FDA再批準(zhǔn)“first-in-class”小分子療法

Agios Pharmaceuticals近日宣布，美國FDA已批準(zhǔn)口服丙酮酸激酶（PK）激活劑Aqvesme（mitapivat）用于治療α型或β型地中海貧血成年患者。根據(jù)新聞稿，mitapivat為首款同時(shí)獲FDA批準(zhǔn)用于治療非輸血依賴型和輸血依賴型α或β地中海貧血的藥物。

此次mitapivat在地中海貧血領(lǐng)域的獲批是基于全球多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的3期ENERGIZE和ENERGIZE-T研究結(jié)果，分別針對非輸血依賴型和輸血依賴型成年α或β地中海貧血患者開展，共納入452例具有真實(shí)世界代表性的患者。研究結(jié)果顯示，兩項(xiàng)3期試驗(yàn)均達(dá)到了所有主要和關(guān)鍵次要終點(diǎn)，與安慰劑相比，mitapivat在改善溶血性貧血和關(guān)鍵生活質(zhì)量指標(biāo)方面具有顯著獲益，包括明顯降低輸血負(fù)擔(dān)，以及顯著提升血紅蛋白水平并減輕疲勞癥狀。

Mitapivat是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活劑，它能改善紅細(xì)胞的能量供應(yīng)，提高紅細(xì)胞的健康水平。2022年2月，美國FDA批準(zhǔn)了mitapivat（商品名Pyrukynd）上市，它成為針對丙酮酸激酶缺乏癥的首個(gè)疾病修正療法。

賽諾菲共價(jià)小分子抑制劑在歐盟獲批

日前，歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)賽諾菲（Sanofi）旗下Wayrilz（rilzabrutinib），用于治療免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者，這些患者對其他治療不產(chǎn)生應(yīng)答。Wayrilz是一款新型口服、可逆性BTK共價(jià)抑制劑。BTK在B細(xì)胞和肥大細(xì)胞中表達(dá)，在多種免疫介導(dǎo)的疾病過程中發(fā)揮著關(guān)鍵作用。通過應(yīng)用賽諾菲的TAILORED COVALENCY技術(shù)，Wayrilz可以選擇性地抑制BTK靶點(diǎn)，同時(shí)有可能降低產(chǎn)生脫靶副作用的風(fēng)險(xiǎn)。

此次批準(zhǔn)主要基于關(guān)鍵性LUNA 3臨床3期研究的積極結(jié)果。研究顯示，Wayrilz成功達(dá)到主要及次要終點(diǎn)，顯著改善了患者的持續(xù)性血小板水平及其他ITP相關(guān)癥狀。該研究共納入202例成人持續(xù)性或慢性ITP患者，評(píng)估Wayrilz與安慰劑相比的療效與安全性。分析顯示，第25周時(shí)，Wayrilz組23%的患者達(dá)到持久性血小板應(yīng)答，而安慰劑組為0%（p<0.0001）。此外，Wayrilz組患者的血小板應(yīng)答持續(xù)時(shí)間顯著延長至7周，此數(shù)值在安慰劑組為0.7周。

參考資料：

[1] U.S. FDA Approves Agios’ AQVESME? (mitapivat) for the Treatment of Anemia in Adults with Alpha- or Beta-Thalassemia. Retrieved December 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/24/3210205/31990/en/U-S-FDA-Approves-Agios-AQVESME-mitapivat-for-the-Treatment-of-Anemia-in-Adults-with-Alpha-or-Beta-Thalassemia.html

[2] Press Release: Sanofi’s Wayrilz approved in the EU as the first BTK inhibitor to treat immune thrombocytopenia. Retrieved December 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/23/3209943/0/en/Press-Release-Sanofi-s-Wayrilz-approved-in-the-EU-as-the-first-BTK-inhibitor-to-treat-immune-thrombocytopenia.html

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