（圖片來源：攝圖網(wǎng)）

2月25日，長春高新技術產(chǎn)業(yè)(集團)股份有限公司發(fā)布公告，其子公司長春金賽藥業(yè)有限責任公司自主研發(fā)的GenSci141軟膏臨床試驗申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準。該藥物適應癥為用于改善因多種原因導致的兒童小陰莖，這是全球首款針對兒童小陰莖的特異性治療藥物，標志著這一長期缺乏標準藥物治療的領域迎來歷史性突破。

消息發(fā)布后，長春高新股價強勢反應：2月25日以漲停收盤，報97.26元/股;2月26日繼續(xù)上漲，盤中一度觸及108元，兩日累計漲幅超12%，總市值突破400億元。

“兒童小陰莖”是一個長期困擾家長和醫(yī)生的難題。此前，臨床治療手段主要依賴藥物、手術及心理疏導。其中，藥物治療多采用外源性雄激素(如庚酸睪酮、十一酸睪酮、雙氫睪酮凝膠等)，但這些藥物均屬于“超適應癥使用”。

這意味著，醫(yī)生在開具這些處方時，缺乏針對兒童的專門獲批藥物，只能憑借經(jīng)驗摸索，不僅安全性存疑，有效性也難以保證。

GenSci141軟膏的出現(xiàn)打破了這一僵局。作為一款雙氫睪酮軟膏，它屬于化學藥品2.2類、2.4類改良型新藥，是基于原研藥Andractim改良而來，專門針對兒童小陰莖適應癥開發(fā)。

科學研究表明，雙氫睪酮(DHT)是睪酮經(jīng)5α-還原酶作用生成的雄性激素，其對雄激素受體的親和力遠高于睪酮，能更有效地促進陰莖快速增長。該藥物的獲批，意味著兒童小陰莖治療將從“經(jīng)驗性用藥”正式邁向“精準化治療”，為患兒提供了首個經(jīng)過嚴格臨床試驗驗證的標準治療方案。

不過，面對市場熱捧，長春高新保持審慎態(tài)度。2月26日，公司方面對《每日經(jīng)濟新聞》記者表示："這個項目還處于早期階段，目前沒有能對外交流的信息。"同日，長春高新董秘辦相關人士進一步說明："目前該藥物只是拿到了臨床試驗的批準，暫未開始進行臨床研究。上市時間還不確定，后續(xù)從臨床試驗、上市申報再到最終獲批上市還需較長時間。"

這種審慎并非多余。創(chuàng)新藥研發(fā)素有“雙十定律”之稱——即耗時10年、投入10億美元，且失敗率極高。目前GenSci141僅獲批開展臨床試驗，距離真正的商業(yè)化落地還有臨床I-III期及上市審批等多道關卡。

曾幾何時，國內兒童用藥長期依賴進口，從生長激素到罕見病藥物，跨國藥企占據(jù)絕對主導地位;如今，以長春高新、百濟神州、信達生物等為代表的創(chuàng)新藥企，正通過原始創(chuàng)新和改良型新藥研發(fā)，在全球醫(yī)藥版圖中刻下中國坐標。

生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是我國戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)的核心組成部分，既是保障人民健康的民生基石，也是推動科技創(chuàng)新、產(chǎn)業(yè)結構升級的關鍵引擎，更是提升國家醫(yī)藥自主可控能力、應對公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)的重要支撐。據(jù)Frost&Sullivan數(shù)據(jù)，中國生物醫(yī)藥市場規(guī)模已從2020年的3457億元增長至2024年的5242億元，預計2028年將突破8000億元，年增速穩(wěn)定在10%-12%區(qū)間。

在生物醫(yī)藥的產(chǎn)業(yè)鏈中，上游是原材料與設備，中游是研發(fā)與生產(chǎn)，下游是流通與消費。其中，處于中游的“研發(fā)和生產(chǎn)”環(huán)節(jié)掌握著核心技術壁壘，利潤占比最高。長春高新等企業(yè)正是憑借在研發(fā)生產(chǎn)端的優(yōu)勢，占據(jù)了價值鏈的高地，實現(xiàn)了從“仿制藥跟隨”到“改良型創(chuàng)新”的跨越。

雖然前路漫漫，臨床試驗的結果尚未可知，但這一步已讓無數(shù)患兒家庭看到了標準化治療的曙光。

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