長期以來，兒童急性髓系白血病（AML）的 國際 標準治療方案一直是以高強度化療為主，盡管取得了約70%-80%的生存率，但強化療帶來的嚴重毒副作用往往導(dǎo)致較高的早期死亡率 ， 特別是 在資源受限地區(qū)， 50%的兒童AML患兒死于較高強度的誘導(dǎo)治療，同時因后續(xù)高昂的治療費用導(dǎo)致部分家長放棄患兒進一步治療 。

為了打破這一困局，蘇州大學(xué)附屬兒童醫(yī)院胡紹燕團隊自2012年起，針對合并嚴重感染或經(jīng)濟困難的患兒，率先嘗試了一種“減毒增效”的低劑量化療 聯(lián)合細胞因子G-CSF 方案（ 以下簡稱低劑量化療“ low dose chemotherapy LDC ”方案， 包含低劑量阿糖胞苷、 米 托蒽醌/高三尖杉酯堿聯(lián)合G-CSF） ，并與 中國科學(xué)院北京基因組研究所（國家生物信息中心）王前飛教授團隊開展了跨學(xué)科協(xié)作 ，探索低劑量化療治療下的克隆清除和演變。 此前的 臨床 回顧性觀察 和基因組學(xué) 研究顯示， 使用 該方案的患兒在緩解率 、突變清除率及長 期生存率 均 與標準劑量方案相當，且安全性更優(yōu)。蘇州大學(xué)附屬兒童 自2018年起正 式發(fā)起了全國多中心 RCT臨床 研究“兒童和青少年AML低劑量化療聯(lián)合G-CSF治療臨床療效不劣于標準劑量”，旨在通過高級別的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)驗證低劑量方案在 初診兒童AML中 的非劣效性。近日， 這項 研究結(jié)果以：A low- versus standard-dose regimen as induction for pediatric AML: a multicenter, randomized noninferiority trial為題，發(fā)表在國際血液學(xué)期刊Blood。該研究由全國 十余 家兒童血液腫瘤中心共同參與 完成 ， 并且得到了St. Jude兒童研究醫(yī)院及 北京基因組研究所（國家生物信息中心） 的支持。

研究亮點：以“輕”博“重”，療效與安全雙贏

本研究入組了400例初診AML患兒，通過嚴謹?shù)碾S機對照試驗對比了低劑量（LDC）與標準劑量（SDC）方案。

1. 療效：減量不減效，生存有保障

• 緩解率持平 ：低劑量組與標準劑量組的完全緩解率（CR）分別為 95.1% vs 95.3% ，證明低劑量方案在清除白血病細胞方面表現(xiàn)同樣出色。

• 長期生存一致 ：兩組患兒的4年總生存率（OS）分別為 81.3% vs 83.6% ， 兩組EFS及 深度緩解（MRD < 0.1%） 率也相當 ，確證了減量方案的長期有效性。

2. 安全性：恢復(fù)更迅速，孩子少受罪

• 造血恢復(fù)快 ：低劑量組患兒的中性粒細胞及血小板恢復(fù)時間顯著縮短，這意味著孩子骨髓抑制期更短，面臨的感染風險更低。

• 毒副作用輕 ：顯著降低了嘔吐、結(jié)腸炎及肺部感染等3級及以上嚴重不良反應(yīng)的發(fā)生，讓治療過程變得更加溫和。

3. 社會價值：更低負擔，更多希望

• 經(jīng)濟更可及 ：研究證實低劑量方案顯著降低了治療總成本，并減少了對紅細胞、血小板等血制品的依賴，切實減輕了家庭的經(jīng)濟與心理壓力。

蘇州兒童醫(yī)院 已于2022至2024年間啟動了更大規(guī)模的 精準基因組醫(yī)學(xué) 多中心研究。 團隊 不僅要驗證該方案的普適性 以及和靶向藥物的聯(lián)用效果 ，更致力于在“精準醫(yī) 學(xué) ”的藍圖下，識別出最適合低劑量方案的特定患兒群體。 胡紹燕 團隊聯(lián)合中國科學(xué)院北京基因組研究所（國家生物信息中心）王前飛教授團隊， 正 通過多組學(xué)技術(shù)（包括 動態(tài)多時間點的 單細胞測序、全 基因組 及轉(zhuǎn)錄組學(xué) 測序 等），在 細胞和 分子水平上刻畫 及闡釋不 同亞型患兒對低劑量化療敏感性的差異 , 從而為每一位AML患兒制定更加精準、個體化的“輕量化”治療策略。

近2 0 多年來， 日本 和中國 學(xué)者使用常規(guī)化療十分之一劑量的藥物聯(lián)合細胞因子G-CSF 治療強化療 不耐受的老年白血病患者 ，作為 挽救性治療方案的 臨床策略，取得一定療效 。 合作團隊歷經(jīng)十余年的精準醫(yī)學(xué)研究顯示， 在兒童AML的治療中，“強化治療”并非唯一標準 ，低劑量化療可以用于一線治療。 通過科學(xué)的劑量優(yōu)化，在守住治愈率的同時，賦予了治療更多的人性化溫度。 目前， 該方案已被國際兒童腫瘤協(xié)作組織針對資源受限地區(qū)的治療建議列為推薦選項，同時納入《中國臨床腫瘤學(xué)會兒童及青少年白血病診療指南》 （三級推薦）。 這項研究貢獻了堅實的“中國證據(jù)”，我們期待能借此推動全球診療指南的優(yōu)化，為更多患兒點亮生命之光。

合作單位（排名不分先后）：復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院，廣州市婦女兒童醫(yī)療中心，山東大學(xué)齊魯醫(yī)院，廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院，安徽醫(yī)科大學(xué)第二附屬醫(yī)院，中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院（安徽省立醫(yī)院），中南大學(xué)湘雅三醫(yī)院，鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院，徐州市兒童醫(yī)院，開封市兒童醫(yī)院，中南大學(xué)湘雅醫(yī)院，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院，北京基因組研究所（國家生物信息中心），美國圣裘德（St. Jude）兒童研究醫(yī) 院，也感謝所有入組該臨床研究的患兒及患兒家長的信任和支持！

原文鏈接：https://doi.org/10.1016/j.jhep.2026.01.016

制版人：十一

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