在漸凍癥（ALS）的漫長(zhǎng)抗?fàn)幨分�，“神藥�?傳說(shuō)一次次燃起希望，又一次次歸于沉寂。直到 2025 年 10 月 30 日，上海摯盟醫(yī)藥自研的CB03?154在河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院完成 2/3 期臨床試驗(yàn)首例患者用藥，這款非 “神藥” 的創(chuàng)新療法，正以硬核科學(xué)依據(jù)，改寫(xiě)漸凍癥治療的底層邏輯。

漸凍癥是一種致命的中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元持續(xù)凋亡，導(dǎo)致肌肉無(wú)力、萎縮，患者中位生存期僅 2-3 年。長(zhǎng)期以來(lái)，全球僅少數(shù)藥物可輕微延緩病程，無(wú)法阻止或逆轉(zhuǎn)病情，患者與家屬深陷 “無(wú)藥可醫(yī)” 的絕望。市場(chǎng)上不乏宣稱(chēng) “根治漸凍癥” 的神藥噱頭，最終都因缺乏科學(xué)驗(yàn)證淪為泡影，患者在希望與失望中反復(fù)煎熬。

CB03?154 的到來(lái)，打破了 “神藥迷信” 的怪圈，回歸疾病治療的科學(xué)本質(zhì)。它是新一代選擇性 KCNQ2/3 鉀離子通道開(kāi)放劑，核心機(jī)制直指漸凍癥發(fā)病關(guān)鍵 —— 運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元過(guò)度興奮。臨床前研究證實(shí)，漸凍癥患者的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存在異常興奮，加速神經(jīng)元死亡；而 CB03?154 可精準(zhǔn)開(kāi)放鉀離子通道，降低神經(jīng)元過(guò)度興奮，保護(hù)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，延緩疾病進(jìn)展。

相比第一代鉀離子通道開(kāi)放劑，CB03?154 優(yōu)勢(shì)顯著：選擇性更強(qiáng)、穩(wěn)定性更高，避免了舊藥因安全性問(wèn)題退市的缺陷。臨床前動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，它能有效延長(zhǎng) ALS 模型小鼠生存期、延后發(fā)病時(shí)間、改善運(yùn)動(dòng)能力、延緩肌肉萎縮，為臨床應(yīng)用筑牢基礎(chǔ)。2023 年 10 月，它獲美國(guó) FDA 孤兒藥資格；2025 年 7 月，獲中國(guó) CDE 批準(zhǔn)開(kāi)展 2/3 期臨床試驗(yàn)，成為國(guó)內(nèi)漸凍癥治療的重要突破。

此次啟動(dòng)的 2/3 期臨床試驗(yàn)，由北京大學(xué)第三醫(yī)院樊東升教授擔(dān)任主要研究者，是多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的嚴(yán)謹(jǐn)研究。試驗(yàn)計(jì)劃在全國(guó)約 15 家中心入組 240 名病程 24 個(gè)月內(nèi)的確診患者，以 39 周 ALSFRS?R 評(píng)分變化為主要終點(diǎn)，全面評(píng)估藥物有效性與安全性。首例入組的完成，標(biāo)志著這款本土創(chuàng)新藥正式進(jìn)入關(guān)鍵臨床驗(yàn)證階段，距離患者可用僅一步之遙。

CB03?154 從不標(biāo)榜 “神藥”，卻比任何神藥都更真實(shí)、更靠譜。它不追求 “根治” 的虛幻承諾，而是立足科學(xué)機(jī)制，聚焦 “延緩進(jìn)展、保護(hù)功能、延長(zhǎng)生存期” 的實(shí)際目標(biāo)，直擊漸凍癥治療的核心痛點(diǎn)。這種 “不炒作、重實(shí)效” 的研發(fā)理念，正是當(dāng)前漸凍癥治療最需要的理性回歸。

從 “神藥幻想” 到 “科學(xué)突破”，CB03?154 的首例入組，不僅是一款新藥的里程碑，更是漸凍癥治療邏輯的根本性轉(zhuǎn)變。它證明：漸凍癥治療無(wú)需依賴虛無(wú)縹緲的 “神藥”，立足疾病機(jī)制、嚴(yán)謹(jǐn)研發(fā)、科學(xué)驗(yàn)證的創(chuàng)新療法，才是患者真正的希望所在。

未來(lái)，隨著臨床試驗(yàn)推進(jìn)，CB03?154 有望為漸凍癥患者帶來(lái)首個(gè)本土創(chuàng)新治療選擇，打破國(guó)外藥物壟斷，降低治療成本。它的出現(xiàn)，不僅為漸凍癥患者點(diǎn)亮希望之光，更為罕見(jiàn)病藥物研發(fā)樹(shù)立了標(biāo)桿 —— 真正的突破，從不是 “神藥” 降臨，而是科學(xué)與堅(jiān)持的日積月累。

在漸凍癥治療的漫漫長(zhǎng)路上，CB03?154 正以堅(jiān)實(shí)的步伐，改寫(xiě)歷史，守護(hù)每一位患者的生命尊嚴(yán)。