定義：先進(jìn)治療藥物（ATMP）是伴隨著新技術(shù)的興起，歐盟最新定義的一類獨(dú)特藥物，其成分基于細(xì)胞、基因或組織。

再往下細(xì)分，該類產(chǎn)品又可分為基因治療藥物（GTMPs）、體細(xì)胞治療藥物（sCTMPs）或組織工程產(chǎn)品（TEPs）。

此外，這些產(chǎn)品還可以進(jìn)行組合，即將上述產(chǎn)品的兩種或多種結(jié)合使用，被稱為組合型先進(jìn)治療藥物（CATMP）。

隨著ATMP的興起，近幾年ATMP臨床試驗(yàn)和申請(qǐng)上市的產(chǎn)品越來越多，一項(xiàng)研究搜集到了兩千多項(xiàng)ATMP臨床試驗(yàn)，并對(duì)試驗(yàn)大體情況進(jìn)行了分析，一起看看趨勢(shì)有哪些

首先是ATMP的藥物分類構(gòu)成。 在兩千多項(xiàng)ATMP試驗(yàn)中，超過一半是GTMP（66.68%），其次是sCTMP（29.18%）和TEPs（3.74%），僅有0.20%是CATMPs。

CAR-T藥物（57.33%）是研究最廣泛的GTMP類型，其次是AAV載體藥物（18.84%）、未指定轉(zhuǎn)基因細(xì)胞（5.96%）、TCR藥物（4.17%）、基因改造分化簇（CD）34+細(xì)胞（3.95%）、CAR-NK藥物（2.38%）、DNA載體（1.64%）， mRNA藥物（1.27%）、腺病毒載體（1.19%）、未指定病毒載體（0.97%）、RNA藥物（0.82%）、病毒載體（0.60%）、轉(zhuǎn)基因DC細(xì)胞（0.45%）和TIL療法（0.45%）。

從適應(yīng)癥來看ATMP涵蓋了幾乎所有的疾病，但血液腫瘤是最大的疾病領(lǐng)域（30.10%）其次是實(shí)體腫瘤（21.49%）；

其它包括心血管（8.11%）、神經(jīng)學(xué)（7.66%）、肌肉骨骼疾?。?.51%）、免疫系統(tǒng)疾?。?.37%）、眼科（4.48%）、代謝疾?。?.98%）、肺病學(xué)（2.89%）、胃腸疾病（2.79%）、傳染?。?.69%）、泌尿生殖系統(tǒng)疾?。?.54%）、皮膚病學(xué)（1.14%）、遺傳疾?。?.65%）和精神疾病（0.40%）等。

此外，57.02%的臨床試驗(yàn)針對(duì)的疾病屬于罕見病范疇。

從臨床試驗(yàn)的階段看，ATMP試驗(yàn)集中在臨床開發(fā)的早期階段，其中44.12%的試驗(yàn)為I期臨床試驗(yàn)。

大體的占比：I期–II期（31.62%）、II期（15.99%）、II期（6.03%）和II期–III期（2.19%）。

而且不同分類的藥物，各種臨床試驗(yàn)的進(jìn)展以及進(jìn)度分布各不相同，提示了不同生物技術(shù)之間的差異。

按照臨床試驗(yàn)在全球的地理分布進(jìn)行分析發(fā)現(xiàn)，這所有的試驗(yàn)分布在全球63個(gè)不同的國家，覆蓋了六個(gè)大洲。

其中美國是最重要的地方，有26.64%的試驗(yàn)至少在該國設(shè)有一個(gè)研究中心。美國后，十個(gè)最常見的國家名單：中國（14.77%）、西班牙（6.57%）、法國（4.68%）、英國（4.26%）、德國（4.07%）、意大利（4.03%）、荷蘭（3.45%）和加拿大（2.67%）。

對(duì)各項(xiàng)試驗(yàn)的起始年份進(jìn)行分析發(fā)現(xiàn)，隨著時(shí)間的增長，從2001年到2026年，ATMP臨床試驗(yàn)呈現(xiàn)爆發(fā)式的增長。

分析顯示 ATMP試驗(yàn)的增加遍及所有疾病領(lǐng)域，這也反映出近年來ATMP研究向新疾病領(lǐng)域的擴(kuò)展趨勢(shì)。

其中心血管和眼科領(lǐng)域在2001年至2010年就有了大量項(xiàng)目，但皮膚病學(xué)、免疫系統(tǒng)疾病則不同，這些領(lǐng)域直到2011-2015年才首次注冊(cè)臨床試驗(yàn)。

我們從該分析的結(jié)果可以看到，ATMP臨床試驗(yàn)的格局在試驗(yàn)數(shù)量、靶向的疾病領(lǐng)域及開發(fā)新藥產(chǎn)品的技術(shù)方面在持續(xù)擴(kuò)大，這也代表了歐盟甚至全球生物醫(yī)藥未來發(fā)展的一個(gè)大趨勢(shì)！

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