3月5日，藥物牧場宣布，美國FDA已將該公司針對ROSAH綜合征試驗(yàn)性療法DF-003納入FDA罕見病證據(jù)原則(RDEP)認(rèn)證。

RDEP是美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的一項(xiàng)指南，旨在促進(jìn)該機(jī)構(gòu)與開發(fā)罕見病療法的申辦方之間盡早開展對話。通過這一項(xiàng)目，F(xiàn)DA將與選定的申辦方合作，就監(jiān)管策略、臨床證據(jù)開發(fā)以及生成支持潛在監(jiān)管申報所需證據(jù)的創(chuàng)新方法展開討論。

DF-003正在研發(fā)中，有望成為治療ROSAH綜合征的潛在療法。ROSAH(視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良、視神經(jīng)水腫、脾腫大、無汗癥和頭痛)綜合征是一種罕見的常染色體顯性遺傳性自身炎癥性疾病，該疾病是由

ALPK1

新聞稿表示，參與RDEP項(xiàng)目將使藥物牧場能夠與FDA就DF-003的開發(fā)展開建設(shè)性討論，包括臨床試驗(yàn)設(shè)計的潛在方案、在小規(guī)模患者群體中生成證據(jù)的方法，以及在這一罕見病癥中證明臨床獲益的策略。

DF-003是由藥物牧場開發(fā)的1類創(chuàng)新藥物，可抑制ALPK1和導(dǎo)致ROSAH綜合征的ALPK1突變體活性。DF-003具有治療ROSAH綜合征和心腎疾病的潛力，因?yàn)樵撍幬镌谶@些疾病適應(yīng)癥的臨床前模型中顯示出療效。DF-003已在正常健康志愿者中完成了1期臨床試驗(yàn)(NCT05997641)，目前正在1b期試驗(yàn)(NCT06395285)中招募ROSAH綜合征患者。

參考資料：

[1]藥物牧場ROSAH新藥DF-003獲FDA“罕見病證據(jù)原則”RDEP認(rèn)證.From https://mp.weixin.qq.com/s/0D9OxeTxR899x8MEDpYMuA

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