編者按

十年來(lái)，合肥發(fā)生了翻天覆地的變化，而誕生于這片熱土的科大硅谷也走過(guò)了從0到1的頭三年。十年間安徽加快科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)，發(fā)揮高能級(jí)科創(chuàng)平臺(tái)作用，推動(dòng)創(chuàng)新鏈產(chǎn)業(yè)鏈資金鏈人才鏈深度融合，因地制宜發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力，推動(dòng)安徽從“科教大省”邁向“科創(chuàng)高地”。

科大硅谷正是合肥科創(chuàng)生態(tài)中一塊重要的試驗(yàn)田。成立三年來(lái)，這片以“創(chuàng)新”為基因的科創(chuàng)沃土，匯聚了一批敢闖敢干的科技企業(yè)——從打破國(guó)外壟斷的電感式傳感器，到賦能千行百業(yè)的量子安全智能印章，它們用硬核技術(shù)和真實(shí)場(chǎng)景，回應(yīng)著“原始創(chuàng)新如何轉(zhuǎn)化為新質(zhì)生產(chǎn)力”的時(shí)代之問(wèn)。

本期報(bào)道，我們走進(jìn)科銳克醫(yī)藥合肥子公司，對(duì)話公司安徽負(fù)責(zé)人陳利輝，看看這家從蘇州起步的企業(yè)，為何選擇將重要的研發(fā)和生產(chǎn)布局落在合肥，又在大健康研究院的全球遴選項(xiàng)目中獲得了怎樣的生長(zhǎng)養(yǎng)分。

2024年9月，科銳克醫(yī)藥在合肥設(shè)立子公司。在此之前，它的母公司已在蘇州扎根兩年，專(zhuān)注于眼科基因治療創(chuàng)新藥的研發(fā)。蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高度集聚，海外醫(yī)藥巨頭和國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥公司林立，科銳克卻在發(fā)展過(guò)程中把目光投向了合肥。

（大健康研究院提供）

“我們當(dāng)時(shí)參加了科大硅谷的一個(gè)簽約儀式，并參觀了大健康研究院，機(jī)緣巧合下了解到了大健康研究院的全球遴選項(xiàng)目�！笨其J克安徽負(fù)責(zé)人陳利輝回憶。作為科大硅谷的重要合作伙伴，合肥綜合性國(guó)家科學(xué)中心大健康研究院是由安徽省政府與中科院共建的高能級(jí)創(chuàng)新平臺(tái)，已建成覆蓋小分子、大分子、細(xì)胞藥物、實(shí)驗(yàn)動(dòng)物等六大共性技術(shù)服務(wù)平臺(tái)，累計(jì)服務(wù)全國(guó)超160家單位。

彼時(shí)，研究院正在啟動(dòng)全球遴選項(xiàng)目，入選者將獲得200-2000萬(wàn)科研經(jīng)費(fèi)支持、公共平臺(tái)支撐以及場(chǎng)地支持�？其J克毫不猶豫地提交了申請(qǐng)。最終，其眼科罕見(jiàn)病管線成功入選，并獲得了300萬(wàn)元科研經(jīng)費(fèi)支持，以及合肥產(chǎn)投大健康種子基金投資。

對(duì)于一家尚處于早期研發(fā)階段的生物醫(yī)藥公司來(lái)說(shuō)，300萬(wàn)元經(jīng)費(fèi)是“及時(shí)雨”�！�當(dāng)時(shí)我們的管線正值IIT研究（研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)）早期階段，這筆資金對(duì)供試品的GMP生產(chǎn)、臨床研究都有很大幫助。”陳利輝說(shuō)。但比資金更珍貴的，是大健康研究院提供的公共技術(shù)平臺(tái)。

（儀器共享平臺(tái)團(tuán)隊(duì)于實(shí)驗(yàn)室工作現(xiàn)場(chǎng) 大健康研究院提供）

“如果自己采購(gòu)設(shè)備，動(dòng)輒幾十萬(wàn)上百萬(wàn)，而且單一公司使用率不高，很不劃算。”陳利輝算了一筆賬。大健康研究院的平臺(tái)涵蓋了分子、細(xì)胞、動(dòng)物等各類(lèi)實(shí)驗(yàn)設(shè)備，企業(yè)只需配備人員，“相當(dāng)于拎包入住”。通過(guò)線上預(yù)約系統(tǒng)，實(shí)驗(yàn)申請(qǐng)高效便捷，“管理效率很高，我們做探索性實(shí)驗(yàn)的時(shí)間和資金成本都大大降低了�！�

這種“輕資產(chǎn)”的研發(fā)模式，讓科銳克能夠把有限的資金集中在最核心的管線推進(jìn)上。

科銳克的核心技術(shù)平臺(tái)叫cceAAV。與傳統(tǒng)的AAV基因治療載體相比cceAAV具有基因組完整性高、藥物基因表達(dá)能力強(qiáng)等特點(diǎn)，可以降低亞基因組顆粒比例、提高制劑一致性，且目的基因表達(dá)效率可達(dá)傳統(tǒng)AAV的2-5倍。

“最直接的獲益是降低注射劑量，減少免疫原性反應(yīng)�！标惱x解釋。對(duì)于眼科基因治療，這意味著更高的安全性和有效性，有助于提高研究藥物的成藥性。而且，cceAAV是一個(gè)平臺(tái)技術(shù)，不局限于某一個(gè)管線——公司所有在研產(chǎn)品都可以復(fù)用這一優(yōu)勢(shì)。

基于這一技術(shù)，科銳克的核心管線CRG-B191注射液快速推進(jìn)。這是國(guó)內(nèi)首個(gè)采用cceAAV的基因治療藥物，針對(duì)濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）等眼科疾病。目前，該管線IIT研究已開(kāi)展了2年，并正在開(kāi)展臨床I期研究。令團(tuán)隊(duì)振奮的是，即使在難治性nAMD患者身上，也觀察到了積極的數(shù)據(jù)�！拔覀儗�(duì)繼續(xù)推進(jìn)非常有信心�！标惱x說(shuō)。

按照計(jì)劃，科銳克的核心管線CRG-B191注射液預(yù)計(jì)在明年年初推進(jìn)到臨床II期的階段。與此同時(shí)，科銳克也在推進(jìn)另一條眼科罕見(jiàn)病基因治療管線的研發(fā)，據(jù)了解這是該眼科罕見(jiàn)病全球首個(gè)AAV療法的臨床研究。

同時(shí)，合肥的產(chǎn)業(yè)資本在科銳克的發(fā)展早期便已進(jìn)入。據(jù)陳利輝介紹，公司目前已完成A輪融資，正在推進(jìn)A+輪。合肥的資本不僅來(lái)得早，而且持續(xù)跟進(jìn)，這對(duì)長(zhǎng)周期、高投入的新藥研發(fā)企業(yè)至關(guān)重要。

（科銳克公司 科銳克提供）

更讓科銳克感到踏實(shí)的，是合肥在臨床資源上的開(kāi)放態(tài)度。公司已經(jīng)與安醫(yī)大二附院合作開(kāi)展臨床研究，“立項(xiàng)速度很快，流程成熟，管理高效，專(zhuān)業(yè)度非常高�！标惱x說(shuō)。此外，通過(guò)省市醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)協(xié)會(huì)，科銳克還與國(guó)內(nèi)外同行建立了廣泛的交流聯(lián)系，“收獲頗多”。

面向未來(lái)，科銳克希望繼續(xù)扎根合肥。陳利輝表示，公司會(huì)抓住當(dāng)下的機(jī)會(huì)，積極參與各項(xiàng)創(chuàng)新申報(bào)，同時(shí)希望在資本對(duì)接、臨床資源、政策先行先試等方面獲得更多支持�！拔覀兿劝蜒矍暗氖虑樽龊茫L(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，合肥完全可以成為我們基因治療產(chǎn)業(yè)的重要基地�！�

從一家蘇州起步的初創(chuàng)公司，到在合肥獲得資金、平臺(tái)、臨床資源“三管齊下”的支持，科銳克的經(jīng)歷并非孤例。在大健康研究院和科大硅谷的生態(tài)中，越來(lái)越多的硬科技企業(yè)正在完成從“實(shí)驗(yàn)室”到“臨床”的關(guān)鍵一躍。