干細(xì)胞專家曾在北京武警總醫(yī)院開展小兒腦癱治療，被央視新聞等多次報(bào)道。這一項(xiàng)目20多年前就已在開展，有5000多例海內(nèi)外患者。但因?yàn)槭褂瞄g充質(zhì)干細(xì)胞，這一項(xiàng)目或?qū)㈦y以轉(zhuǎn)化。然而，如果去做藥，對(duì)醫(yī)生來說門檻又太高了。

牛新樂認(rèn)為，如果按上述理解，這種有潛力解決重大未滿足臨床需求的項(xiàng)目，以及很多進(jìn)展到臨床II、III期的項(xiàng)目，都將沒有資格轉(zhuǎn)化?！霸谂R床階段的，通常都是療效和商業(yè)化潛力大的產(chǎn)品，否則企業(yè)也不會(huì)費(fèi)錢費(fèi)時(shí)間去認(rèn)真做藥。”他有些擔(dān)心，“剩下來能申請(qǐng)轉(zhuǎn)化的，會(huì)不會(huì)主要是國內(nèi)外認(rèn)可度低、臨床價(jià)值有限的非主流產(chǎn)品和技術(shù)？”

丁勝認(rèn)為，這將是現(xiàn)實(shí)帶來的挑戰(zhàn)，也是需要平衡的選擇。監(jiān)管政策的目標(biāo)不應(yīng)是推動(dòng)行業(yè)朝這一方向演變，監(jiān)管部門也不會(huì)放行缺乏臨床價(jià)值的項(xiàng)目。

國家衛(wèi)健委在政策解讀中表示，“同類機(jī)制原理”的界定標(biāo)準(zhǔn)因不同技術(shù)特點(diǎn)會(huì)有所不同，后續(xù)將研究分類另行制訂。

做藥與做技術(shù)

在818號(hào)令問世之初，業(yè)內(nèi)就有很多聲音稱之為“雙軌制”，指同種技術(shù)既能按藥物去申報(bào)，也能按照技術(shù)進(jìn)行轉(zhuǎn)化，兩種收費(fèi)的路徑都已打通。不過，前文提到的參與立法的專家指出，雙軌制并非政策核心導(dǎo)向，而且能通過818號(hào)令轉(zhuǎn)化的范圍其實(shí)非常狹窄。

姚樹元注意到，有人在想是否能把原本該按藥品申報(bào)的東西標(biāo)準(zhǔn)降低，按新技術(shù)申報(bào)?！暗@根本不是818號(hào)令的立法本意！”他認(rèn)為需要先確定特定產(chǎn)品是走藥品還是要走新技術(shù)，再考慮新技術(shù)下如何保證質(zhì)量、患者安全和普惠性。

“在818的路徑下，多數(shù)企業(yè)或醫(yī)院期待探索，有沒有一些細(xì)胞項(xiàng)目能通過患者的使用產(chǎn)生收入、并覆蓋投入。那這樣的項(xiàng)目為何不按照藥物的路徑來開發(fā)呢？”丁勝說。

做藥更加標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)模化、從而降低成本，更好地服務(wù)患者，能夠取得經(jīng)濟(jì)回報(bào)，還有更好的競(jìng)爭(zhēng)保護(hù)。丁勝指出，即便像個(gè)性化程度很高的自體CAR-T，每一份藥物都需要提取患者本人細(xì)胞單獨(dú)制備，也已經(jīng)有多款藥物獲批。

丁勝認(rèn)為，在做藥和做技術(shù)兩條路徑之間，可考慮的差異因素有：一、標(biāo)準(zhǔn)，比如有效性和安全性；二、成本，比如開發(fā)成本、單劑成本、時(shí)間成本；三、回報(bào)，比如定價(jià)、回報(bào)周期和規(guī)模。

“818號(hào)令很多細(xì)則還沒有公布。業(yè)界、醫(yī)療單位和監(jiān)管部門需要更多的時(shí)間磨合，才能把818號(hào)令落實(shí)?！币湓f。

還有很多問題需要在實(shí)踐中去探索。比如，該如何平衡細(xì)胞生產(chǎn)的成本和質(zhì)量？

有些反常識(shí)的是，由于細(xì)胞療法產(chǎn)品的特殊性，集中生產(chǎn)、擴(kuò)大規(guī)模并不總能降低其生產(chǎn)成本。姚樹元舉例說，如果做一個(gè)CAR-T藥物需要用60個(gè)原材料、經(jīng)過40個(gè)檢測(cè)，按照一些CAR-T藥企預(yù)計(jì)的每年4000個(gè)病人計(jì)算，每年企業(yè)需要追蹤24萬個(gè)原材料、16萬次檢測(cè)——相應(yīng)的管理成本會(huì)指數(shù)級(jí)增長。冷鏈運(yùn)輸也是大量成本，而更分散式的院內(nèi)生產(chǎn)可以削減這部分支出。

姚樹元認(rèn)為，細(xì)胞生產(chǎn)可以集約，但應(yīng)該“分布式集約”。目前各地方區(qū)域細(xì)胞制備中心是一種探索，但也會(huì)帶來新難題，比如：醫(yī)院單獨(dú)自建中心、數(shù)家醫(yī)院共用中心、全省醫(yī)院共用中心，哪種方案更合適，更能保證中心收回巨額投入、實(shí)現(xiàn)盈利？

丁勝在思考，在818號(hào)令框架下的臨床過程是與藥物監(jiān)管不同的。如果監(jiān)管條件不同，過程中收集的相關(guān)數(shù)據(jù)相較于做藥可能不夠全面。如果患者出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件，相關(guān)的完整信息是否都能被記錄和監(jiān)察？怎么判斷該事件與治療行為的關(guān)聯(lián)？

他也有些疑問：818號(hào)令全面實(shí)施后，樂城和北戴河等特區(qū)的轉(zhuǎn)化應(yīng)用，可能就會(huì)與全國框架矛盾。特區(qū)的條例該如何與818號(hào)令銜接？

“原則上，所有的政策都以國家最高發(fā)文機(jī)關(guān)為準(zhǔn)。地方政策如果沒有明確被作廢，都參照國家政策執(zhí)行；在國家文件發(fā)布之前執(zhí)行的，可以保留?！币晃恍l(wèi)健系統(tǒng)的資深政策研究人士對(duì)經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)分析，在818號(hào)令實(shí)施后，樂城近兩年發(fā)布的政策如果與其有沖突，則失效，或者按818號(hào)令調(diào)整；無沖突的政策或?qū)⒗^續(xù)執(zhí)行。

5月1日，一位樂城藥監(jiān)局人士告訴經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)，關(guān)于特區(qū)是否可以繼續(xù)實(shí)施地方條例，尚無定論，他們也在“靜候佳音”。

（文中周寧、陶禹為化名）

（作者 劉曉諾）

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劉曉諾

大健康新聞部記者
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