4 月 9 日，CDE 官網(wǎng)顯示，默沙東貝組替凡片新適應(yīng)癥上市申請獲受理，推測用于局部晚期、不可切除或轉(zhuǎn)移性嗜鉻細(xì)胞瘤或副神經(jīng)節(jié)瘤（PPGL）成人和 12 歲及以上青少年患者。此前 2025 年 12 月，該適應(yīng)癥已獲 CDE 優(yōu)先審評資格。

來源：CDE 官網(wǎng)

2025 年 10 月，默沙東在 ESMO 大會(huì)上公布了貝組替凡治療晚期嗜鉻細(xì)胞瘤和副神經(jīng)節(jié)瘤的 II 期LITESPARK-015 研究數(shù)據(jù)。截至 2024 年 5 月 23 日，共入組 72 例患者，中位年齡 51.5 歲，中位既往治療次數(shù)為 1 次（范圍：0-5）。

結(jié)果顯示，中位隨訪 23.6 個(gè)月時(shí)，ORR 為 26%，DCR 為 85%。中位 DOR、中位 PFS 和中位 OS 分別為 20.4 個(gè)月、22.3 個(gè)月和 NR。此外，30% 患者每日至少一種降壓藥總劑量減少 ≥50% 且持續(xù) ≥6 個(gè)月。安全性方面可控，未出現(xiàn)新的安全信號(hào)。

來源：丁香園 Insight 數(shù)據(jù)庫

貝組替凡是一款缺氧誘導(dǎo)因子 2α（HIF-2α）抑制劑，可以通過阻斷 HIF-2α 與缺氧誘導(dǎo)因子 1β（HIF-1β）相互作用，導(dǎo)致 HIF-2α 靶基因的轉(zhuǎn)錄和表達(dá)減少，從而阻止腫瘤生長。

自 2021 年 8 月在美國獲批上市以來，該產(chǎn)品已經(jīng)在中美日歐等多個(gè)國家和地區(qū)斬獲批準(zhǔn)，在國內(nèi)獲批的適應(yīng)癥為不需要立即手術(shù)治療的Von Hippel-Lindau（VHL）病相關(guān)腎細(xì)胞癌（RCC）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pNET）成人患者。

市場表現(xiàn)方面，根據(jù)默沙東財(cái)報(bào)，貝組替凡 2025 年的銷售額達(dá)到了7.16 億美元，同比增長 40.67%，躋身重磅炸彈行列指日可待。

貝組替凡仍是唯一獲批上市的HIF-2α抑制劑，目前研發(fā)中的HIF-2α抑制劑，包括諾華（Novartis）的DFF332、Nektar Therapeutics的NKT-2152、Arcus Biosciences的AB521，還處于臨床早期。

參考：丁香園 Insight 數(shù)據(jù)庫

加入讀者交流群：

聯(lián) 系 我 們 ：wbfsh@staff.weibo.com