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中國患兒迎來治療新選擇，原研長效生長激素來了

撰文| MSHK

近日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準了諾和諾德公司研發(fā)生產的長效生長激素——帕西生長激素注射液的上市申請，用于治療因內源性生長激素分泌不足所致生長遲緩的2.5歲及以上兒童患者。本次獲批標志著帕西生長激素成為首個服務中國患兒的國際原研長效生長激素。

生長激素缺乏癥不容忽視

生長激素缺乏癥是由于垂體前葉分泌的生長激素不足所導致的一種內分泌代謝性疾病，主要以身材矮小為突出癥狀。病因主要包括先天性基因變異、垂體前葉的某些疾病、損傷或手術切除等因素導致生長激素分泌不足。

在我國，兒童生長激素缺乏癥兒童期患病率在男性和女性中分別為1/5777和1/172531。若生長激素缺乏癥持續(xù)存在且未治療，可以引起患兒成年期代謝紊亂、心血管疾病等癥狀，影響其生活質量和壽命。通過補充生長激素，可以治療兒童身材矮小，并改善過渡期及成年的代謝、體成分、心理及生活質量。相比于短效生長激素，長效生長激素可以降低注射頻率（由每日注射降為每周注射），有助于減輕患兒的心理負擔以及家庭的照顧負擔，從而提高患兒及家庭的依從性。

帕西生長激素的核心優(yōu)勢

（一）創(chuàng)新機制：每周給藥，降低負擔

采用脂肪酸行生化技術實現(xiàn)蛋白藥物與體內白蛋白的非共價可逆性結合，兼顧藥代動力學和藥效動力學，通過延長藥物在體內分布的時間，從而延長半衰期，使帕西生長激素實現(xiàn)每周一次給藥，減少年注射次數(shù)至52次，大幅降低患者治療負擔。

（二）臨床研究：療效確切，安全性良好

REAL4研究驗證了帕西生長激素的療效。REAL4是一項隨機、多國、開放標簽的III期臨床試驗，納入200例未經治療的青春期前生長激素缺乏癥兒童。受試者按2:1比例分配至兩組：①全程接受帕西生長激素（0.16mg/kg/周）組；②前52周使用日制劑（0.034mg/kg/天），后轉帕西生長激素（0.16mg/kg/周）組。

研究分為52周主階段和3年安全延長期（共208周）。結果顯示，治療3年后，兩組患兒均觀察到持續(xù)性生長，平均身高增長速度分別為7.4 cm/年和7.8 cm/年，身高標準差評分（HSDS）顯著改善至-0.95和-1.08，接近父母中位身高標準（-0.74）；兩組的生物活性胰島素樣生長因子I水平及生物活性胰島素樣生長因子I與總胰島素樣生長因子I的比值也無差異。此外，帕西生長激素耐受性良好，僅少數(shù)受試者報告注射部位反應。

另一項針對中國人群的III期臨床試驗——REAL6研究納入了110例未接受過治療的患者，隨機分配至帕西生長激素（0.16mg/kg/周）或日制劑（0.034mg/kg/天）組，治療52周。結果顯示，帕西生長激素組的平均身高增長速度為11.0cm/年，兩組平均年化身高增長速度相當。同時帕西生長激素耐受性良好，其安全性特征與日制劑的已知安全性特征一致。注射部位反應發(fā)生率較低（2.7%），52周治療期間未報告注射部位疼痛與日制劑相比，帕西生長激素治療負擔更低。

小結

帕西生長激素注射液的獲批，填補了國際原研長效生長激素的臨床空白，為患兒提供了“每周一次注射+長效安全獲益”的全新治療方案。對于需長期治療、依從性欠佳的生長激素缺乏癥兒童，該藥物憑借確切療效（身高增長顯著、接近父母中位身高）和優(yōu)異安全性（注射部位反應率低）展現(xiàn)獨特價值。隨著藥物上市，有望優(yōu)化兒童生長遲緩治療策略，減輕患兒及家庭照顧負擔。

參考文獻：

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責任編輯：葉子

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