摘要安斯泰來與Dyno Therapeutics深化合作，以1500萬美元選擇權(quán)協(xié)議，獲得一款專為骨骼肌遞送設(shè)計的AAV衣殼授權(quán)。這款經(jīng)AI改造的基因治療載體，旨在破解肌肉疾病基因遞送的核心難題，后續(xù)臨床及商業(yè)化將由安斯泰來全權(quán)負(fù)責(zé)。值得注意的是，Dyno同時手握與羅氏超10億美元的合作，成為基因遞送領(lǐng)域的隱形贏家。1500萬落槌，五年合作終見成果

4月8日，安斯泰來官宣了與Dyno的合作新進(jìn)展，不算高調(diào)，卻藏著基因治療領(lǐng)域的關(guān)鍵動作。

雙方的合作早在2021年就已啟動，當(dāng)時安斯泰來直接掏出1800萬美元預(yù)付款，還承諾了最高16億美元的里程碑及特許權(quán)使用費，只為聯(lián)手開發(fā)AAV載體。如今，這份合作終于有了實質(zhì)性落地——安斯泰來決定授權(quán)一款Dyno研發(fā)的AAV衣殼，專門用于肌肉疾病的基因治療，為此支付1500萬美元，后續(xù)若有里程碑達(dá)成，Dyno還能拿到額外收益。

坦白講，這樣的合作模式，在基因治療領(lǐng)域其實很常見。大藥企出錢出資源， biotech出技術(shù)出創(chuàng)新，各司其職。這次也不例外，一旦用上這款衣殼開發(fā)出候選藥，后續(xù)的臨床前研究、臨床試驗，還有最終的商業(yè)化推廣，都得由安斯泰來扛起來，Dyno則專注于技術(shù)本身。

這也是安斯泰來首次從Dyno手中授權(quán)衣殼資產(chǎn)，五年磨一劍，足見其對這款肌肉靶向載體的期待。

AI改衣殼，破解肌肉遞送困局

安斯泰來肯花真金白銀，核心還是被這款A(yù)AV衣殼的實力打動。

說起來，AAV衣殼這東西，看著不起眼，卻是基因治療的“關(guān)鍵快遞員”——就是包裹病毒單鏈DNA的微小蛋白外殼，直徑才25納米左右，不起眼卻能精準(zhǔn)結(jié)合細(xì)胞、把治療基因送進(jìn)去，是目前行業(yè)最主流的基因遞送載體。但肌肉疾病的基因治療，偏偏卡在了“遞送”這一步。

Dyno的CEO埃里克·凱爾西克博士，在官宣前就跟媒體吐過苦水：“想把治療基因送到全身所有需要的肌纖維里，太難了。”過去，藥企只能靠高劑量載體來湊數(shù)，可劑量一高，不僅成本飆升，還會帶來安全風(fēng)險，患者也得承受更多負(fù)擔(dān)，這成了行業(yè)多年的死結(jié)。

而Dyno的底氣，來自自家的AI平臺。他們靠AI改造天然的衣殼外殼，還能追蹤遞送后基因物質(zhì)的去向。“改造后的衣殼，能用更低的劑量，到達(dá)更多肌肉細(xì)胞，療效更好，也更安全?！眲P爾西克的話，道出了這款衣殼的核心優(yōu)勢，也戳中了安斯泰來的需求。

雙巨頭加持，Dyno押注基因遞送

Dyno能被安斯泰來看重，絕非偶然。這家公司的身后，早已站著另一大巨頭——羅氏。

和安斯泰來的合作之外，Dyno與羅氏的AAV合作更具分量，總價值可能超過10億美元，早在2020年就已啟動，聚焦中樞神經(jīng)系統(tǒng)和肝臟疾病的基因治療。2025年1月，羅氏就已支付700萬美元預(yù)付款，拿下一款新型衣殼的選擇權(quán)，足見對Dyno技術(shù)的認(rèn)可。

凱爾西克也直言，安斯泰來的授權(quán)，是對公司多年平臺研發(fā)的肯定?！癆I能幫我們設(shè)計下一代衣殼蛋白，一點點優(yōu)化，讓它的功能更完善?！痹谒磥恚@種AI驅(qū)動、以合作伙伴為核心的模式，才是基因治療突破的關(guān)鍵。

某種程度上，Dyno算是踩中了基因治療的風(fēng)口。一邊牽手安斯泰來攻堅肌肉疾病，一邊與羅氏布局中樞神經(jīng)和肝臟領(lǐng)域，手握兩大巨頭資源，又有AI技術(shù)加持，前途看似光明。

只是基因治療的研發(fā)從不是坦途，這款A(yù)I改造的衣殼，后續(xù)能否真正突破肌肉遞送的瓶頸，安斯泰來能否靠它在肌肉疾病領(lǐng)域站穩(wěn)腳跟，現(xiàn)在都還是未知數(shù)。畢竟，實驗室里的優(yōu)勢，要落到臨床患者身上，還有很長的路要走。

參考來源： https://www.fiercebiotech.com/biotech/astellas-pharma-and-dyno-therapeutics-unearth-15m-muscle-disorder-capsid-ongoing

識別微信二維碼，添加生物制品圈小編，符合條件者即可加入

生物制品微信群！

請注明：姓名+研究方向！

本公眾號所有轉(zhuǎn)載文章系出于傳遞更多信息之目的，且明確注明來源和作者，不希望被轉(zhuǎn)載的媒體或個人可與我們聯(lián)系(cbplib@163.com)，我們將立即進(jìn)行刪除處理。所有文章僅代表作者觀點，不代表本站立場。