基于一項(xiàng)中國(guó)II期注冊(cè)研究結(jié)果提交該新藥上市申請(qǐng)
僅次于肝細(xì)胞癌的第二大常見(jiàn)肝癌類(lèi)型，長(zhǎng)期生存率一般相對(duì)較差—

香港、上海和新澤西州弗洛勒姆公園2025年12月29日/美通社/ -- 和黃醫(yī)藥（中國(guó)）有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)"和黃醫(yī)藥"或"HUTCHMED"）（納斯達(dá)克/倫敦證交所：HCM；香港交易所：13）今日宣布凡瑞格拉替尼（fanregratinib，HMPL-453）用于既往接受過(guò)系統(tǒng)性治療，且具有成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（"FGFR"）2融合或重排的晚期、轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的肝內(nèi)膽管癌（ICC）成人患者的新藥上市申請(qǐng)已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（"國(guó)家藥監(jiān)局"）受理，并獲納入優(yōu)先審評(píng)。

凡瑞格拉替尼是一種新型、選擇性的FGFR1、2和3口服抑制劑。肝內(nèi)膽管癌是一種起源于肝內(nèi)膽管上皮的具有高度侵襲性的惡性腫瘤，占原發(fā)性肝癌的約8.2%至15.0%，是繼肝細(xì)胞癌之后第二常見(jiàn)的肝癌類(lèi)型。近年來(lái)，肝內(nèi)膽管癌發(fā)病率呈持續(xù)上升趨勢(shì)，5 年總生存率約9%。[1]全球肝內(nèi)膽管癌患者中約有10-15％伴有FGFR2融合或重排。[2],[3]

一項(xiàng)在中國(guó)開(kāi)展的單臂、多中心、開(kāi)放標(biāo)簽的II期注冊(cè)研究的數(shù)據(jù)支持了提交此項(xiàng)中國(guó)新藥上市申請(qǐng)。該研究已達(dá)到客觀緩解率（ORR）這一主要終點(diǎn)。包括無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）、疾病控制率（DCR）、緩解持續(xù)時(shí)間（DoR）和總生存期（OS）在內(nèi)的次要終點(diǎn)結(jié)果亦支持了主要終點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)。完整的研究數(shù)據(jù)將于近期提交學(xué)術(shù)會(huì)議上發(fā)表。該項(xiàng)研究的其他詳情可登錄clinicaltrials.gov，檢索注冊(cè)號(hào)NCT04353375查看。

關(guān)于凡瑞格拉替尼

凡瑞格拉替尼（HMPL-453）是一種新型、高選擇性且強(qiáng)效的FGFR 1、2和3抑制劑。異常的FGFR信號(hào)傳導(dǎo)已被發(fā)現(xiàn)是腫瘤生長(zhǎng)、促進(jìn)血管生成及抗腫瘤治療抗性產(chǎn)生的誘因。異常的 FGFR 基因改變被認(rèn)為是多種實(shí)體瘤腫瘤細(xì)胞增殖的驅(qū)動(dòng)因素。和黃醫(yī)藥目前擁有凡瑞格拉替尼在全球范圍內(nèi)的所有權(quán)利。

關(guān)于和黃醫(yī)藥

和黃醫(yī)藥（納斯達(dá)克/倫敦證交所：HCM；香港交易所：13）是一家處于商業(yè)化階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)、全球開(kāi)發(fā)和商業(yè)化治療癌癥和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。自成立以來(lái)，和黃醫(yī)藥致力于將自主發(fā)現(xiàn)的候選藥物帶向全球患者，首三個(gè)藥物現(xiàn)已在中國(guó)上市，其中首個(gè)藥物亦于美國(guó)、歐洲和日本等全球各地獲批。欲了解更多詳情，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：www.hutch?med.com或關(guān)注我們的領(lǐng)英專(zhuān)頁(yè)。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《美國(guó)私人證券訴訟改革法案》"安全港"條款中定義的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述反映了和黃醫(yī)藥目前對(duì)未來(lái)事件的預(yù)期，包括對(duì)國(guó)家藥監(jiān)局審評(píng)凡瑞格拉替尼用于治療肝內(nèi)膽管癌的新藥上市申請(qǐng)以及審評(píng)時(shí)間的預(yù)期、凡瑞格拉替尼用于治療肝內(nèi)膽管癌患者的治療潛力的預(yù)期，以及凡瑞格拉替尼針對(duì)此適應(yīng)癥及其他適應(yīng)癥的進(jìn)一步臨床研究計(jì)劃。前瞻性陳述涉及風(fēng)險(xiǎn)和不確定性。此類(lèi)風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括下列假設(shè)：支持凡瑞格拉替尼在中國(guó)或其他地區(qū)獲批用于治療肝內(nèi)膽管癌患者的新藥上市申請(qǐng)的數(shù)據(jù)充足性、獲得監(jiān)管部門(mén)快速審批或?qū)徟臐摿?、凡瑞格拉替尼的安全性、和黃醫(yī)藥為凡瑞格拉替尼進(jìn)一步臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃及商業(yè)化提供資金并實(shí)現(xiàn)及完成的能力，以及此類(lèi)事件發(fā)生的時(shí)間。當(dāng)前和潛在投資者請(qǐng)勿過(guò)度依賴(lài)這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本新聞稿發(fā)布當(dāng)日有效。有關(guān)這些風(fēng)險(xiǎn)和其他風(fēng)險(xiǎn)的進(jìn)一步討論，請(qǐng)查閱和黃醫(yī)藥向美國(guó)證券交易委員會(huì)、香港聯(lián)合交易所有限公司以及AIM提交的文件。無(wú)論是否出現(xiàn)新訊息、未來(lái)事件或情況或其他因素，和黃醫(yī)藥均不承擔(dān)更新或修訂本新聞稿所含訊息的義務(wù)。

[1] Expert consensus on precision detection of intrahepatic cholangiocarcinoma (2024 edition).Chin J Clin Med. 2025;32(1):1-18.

[2] Arai Y, Totoki Y, Hosoda F, et al. Fibroblast growth factor receptor 2 tyrosine kinase fusions define a unique molecular subtype of cholangiocarcinoma.Hepatology.2014;59:1427–34.

[3] Nakamura H, Arai Y, Totoki Y, et al. Genomic spectra of biliary tract cancer.Nat Genet.2015;47:1003–10.